NewsRARE https://validator.w3.org/feed/docs/rss2.html HOME ID: 6195 Footer – newsRARE Header Template Terapias avanzadas y bioética: estar a la altura de la humanidad que nos define Roberto Marín Gil – Fármacos efectivos en enfermedades raras: una oferta que no podremos rechazar Álvaro Hidalgo – Diversidad y heterogeneidad de la denominación y definición de las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos en función de dónde y quién los defina Red Europea de Líneas de Ayuda en Enfermedades Raras | Servicio de Información y Orientación de FEDER Ataluren (Translarna<sup>®</sup>) para niños ambulatorios con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) Informe sobre Registros de Enfermedades Raras en Europa Se crea la Asociación de Enfermedades Raras de La Rioja La EMA y la FDA refuerzan la colaboración en el compromiso del paciente Sanidad de Castilla y León acortará los plazos de diagnóstico de enfermedades raras Guía para la Valoración de la Discapacidad en Enfermedades Raras Monografía sobre “Criterios de Financiación y Reembolso de los Medicamentos Huérfanos” Libro sobre “Ética en la Investigación de las Enfermedades Raras” GESTIONA RADIO Red Española de Registros de Enfermedades Raras Registro de Pacientes: PAtient REgistries iNiTiative (PARENT) Temsirolimus, designado medicamento huérfano para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia Gloria González Aseguinolaza – La terapia génica en el tratamiento de enfermedades raras IRENE DELGADO – ENFERMEDADES RARAS DESDE EL PRISMA DEL PACIENTE Francisco Sierra – Los retos de la Investigación y Desarrollo de medicamentos para Enfermedades Raras Silvia Manrique – El papel del Reglamento 141/2000 en el cambio del panorama de las Enfermedades Raras Se aprueban dos nuevos tratamientos para dos enfermedades ultra-raras metabólicas Eculizumab (Soliris<sup>®</sup>) para el tratamiento de Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) Holoclar<sup>®</sup> para el tratamiento de enfermedades de la córnea Selexipag (Uptravi<sup>®</sup>) para el tratamiento de la Hipertensión Arterial Pulmonar Jordi Cruz – Los ensayos clínicos y registros de pacientes desde la visión del paciente César Hernández – Registros, procesos de autorización de medicamentos y elaboración de informes de posicionamiento terapéutico Jorge Mestre-Ferrandiz – Disponibilidad y Acceso a Medicamentos Huérfanos. ¿Qué sabemos? Guía Metodológica de Evaluación Económica aplicada a Medicamentos Huérfanos Recomendaciones metodológicas para el desarrollo de guías de práctica clínica en EE.RR INSTITUTO DE MEDICINA GENÓMICA Proyecto Europeo sobre Enfermedades Raras Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud Juan Oliva – DECISIONES DE FINANCIACIÓN BASADAS EN EL VALOR DE LOS MM.HH: REVISIÓN DE SITUACIÓN Y MARCO DE DECISIÓN Mapa Asistencial para Enfermedades Raras de la Comunidad de Madrid Vicente Merino Bohórquez y Miguel Ángel Calleja Hernández – Destellos de luz en la caja negra de los precios de los medicamentos huérfanos Mónica Almiñana Riqué – Evaluación y Financiación de MM.HH: Una reflexión a nivel meso PALOMA CASADO – Normativa vigente en materia de registros y situación actual en España y Europa Josep MarÍa Espinalt – Evaluación y Financiación de MM.HH: Una reflexión desde la industria farmacéutica LETICIA CEBERIO – Evaluación y Financiación de MM.HH: Una reflexión desde la perspectiva clínica CRISTINA NADAL – Evaluación y Financiación de MM.HH: El papel de las Unidades de Experiencia Clínica Óscar Zurriaga – Es el momento de los registros de enfermedades raras Pedro Gómez Pajuelo y Marta Trapero-Bertran – Evaluación y Financiación de MM.HH en España y Europa ANTONI MONTSERRAT – Políticas sobre MM.HH: un caso interesante para analizar Alba Ancochea – Los pacientes: protagonistas del camino hacia la innovación en ER D. Santiago Pérez-Camarero – LA PRIMERA DÉCADA DE LEGISLACIÓN SOBRE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EN LA UE Esther Vicente Cemborain – Definición de registro y necesidades concretas a nivel de Comunidad Autónoma Se crea el Registro Estatal de Enfermedades Raras