Zozaya, N., Fernández, I., Saldaña, R. Optimización de la participación de los pacientes en la evaluación de los medicamentos. 2024. Fundación Weber, Madrid, España
ROBERTO SALDAÑA NAVARRO
Director de Innovación de EUPATI
RESUMEN
En un contexto donde la participación de los pacientes en la evaluación de medicamentos adquiere cada vez más relevancia, un informe reciente se ha centrado en proporcionar herramientas y estrategias que fortalecen su implicación de manera activa, informada y significativa. Este proyecto tiene como objetivo principal ofrecer a las asociaciones de pacientes (AAPP) una guía práctica que permita superar las barreras actuales, adaptándose a los cambios venideros tanto a nivel nacional como europeo.
Para ello, se ha realizado un análisis exhaustivo de la situación actual en España y otros países, identificando iniciativas de éxito y tendencias que marcarán el futuro de este ámbito. Un Comité de Expertos multidisciplinar aportó sus conocimientos y experiencias para sentar las bases del informe, mientras que las propias asociaciones de pacientes participantes formularon recomendaciones concretas para optimizar su papel en este proceso.
El resultado es un documento que no solo destaca las barreras existentes, sino que también propone soluciones consensuadas para potenciar la efectividad de los pacientes en la evaluación de medicamentos. Este enfoque aspira a convertir a las AAPP en actores clave de este proceso, maximizando su impacto en el presente y preparándolas para los retos futuros.
COMENTARIO
Los pacientes se han estado acercando a la investigación clínica con interés y expectación en los últimos años. Esto ha podido ocurrir porque son conscientes, en primer lugar, de que sus vidas dependen del progreso médico y la innovación farmacéutica. Así que cualquier matiz que pueda mejorar las decisiones que se toman a la hora de abrir, diseñar o interpretar los resultados de un ensayo clínico, puede marcarles la diferencia. De ahí que sea tan importante que se les pregunte, porque de matices sí que saben a todos los niveles al conocer de primera mano la urgencia con la que deben actuar, los tiempos que se pueden permitir manejar, así como los riesgos y beneficios que podrían estar dispuestos a asumir. Solo necesitaban que se les permitiera hablar y que se les acompañara en la parte metodológica para que no se perdieran en un mar de terminología especializada. Algo que ha ocurrido en los últimos años, por suerte, cuando desde todas las partes interesadas se les ha ayudado a conocer el proceso del I+D farmacéutico con el objetivo de ayudarles a contextualizar todo lo que conocían de sus patologías.
El nuevo reglamento europeo agiliza la
evaluación de medicamentos a través de una evaluación conjunta entre agencias
nacionales, priorizando la participación de pacientes y expertos
Sobre todo, en lo relacionado a lo que significa vivir con la enfermedad, la importancia que tendría solucionar los desenlaces más dramáticos que se producen desde el diagnóstico, así como el impacto de los síntomas más intensos, frecuentes y molestos para el normal desarrollo de sus vidas.
Sin embargo, esta mejora en la investigación no fue suficiente para que se registraran los resultados que todos esperábamos, que no es otro que ver la llegada de mejo- res medicamentos al mercado y también de manera más temprana. Todo lo contrario, los plazos para que tengamos un nuevo medicamento en el mercado se han incrementado, al mismo tiempo que también se deniega más financiación para introducirlos en la cartera básica de los sistemas nacionales de salud. Incluso, en algunos casos, se está observando que se restringe el uso con respecto a la indicación inicial autorizada. Esta situación ha derivado en una incomprensión generalizada, que ha sido objeto de debate en multitud de foros, hasta acabar finalmente propuesto un nuevo reglamento europeo de evaluación de tecnologías sanitarias como bien explica la autora del informe. Era necesaria una nueva metodología que redujera los tiempos, facilitara el flujo de trabajo y disminuyera también las discrepancias en las decisiones que se estaban tomando.
La propuesta llegó finalmente de la mano de la Comisión Europea con el reglamento 2021/2282 que entrará en vigor el 12 de enero de 2025. En la que destacan las novedades del trabajo en equipo de las agencias nacionales para realizar una única evaluación conjunta para todos los estados miembros casi en paralelo a la autorización, con un asesoramiento científico a los desarrolladores, también conjunto, que se caracteriza por ser temprano, continuo y con la escucha la participación de las partes interesadas como son los clínicos y pacientes. Lo mismo que también ocurrirá con la evaluación. Si bien, por una cuestión de competencias, la eficacia y seguridad relativa de los medicamentos quedarán bajo esta evaluación clínica conjunta (JCA) y otros dominios seguirán quedando en el ámbito nacional, como el impacto económico, social o legal.
Este informe llega en un momento crucial, anticipando la entrada en vigor del nuevo reglamento y proporcionando herramientas para una participación efectiva de los pacientes
Esta evaluación relativa sobre la seguridad y eficacia lo que viene a significar es que se va a comparar el balance riesgo beneficio ya no solo del nuevo producto, sino con otras opciones terapéuticas existentes que se puedan estar usando actualmente para cubrir las mismas necesidades. Independientemente de cuáles sean las que se usen en cada país. Comparativa que va a permitir conocer, con una mayor exactitud, el verdadero valor agregado de los nuevos productos, ya que por razones prácticas es imposible comparar el fármaco experimental con todos los medicamentos existentes que puedan estar disponibles durante los ensayos clínicos, o con alternativas que se pueden estar utilizando en práctica clínica fuera de indicación. El papel que jugarían los pacientes, en cambio, era desconocido por entonces cuan- do se planteó incorporarlos. De ahí la importancia que tuvo este trabajo realizado por la Fundación Weber y Eupati en este proyecto para replicar lo que se hizo con los ensayos clínicos al ámbito de la evaluación: darlo a conocer facilitando el diálogo entre las partes para que los pacientes puedan despejar sus dudas, incorporarse al debate y comenzar a contribuir. Lo que se cumple con creces.
La importancia de esta iniciativa recae en varios aspectos. Fue oportuno por anticiparse a la entrada en vigor del nuevo reglamento, por explicar su contexto (incluyendo de dónde venimos a nivel de participación ciudadana y las buenas prácticas que se han estado realizando a nivel internacional) y por centrarse en dar recomendaciones claras de participación para que seamos lo más útiles y fiables posibles. Importante para acabar con la confusión que existe, a raíz de la creencia extendida, de que la autorización es el trámite suficiente para comenzar a utilizar un producto porque ya tuvo que probar con evidencia concluyente sus beneficios. Olvidando este malentendido la importancia que podrían tener la existencia de otros recursos alternativos a la hora de lograr resultados similares de una manera más eficiente; por el bien de otras personas que también necesitan asistencia y por la sostenibilidad de los sistemas sanitarios. Aclarando que ese es el debate y resolviendo, con ello, una de las mayores preocupaciones de los pacientes: ¿podrían aportar tratándose de cuestiones tan técnicas? ¿de qué manera? Ya que hasta el momento en las experiencias pasadas en las que ha habido consultas a pacientes no se incluyeron instrucciones, ni las expectativas de lo que se esperaba de ellos por parte de quienes les preguntaban, así como tampoco un feedback que les ayudara a mejorar en futuras ocasiones.
Este proyecto, en cambio, fue bastante preciso en recomendarles que comiencen a generar evidencia para poder responder preguntas tan claras como las que se incorporaron al template de EUnetHTA para realizar consultas públicas. Entre ellas, qué síntomas y efectos secundarios son a los que se están enfrentando, con qué intensidad y frecuencia, días de hospitalización, gastos de bolsillo. E incluso si supiesen decir si existen diferencias por razones de edad, sexo o etnia. O si están en una situación de desamparo y por qué. Información clave para ayudar a contextualizar la gravedad de una enfermedad y por qué los tratamientos actuales les sirven, o no, para cubrir lo que necesitan resolver. O si, por el contrario, la única oportunidad vendría de la mano de la innovación en función del valor terapéutico añadido que pueda aportarles.
