Una niña con una enfermedad autoinmune rara, dermatomiositis anti-MDA5, ha sido tratada con éxito en el Hospital La Paz con una terapia CAR-T, marcando un hito en la medicina pediátrica.
Con una mortalidad cercana al 60 % y sin tratamientos específicos, la enfermedad afecta gravemente al sistema inmunitario y los pulmones. Ante la falta de opciones y el ingreso de la paciente en UCI, el equipo médico decidió administrarle la CAR-T ARI-0001, desarrollada por el Hospital Clínic de Barcelona, mediante uso compasivo. La terapia consiguió reiniciar de forma segura el sistema inmunológico, permitiendo la retirada de tratamientos convencionales. Un año después, la niña sigue en remisión, respira por sí misma y mejora progresivamente su capacidad motora.
El caso, publicado en Med, es el primero en aplicar esta terapia en una enfermedad autoinmune pediátrica no oncológica. La investigación, liderada por la Unidad Mixta de Oncohematología Pediátrica IdiPAZ-CNIO, ha permitido estudiar los cambios inmunológicos tras el tratamiento, sentando bases para su uso en futuros casos. Este avance ha sido posible gracias a un equipo multidisciplinar del Hospital La Paz, el CNIO, CRIS contra el Cáncer, el Hospital Niño Jesús y el Clínic de Barcelona.
Artículo de referencia: París-Muñoz A, Alcobendas-Rueda RM, Verdú-Sánchez C, Udaondo C, Galán-Gómez V, González-Martínez B, et al. CD19 CAR-T cell therapy in a pediatric patient with MDA5+ dermatomyositis and rapidly progressive interstitial lung disease. Med. 2025 Apr 25:100676. doi: 10.1016/j.medj.2025.100676.
