Consejo de redacción de newsRARE
El objetivo de este breve cuestionario fue conocer la opinión de diferentes actores respecto a la evaluación de tecnologías sanitarias y al impacto que puede tener la nueva normativa a nivel nacional y europeo sobre los medicamentos huérfanos (MMHH). Para ello, el equipo editorial de newsRARE diseñó una encuesta electrónica específica, la cual fue enviada a una base de datos de individuos vinculados con las enfermedades raras (EERR). El cuestionario estuvo disponible para su respuesta desde el 13 de noviembre hasta el 15 de diciembre de 2024.
En total, se obtuvieron 22 respuestas. De este grupo, el 36% (n=8) eran pacientes o representantes de asociaciones de pacientes, el 27% (n=6) pertenecían al personal clínico y de enfermería, el 14% (n=3) eran profesionales involucrados en actividades de gestión, administración pública y farmacia hospitalaria, el 9% (n=2) provenían de la industria farmacéutica, el 9% (n=2) eran académicos y consultores y el 5% (n=1) pertenecían a otros ámbitos (Figura 1).
FIGURA 1: DISTRIBUCIÓN POR PERFILES DE LOS ENCUESTADOS EN EL BARÓMETRO NEWSRARE
Este barómetro analizó aspectos clave sobre las EERR y la evaluación de tecnologías sanitarias, poniendo el foco sobre el conocimiento de la normativa nacional y europea, la percepción sobre los procesos de evaluación y los principales retos a los que se enfrenta la participación de pacientes en dichos procesos evaluativos, así como el impacto de las nuevas normativas, tanto a nivel europeo como a nivel nacional.
CONOCIMIENTO NORMATIVO
La primera parte del barómetro se orientó hacia el nivel de conocimiento de los encuestados sobre la nueva normativa de evaluación de tecnologías sanitarias, tanto a nivel europeo como nacional. Los resultados muestran que la mayoría de los encuestados afirman tener un conocimiento limitado, indicando el 32% de ellos que no están familiarizados con ambas normativas, mientras que el 23% apuntó que no conoce mucho sobre las mismas. Destaca que solo el 9% conoce ampliamente ambas normativas, mientras que el 27% tiene un mayor conocimiento sobre la regulación española (Figura 2).
FIGURA 2: NIVEL DE CONOCIMIENTO SOBRE LA NUEVA NORMATIVA DE EVALUACIÓN DE TECNOLOGÍAS SANITARIAS
PERCEPCIÓN SOBRE LOS PROCESOS DE EVALUACIÓN Y PRINCIPALES RETOS A LOS QUE SE ENFRENTA
En cuanto a la opinión sobre el proceso de evaluación clínica y no clínica de los medicamentos para EERR, la mayoría de los encuestados (73%) opinó que la evaluación de estos medicamentos debe ser diferente a la del resto de medicamentos, tanto en lo referente a los criterios clínicos como a los no clínicos.
Por el contrario, un 9% (n=2) indicó que debe ser igual que el resto de medicamentos. Por otro lado, el 14% (n=3) opinó que debe ser igual que el resto de medicamentos en cuanto a los criterios clínicos, pero diferencial en cuanto a los no clínicos (aspectos sociales, éticos, organizativos y legales). Ninguno de los expertos indicó que la evaluación de los medicamentos para EERR debe ser igual al del resto de medicamentos en cuanto a los criterios no clínicos, pero diferencial en cuanto a los clínicos (por ejemplo, exigiendo un menor grado de evidencia) (Figura 3).
FIGURA 3: OPINIÓN SOBRE EL PROCESO DE EVALUACIÓN CLÍNICA Y NO CLÍNICA DE LOS MEDICAMENTOS PARA EERR
Casi la totalidad de los encuestados (91%; n=20) indicaron que es importante que haya una mayor flexibilidad en los requisitos de evidencia y ensayos clínicos que se tienen en cuenta en la evaluación clínica de MMHH, siendo muy y moderadamente importante para el 50% y 41%, respectivamente, de encuestados. No existen grandes diferencias en el análisis por subgrupos (Figura 4).
FIGURA 4: IMPORTANCIA DE LA FLEXIBILIDAD EN LOS REQUISITOS DE EVIDENCIA Y ENSAYOS CLÍNICOS PARA MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
En cuanto a la flexibilidad en los requisitos, la mayoría de los expertos (64%) opinaron que es moderadamente importante que haya una mayor agilidad de tiempos en la evaluación de MMHH y que en algunas ocasiones sí que se debería priorizar algunas evaluaciones en función de la gravedad de la patología y/o la ausencia de alternativas, mientras que el 32% indicaron que es muy importante y que se debe priorizar estas evaluaciones sobre las de los medicamentos para enfermedades prevalentes (Figura 5).
FIGURA 5: IMPORTANCIA DE LA AGILIDAD DE TIEMPOS EN LA EVALUACIÓN DE LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
Respecto a los principales retos a los que se enfrenta la evaluación de MMHH, los expertos señalaron la incertidumbre sobre los resulta- dos clínicos (23%) y las diferencias entre eficacia y efectividad (23%) como los dos principales desafíos. Otros retos señalados fueron la incertidumbre sobre el impacto económico (14%) y la falta de agilidad de tiempos (14%). En el apartado “otros”, se destacó la información epidemiológica por baja prevalencia de estas enfermedades y la capacidad de reclutamiento (Figura 6).
FIGURA 6: PRINCIPALES RETOS EN EL ÁMBITO DE LA EVALUACIÓN DE MMHH
PARTICIPACIÓN DE PACIENTES
Para los encuestados de este barómetro, las principales áreas de mejora para optimizar la participación de los representantes de pacientes con EERR en las evaluaciones fueron la aportación de evidencia clínica sobre el impacto de la enfermedad o del fármaco evaluado sobre la calidad de vida del paciente (59%), el establecimiento de medidas de resultado (PROMs) que importan al paciente (36%) y aportar evidencia sobre el impacto de la enfermedad y/o el fármaco sobre la productividad laboral y la carga de cuidados personales y evaluar los resultados en vida real (27%). En cuanto al apartado «otros», los encuestados indicaron que los representantes de los pacientes deberían estar involucrados en todas las fases del proceso sin excepción (Figura 7).
FIGURA 7: ÁREAS DE MEJORA PARA OPTIMIZAR LA PARTICIPACIÓN DE REPRESENTANTES DE PACIENTES CON ENFERMEDADES RARAS EN LAS EVALUACIONES
Sobre la valoración de los hitos que permitan a los pacientes y sus representantes prepararse para participar en la evaluación de tecnologías sanitarias, los encuestados dieron mayor puntuación a la formación en la patología (8,1 de media), seguido de realizar un trabajo continuo anticipado con los entes reguladores y cooperación con la academia y las sociedades científicas, con una puntuación media de 7,9 y 7,8, respectivamente. Por el contrario, los dos hitos con una valoración más baja fueron el trabajo conjunto con la industria farmacéutica desde las fases iniciales y la generación propia de evidencia clínica (realización de estudios observacionales), ambos con un 6,5 de media (Figura 8).
FIGURA 8: PREPARACIÓN DE PACIENTES CON EERR Y SUS REPRESENTANTES PARA PARTICIPAR EN LA EVALUACIÓN DE TECNOLOGÍAS SANITARIAS
IMPACTO DE LAS NUEVAS NORMATIVAS
En cuanto a las principales ventajas del nuevo sistema europeo de evaluaciones clínicas conjuntas para MMHH, los encuestados señalaron el evitar la duplicación de esfuerzos y de evaluaciones como la principal ventaja (elegida por el 82% de los encuestados), seguida del acortar los tiempos del proceso de evaluación (41%) y el lograr una mayor homogeneidad en las evaluaciones (36%). El facilitar la elección del comparador no fue seleccionada como una ventaja para ninguno de los encuestados (Figura 9).
FIGURA 9: PRINCIPALES VENTAJAS DEL NUEVO SISTEMA EUROPEO DE EVALUACIONES CLÍNICAS CONJUNTAS PARA MMHH
Por el otro lado, los encuestados indicaron como principales desventajas del nuevo sistema el posible conflicto de intereses y los desequilibrios en la representación de los Estados miembros (59%), las demoras e ineficiencias en la implementación debido a la coordinación multinacional (55%) y el riesgo de estandarización excesiva y pérdida de flexibilidad a nivel nacional (41 %) (Figura 10).
FIGURA 10: PRINCIPALES DESVENTAJAS DEL NUEVO SISTEMA EUROPEO DE EVALUACIONES CLÍNICAS CONJUNTAS PARA MMHH
Según los encuestados, las tres principales áreas de mejora en el Real Decreto español sobre evaluación de tecnologías sanitarias son la transparencia en los resultados de la evaluación (9,0), la inclusión de datos de vida real (8,7) y una mayor agilidad en los tiempos de realización de las evaluaciones (8,5). Todos los aspectos propuestos a mejorar fueron considerados relevantes para los expertos, con una puntuación mínima de 7,9 (Figura 11).
FIGURA 11: ASPECTOS A MEJORAR EN EL REAL DECRETO ESPAÑOL SOBRE EVALUACIÓN DE TECNOLOGÍAS SANITARIAS
Mensajes clave
- Desconocimiento sobre la legislación nacional y europea. El 32% de los encuestados no está familiarizado con la nueva legislación de ETS, ya sea a nivel europeo o nacional y el 23% afirma no conocerla
- Diferenciación de los MMHH. Los encuestados opinan que la evaluación de MMHH debe ser diferente a la del resto de medicamentos, tanto en criterios clínicos como no clínicos (73%). Debe haber una mayor flexibilidad en los requisitos de evidencia y ensayos clínicos respecto al resto de terapias y se debería agilizar en mayor grado la evaluación.
- Retos en la evaluación de MMHH. La incertidumbre sobre los resultados clínicos (23%) y las diferencias entre eficacia y efectividad (23%) son los dos principales obstáculos a superar.
- Áreas de mejora en la participación de los agentes. Las dos principales áreas a mejorar son la aportación de evidencia clínica sobre el impacto de la enfermedad o del fármaco evaluado sobre la calidad de vida del paciente (59%) y el establecimiento de medidas de resultado (PROMs) que importan al paciente (36%).
- Ventajas y desventajas del nuevo sistema. Las dos principales ventajas del nuevo sistema son evitar la duplicidad de esfuerzos (82%) y acortar los tiempos del proceso de evaluación (41%). Por el contrario, las principales desventajas son el conflicto de intereses y desequilibrios en la representación de los EEMM (59%) y las demoras e ineficiencias en la implementación debido a la coordinación multinacional (55%).
- Aspectos por mejorar del RD. Los encuestados destacan la transparencia en los resultados de la evaluación (9,0), la inclusión de datos de vida real (8,7) y una mayor agilidad en los tiempos de realización de las evaluaciones (8,5) como los tres principales aspectos a mejorar.
