ELENA GUILLÉN OLMOS
Nefróloga del Hospital Clínic de Barcelona
En los últimos años, hemos visto avances significativos en la investigación y en el desarrollo de terapias innovadoras para enfermedades raras. Sin embargo, el acceso a estos tratamientos sigue siendo un reto para nuestro país. ¿Qué importancia tiene la colaboración entre la AEMPS, los hospitales y la industria farmacéutica para conseguir que los pacientes tengan un rápido acceso a las terapias innovadoras, y cuáles han sido los principales factores que han facilitado una cooperación efectiva en los programas de acceso temprano (uso de medicamentos en situaciones especiales)?
EG: Creo que la colaboración entre estos tres pilares es fundamental para el acceso a este tipo de medicamentos. En primer lugar, es muy importante que haya una persona referente tanto en el servicio médico, en mi caso en Nefrología, como en el servicio de Farmacia del hospital y, por supuesto, en la industria farmacéutica, para que el proceso sea más ágil.
Es importante que la plataforma para solicitar el fármaco sea intuitiva y que el proceso no sea especialmente dificultoso. Y también, por supuesto, que el servicio de atención al cliente de la plataforma sea eficaz y rápido a la hora de resolver problemas. Con todo ello, los circuitos establecidos tienen que estar claros para no demorar la aprobación y la llegada del fármaco y que, de esta forma, los pacientes puedan tener un acceso fácil a este tipo de fármacos y no se demore el inicio del tratamiento.
En el ámbito de las enfermedades raras, el acceso a tratamientos innovadores a menudo se ve condicionado por la disponibilidad de datos clínicos limitados. ¿Cómo impacta esto en la toma de decisiones para autorizar el uso de medicamentos en situaciones especiales?
EG: Esta situación es frecuente, ya que, cuando te planteas iniciar un medicamento que está en fase de acceso temprano, suele ser un paciente algo más complejo; quizá no es el paciente estándar y, en algunas ocasiones, no cumple exactamente los criterios estrictos para los pacientes que se incluyeron en los ensayos clínicos. Dado que en este grupo de pacientes, habitualmente las opciones terapéuticas suelen estar más limitadas, estos fármacos te permiten darle al paciente una opción terapéutica que previamente quizás no tenía. Por otra parte, ya que la experiencia clínica es escasa, cuando se inicia un fármaco en programa de uso temprano, evidentemente lo hacemos con cautela, haciendo un seguimiento más estrecho y, por supuesto, informando y educando al paciente de los potenciales beneficios, pero también sobre los potenciales efectos adversos que pueda tener, para que el propio paciente sea capaz de notificar si hay algún problema. Como digo, en estos casos, siempre tenemos la cautela y el desconocimiento inicial a la hora de iniciar estos fármacos, que precisamente luego nos permiten tener más experiencia en la práctica clínica en vida real.
Los programas de acceso temprano buscan equilibrar la rapidez en la disponibilidad de los nuevos fármacos con la seguridad y eficacia de los tratamientos. ¿Cuáles diría que son los principales desafíos éticos y regulatorios en este proceso?
EG: Evidentemente, es necesario que existan unos criterios estandarizados a la hora de seleccionar los pacientes tributarios de acceso a este tipo de programas. Pero, por otra parte, como decía, los programas de acceso temprano te permiten ganar experiencia
a la hora de seleccionar el grupo de pacientes que más se pueden beneficiar de ese tipo de tratamientos y que quizá no cumplen exactamente los criterios estandarizados. En este
sentido, creo que es importante que haya una adecuada comunicación entre el clínico que quiere prescribir el fármaco y el departamento médico de la empresa farmacéutica, para
poder discutir aquellos casos que puedan generar más dudas y llegar a un consenso a la hora de aprobar la indicación del fármaco. En este sentido, no siempre es un proceso
ágil, y hay que tener en cuenta que los clínicos lo vemos desde un punto de vista, la empresa farmacéutica lo ve desde otro, y es importante, una adecuada comunicación
en aquellos casos que no sean tan claros. En ese sentido, creo que es fundamental este tipo de interacción entre las dos partes.
¿Qué medidas cree que podrían implementarse para mejorar y optimizar los programas de acceso temprano en España?
EG: Desde mi experiencia, inicialmente el médico debe solicitar al laboratorio la aprobación del fármaco y, por otra parte, también solicitarlo a la Comisión de Farmacia del hospital. Posteriormente, cuando recibimos la aprobación del laboratorio, esta se tiene que enviar a la Comisión de Farmacia y, desde ahí, enviarla a la Agencia Española del Medicamento. En
este sentido, creo que una posible mejora para agilizar el proceso sería que los tres pilares del proceso, tanto el médico como la Comisión de Farmacia, y la industria, tengan una comunicación más fluida a través de la plataforma, sin que el médico tenga que hacer
de intermediario entre el laboratorio y la Comisión de Farmacia, y que la aprobación desde el laboratorio pueda llegar de una forma más ágil a la Comisión de Farmacia. Por otra parte, en cuanto a otras mejoras que puedan optimizar los programas de acceso temprano, sería una comunicación constante, quizá desde la industria farmacéutica con el clínico, para
asegurar que no existe ningún tipo de duda en cuanto a la elección de los pacientes ni al circuito habitual. En general, esto sí está presente ya que solemos tener una persona de referencia que nos suele resolver dudas de forma rápida.
Desde la perspectiva hospitalaria, ¿qué papel desempeñan los comités de ética y los equipos clínicos en la evaluación, gestión y seguimiento de estos programas? ¿Cuáles son las principales dificultades a las que se enfrentan?
EG: Los comités de ética y los equipos clínicos de los hospitales son fundamentales para estos programas, ya que, por una parte, se encargan de confirmar que el paciente es el adecuado para entrar en este tipo de programas y, una vez se ha aprobado, asegurar
el seguimiento de los pacientes tanto en la recepción del fármaco como en la suministración del fármaco desde la Comisión de Farmacia. Es posible que haya algunas ocasiones en las que los clínicos tengamos una visión y los equipos de Farmacia y los comités de ética tengan otra, y no siempre sea fácil que nos aprueben la indicación del fármaco. Pero esto sobre todo pasa cuando el fármaco ya está comercializado o cuando
ya hay un precio establecido. Habitualmente, con los programas de acceso temprano, al menos desde mi experiencia, no solemos tener problemas, ya que lo que se busca, tanto desde las comisiones de Farmacia como desde la parte clínica, es que el mayor número depacientes tenga acceso a estos fármacos, para poder ganar experiencia a nivel clínico y poder tener claro qué perfil de paciente es más indicado para este tipo de tratamientos.
La colaboración entre hospitales y la industria farmacéutica es clave para garantizar el éxito de estos programas. ¿Cómo se puede mejorar la colaboración entre ambos sectores para optimizar el acceso a los pacientes de los nuevos tratamientos? ¿Puede compartir algún caso relevante reciente en el que un programa de acceso temprano haya supuesto un cambio significativo en la vida de un paciente con una enfermedad rara?
EG: En relación con la primera pregunta, desde mi experiencia considero que la colaboración entre el hospital y la industria en general es buena y que se ha agilizado el acceso a estos programas. Suele ser algo que no nos cuesta llevar a cabo. Como decía previamente, considero fundamental que exista una persona de referencia en la industria, a la que el clínico se pueda dirigir para resolver dudas en cuanto a la indicación del fármaco o el proceso asistencial. Y, por otra parte, creo que también es importante que la industria disponga de los medios suficientes para dar una respuesta rápida cuando se solicita el fármaco, y que este proceso quizá no debería tardar más de una semana desde que lo solicitamos hasta que nos lo aprueban, ya que posteriormente debe pasar por la Agencia Española y se alarga más el proceso. Por tanto, si la industria farmacéutica agiliza el proceso, podremos iniciar el fármaco lo antes posible.
En cuanto a la experiencia, recuerdo a la primera paciente que tuvimos con una vasculitis ANCA a la que indicamos el tratamiento de uso compasivo con avacopan. Fue la primera paciente a la que se lo indicamos, una chica joven de veintipocos años, que llegó con una función renal muy deteriorada y estuvimos a punto de indicarle diálisis.
Era una paciente que quería ser madre y a la que no queríamos exponer a una alta dosis de corticoides, ya que además había tenido alguna fractura a nivel óseo. Con todo ello, decidimos administrarle el avacopan. Toleró perfectamente el fármaco. Ella refería en todas las visitas, después de que suspendiéramos los corticoides (suspendidos algo más tarde de lo estipulado en los ensayos), que tenía muy buena calidad de vida, que la hinchazón que tenía había disminuido y, de hecho, la evolución clínica ha sido muy buena. Actualmente está con un filtrado glomerular en torno a 30 mL/min, y tras 18 meses de tratamiento hicimos una biopsia renal en la que no se objetivaron signos de actividad de la enfermedad y finalmente retiramos el fármaco. Evidentemente, con esta paciente tuvimos dudas al principio en cuanto a la indicación de iniciar el fármaco, y posteriormente también en cuanto a la duración del tratamiento, pero nos ha permitido ganar experiencia. La tolerancia fue muy buena y estamos muy contentos de poder haber tenido la oportunidad de proporcionar esta opción a una paciente joven con una enfermedad rara y agresiva.
