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Registros, procesos de autorización de medicamentos y elaboración de informes de posicionamiento terapéutico

Dr. CÉSAR HERNÁNDEZ

Jefe de Departamento de Medicamentos de Uso Humano
Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS)

P1: ¿Cree que los registros de pacientes juegan algún papel en el proceso de autorización o post-autorización de un medicamento huérfano?

CH: Sí, sin duda, los registros de pacientes o los registros ligados a enfermedades, son básicos para el estudio de las enfermedades raras.

En primer lugar, porque te pueden dar un referente de cuál es la historia natural de la enfermedad y, por lo tanto, algo con lo que comparar un ensayo clínico, que en estos casos va a tener un bajo número de pacientes. En ese sentido, los registros son muy útiles incluso a la hora de planificar cómo tiene que ser un ensayo clínico. También a la hora de comparar con la historia natural de la enfermedad, como grupo control retrospectivo, cuando no puedes tener un grupo control en paralelo con el grupo en tratamiento.

Por otra parte, los registros tienen un papel muy relevante después de la autorización, puesto que con los medicamentos huérfanos ocurre muchas veces que no podemos generar toda la evidencia necesaria o deseable antes de la autorización y que ésta deba ser completada después de la misma. Por ello, es básico que sigamos recogiendo datos de estos pacientes después de la autorización, con el fin de saber cuál es la evolución de la enfermedad una vez que los pacientes están recibiendo el tratamiento.

Lo que sí nos parece muy importante es que estos registros estén centrados en la enfermedad, o en los pacientes, y no en un medicamento concreto, puesto que cuando se centran en el medicamento se pierde potencia para generar evidencia.

P2. ¿Qué es un Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) y cuál es su finalidad?
CH: Cuando se autoriza un medicamento, obviamente hay datos para que haya sido autorizado, pero a la hora de tener que incorporarlo en la práctica clínica, a veces es necesario compararlo con otros medicamentos u otras prácticas médicas que ya están disponibles, y que no hayan sido analizadas previamente… Los Informes de Posicionamiento Terapéutico vienen a dar respuesta a esta necesidad de hacer aterrizar el producto en la práctica clínica.

Esto es así por diferentes motivos pero, sobre todo, por dos causas. La primera, porque cuando se autoriza un medicamento, y más cuando se trata de un medicamento huérfano, hay mucha incertidumbre. Es decir, lo hemos estudiado en una pequeña población y sabemos menos de lo que nos gustaría saber. En segundo lugar, porque a veces se maneja el conocimiento con mucha asimetría y se generan expectativas que no son fáciles de cumplir.

En este contexto, los Informes de Posicionamiento Terapéutico tratan de dar una visión sobre el valor del medicamento en comparación con otras alternativas que pueda haber en la práctica clínica, ya sean éstas un medicamento, una fórmula magistral, una tecnología sanitaria determinada o una forma de manejo de la enfermedad.

Los Informes de Posicionamiento Terapéutico tratan de sintetizar esta evidencia y ponerla a disposición de toda la cadena de uso del medicamento que hay por debajo de la autorización: desde la fijación de precio y las decisiones de reembolso a la utilización del medicamento en práctica clínica, para los profesionales y los pacientes.

Es un informe que trata de centrarse en la eficacia comparada o la efectividad relativa de un determinado medicamento en comparación con otras alternativas. Es cierto que en el caso de los medicamentos huérfanos muchas veces no hay alternativas, o que las alternativas que hay no tienen datos para ser comparadas. En resumen, los IPTs vienen a llenar este hueco de generación de un informe de valor comparado del medicamento con las alternativas disponibles.

P3: ¿Presentan los medicamentos huérfanos más dificultades a la hora de elaborar su IPT? 

CH: Las dificultades, a la hora de elaborar un IPT, dependen básicamente de la información disponible. En el caso de los medicamentos huérfanos hay veces que esa información es más escasa.

Los motivos para esta escasez de información son fáciles de comprender ya que se basan en aspectos como la rareza de la propia enfermedad, la dificultad para reclutar pacientes, y que estos pacientes sean muy homogéneos, la dificultad para reclutar pacientes en tramos de edades que sean también homologables, etc. Eso hace que, cuando el medicamento llega al final de las fases de autorización, sea menor el conocimiento que tenemos y menor la evidencia disponible.

También es verdad, que la legislación de medicamentos huérfanos se ha puesto en funcionamiento precisamente para facilitar el desarrollo de este tipo de medicamentos y para que estos medicamentos sean accesibles a la población.

Las dificultades que entrañan los IPT de medicamentos huérfanos son las siguientes:. por un lado, el escaso conocimiento que existe sobre el medicamento, la incertidumbre sobre cómo va a resultar en la práctica clínica real. Sobretodo predecir cómo va a resultar en tratamientos a más largo plazo, a diferencia de los ensayos clínicos… Todo ello hace que, a veces sea más difícil llegar a conclusiones concretas.

Por otro lado, junto a esta dificultad para generar evidencia sólida sobre MMHH, hay que considerar aspectos relacionados con la decisión de facilitar o no el acceso a los mismos. En mi opinión, aquí la industria farmacéutica tiene también el deber de hacer que estos medicamentos sean accesibles y que su precio gire en torno al valor real del medicamento y a las certidumbres que tenemos sobre él, y no tanto a esa área de incertidumbre o expectativas que no sabemos si se van a cumplir. Como mínimo debería guardarse un cierto equilibrio entre uno y otro.

P4: ¿Cree que los MMHH tienen una mayor necesidad de reevaluación? ¿Cuál es la situación actual de los IPTs de MMHH en España? 

CH: Con respecto a la reevaluación de los medicamentos huérfanos, es verdad que hay muchos que en su propia autorización ya tienen la condicionalidad de ser reevaluados anualmente ya que se prevé que los datos pueden estar disponibles en los siguientes años. Con lo cual, ya está incluido en la propia autorización esta necesidad de reevaluación y de aportar datos de forma continua.

Así, cuando llegamos a la parte del IPT, es decir, el medicamento ya ha sido autorizado y nos ponemos de acuerdo la Agencia Española de Medicamentos y las Comunidades Autónomas en hacer este informe sobre el valor del medicamento con los datos disponibles en un determinado momento, es porque efectivamente en paralelo se han generado nuevos datos. De este modo, la incertidumbre que pesaba sobre el medicamento se va cubriendo a lo largo del tiempo con generación de evidencia adicional en ensayos clínicos, en series de casos, en práctica clínica real… A veces sería necesario ir incorporando esta información adicional en el IPT para una mejor comprensión del mismo.

No obstante, no es tanto la necesidad de reevaluar el informe continuamente, como que se vaya generando evidencia, que hace falta para que el medicamento sea utilizado en la práctica clínica de la mejor manera posible y que los pacientes sepan, cuando reciben una medicación, qué es lo que pueden esperar de ella, que los profesionales sepan cuando están administrando una medicación qué es lo que pueden esperar de ella, y que los pagadores cuando están pagando una medicación sepan lo que están pagando en términos de cuál es la evidencia que sustenta ese uso. En ese sentido sí es verdad que, por aquello de que la evidencia es quizá más escasa en el momento de la autorización de medicamentos huérfanos, hay mayor necesidad de reevaluación.

En cuanto a la situación de los IPTs de medicamentos huérfanos en España, se puede decir que es la misma que para el resto de medicamentos. Estamos haciendo los IPTs de todos los medicamentos que son aprobados por la Comisión Europea tras la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA. Como es sabido, los huérfanos tienen que ser autorizados por un procedimiento centralizado en el que la Comisión Europea es quien da la autorización final. En el grupo de posicionamiento terapéutico, cada mes, vamos asignando todos los medicamentos nuevos para realizar un IPT. Es verdad, por los mismos motivos que hemos comentado antes en relación a la escasa evidencia disponible, que a veces la dificultad intrínseca hace que un determinado IPT vaya, quizá, un poco más lento, pero no hay la sensación de que los IPT de medicamentos huérfanos estén estancados, ni que sean más problemáticos en cuanto al procedimiento normal de todos los IPT. De hecho, aproximadamente la cuarta parte de los informes de posicionamiento terapéutico realizados se refieren a medicamentos huérfanos.

En definitiva, los IPTs de MMHH seestán publicando a buen ritmo y esperamos que toda esta información esté a disposición tanto de pacientes como de profesionales sanitarios, y otros agentes de la sociedad que quiera tener información sobre el medicamento y que sirva para tomar decisiones más allá de la autorización, basadas en el valor del medicamento. Es lo que esperamos de los IPTs.