JUAN CARRIÓN TUDELA
Presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER)
FEDER y su Fundación, en colaboración con la Agencia Española de medicamentos y Productos Sanitarios y el Instituto de Salud Carlos III, han publicado recientemente una guía de pacientes sobre la evaluación de las tecnologías sanitarias: CuadERnos de investigación. ¿Podría comentarnos cuáles han sido sus objetivos principales con esta
publicación?
JC: Nuestros CuadERnos de investigación comienzan a gestarse en el año 2021, con el objetivo de explicar de manera divulgativa a nuestro colectivo principales conceptos biomédicos, científicos y técnicos relacionados con las enfermedades raras. Desde entonces hasta ahora, hemos publicado 9 CuadERnos.
El CuadERno sobre evaluación de tecnologías sanitarias ha sido un reto que queríamos abordar, porque la publicación del Reglamento Europeo 2021/2282 y su inminente aplicación en enero de 2025 va a introducir cambios importantes en el proceso de evaluación y autorización de, entre otros, los medicamentos huérfanos.
Además, también se están produciendo cambios a nivel nacional. Por todo ello, es importante trasladar a nuestro colectivo la importancia y el alcance de este tema.
En su opinión, ¿cuáles son los principales retos para realizar evaluaciones eficientes de medicamentos huérfanos? El documento menciona la falta de comparadores en algunas evaluaciones de medicamentos para enfermedades raras. ¿Qué alternativas se contemplan en estos casos?
JC: Efectivamente, el nuevo proceso de evaluación de tecnologías sanitarias se centra fundamentalmente en determinar el valor añadido de una tecnología sanitaria en comparación con otras nuevas o existentes. En el caso de los medicamentos huérfanos, la mayoría constituyen la única opción disponible, lo que hace que la evaluación sea especialmente difícil al no disponer de estudios que realicen comparaciones directas con otras tecnologías existentes. Esto también es extensivo a productos sanitarios. Frente a ello, creemos que la incorporación de la representatividad de los pacientes en esta evaluación será clave para aportar más información y más luz a este tipo de procesos, especialmente en el valor ético y social de este tipo de tecnologías.
¿Colabora actualmente FEDER con la red española de Agencias de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (RedETS) en los procesos de evaluación? ¿Existen planes para fortalecer esta colaboración con el fin de mejorar y acelerar el acceso a medicamentos aprobados para el tratamiento de enfermedades raras?
JC: Actualmente la RedETS ha incorporado el trabajo con las asociaciones de pacientes dentro de su plan estratégico y estamos en coordinación ante diferentes procesos en este objetivo compartido de mejorar la evaluación y garantizar el acceso a las tecnologías sanitarias.
Sin embargo, esto no ha sido así siempre. Hasta la fecha no se participaba de forma regulada en este tipo de procesos lo cual podría suponer una debilidad, especialmente en el ámbito de las enfermedades raras donde existe un desconocimiento generalizado y donde la experiencia del paciente aporta un gran valor, especialmente en aspectos más sociales y el impacto de este tipo de tecnologías en su calidad de vida y la de su entorno.
Este cambio de paradigma llega ahora a este campo al igual que ya lo hiciera en otros espacios como nuestra participación como pacientes en el Comité Técnico de la Estrategia de Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud, el Grupo de Trabajo del Registro Estatal de Enfermedades Raras o el del programa de cribado neonatal de enfermedades endocrino-metabólicas también del Ministerio.
La nueva revisión de la legislación, especialmente la española, es un ejemplo de este cambio de tendencia ya que incluye representatividad de los pacientes dentro del proceso. Aún debemos esperar para ver cómo y en qué se traduce, así como la efectividad en su implantación, pero sin duda alguna es un gran paso.
Tanto en el ámbito nacional como internacional existe una creciente conciencia de la importancia de la participación de pacientes
El CuadERno de investigación destaca el impacto del Reglamento Europeo de Evaluación de Tecnologías Sanitarias, que se aplicará a partir de 2028 a las enfermedades raras y que introduce un enfoque participativo en la evaluación. ¿Cómo cree que este marco más inclusivo y transparente afectará al papel de los pacientes en los procesos de evaluación de medicamentos en Europa?
JC: Tanto en el ámbito nacional como internacional existe una creciente conciencia de la importancia de la participación de pacientes. No obstante, aún no se dispone de suficiente información sobre el resultado de la participación de los pacientes, lo que supone una barrera tanto para la
identificación de buenas prácticas como para la mejora de esta participación.
Su participación útil y eficaz requiere un proceso de capacitación que implique recursos suficientes. Es importante formar a los pacientes para que puedan participar en igualdad de condiciones con otros profesionales.
Y que todo este papel sea especialmente relevante en las cuestiones que tienen que ver en la evaluación no-clínica, dada su visión integral del uso y efecto de las tecnologías sanitarias en aspectos como la calidad de vida, entre otros.
El CuadeRno menciona la incorporación de los pacientes en al evaluación de las tecnologías sanitarias ¿Cuál cree que será el rol de las asociaciones de pacientes y de FEDER en la evaluación de medicamentos en España tras la entrada en vigor del Real Decreto de evaluacioón de tecnologías en 2025? ¿Considera que este nuevo marco regulatorio mejorará el acceso de los pacientes con enremedades raras?
JC: Las personas que conviven con una enfermedad rara ya sean los propios pacientes, sus tutores, cuidadores, o las propias asociaciones son los que mejor información pueden proporcionar. Son enfermedades mayoritariamente poco conocidas y con una gran variabilidad intrínseca, por lo que éstos se encuentran en una posición única para describir las variables psicosociales de las patologías y el impacto de los tratamientos.
Como vemos y ya avanzábamos en la pregunta anterior, los nuevos proyectos legislativos, y más concretamente el español, abren la puerta a la participación de los pacientes. Pero es necesario garantizar una representatividad suficiente, especialmente en el caso de los productos sanitarios dirigidos hacia necesidades no cubiertas.
Para ello es fundamental definir claramente el alcance de esta participación prevista en el Consejo de Gobernanza, el Grupo de Posicionamiento y las Oficinas para la evaluación de la eficiencia de las tecnologías sanitarias, así como en las guías metodológicas y el número de entidades que formarán parte y los criterios de selección de las entidades que mejor representen al colectivo en cada caso.
Es fundamental definir claramente el alcance de esta participación prevista en el Consejo de Gobernanza, el Grupo de Posicionamiento y las Oficinas para la evaluación de la eficiencia de las tecnologías sanitarias
Pero también entendemos que el desafío de incorporar la voz y experiencia del paciente va más allá de su participación. Requiere que esta información sepa ser integrada en el conjunto de los procedimientos de evaluación y se constituya como un elemento decisorio.
Por otro lado, junto a estas propuestas, desde FEDER también hemos trasladado la importancia de recoger la importancia de garantizar la participación efectiva en los IPT a través de la ampliación de plazos y de la mano de herramientas para que la participación sea efectiva.
Además, si bien el Proyecto atiende a necesidades vinculadas a los tratamientos farmacológicos, estos cambios sean también una oportunidad para concretar y especificar también el procedimiento a seguir en otras tecnologías sanitarias urgentes, como las vinculadas a diagnóstico, cuyo desarrollo es muy limitado.
Es necesario desarrollar y garantizar una alternativa para la continuidad asistencial en aquellos casos en los que, pese a las tecnologías sanitarias disponibles, no han logrado un acceso a diagnóstico a través de otras herramientas como un registro, código Orpha, protocolo de actuación o plan alternativo terapéutico.
