EU HTA JOINT CLINICAL ASSESSMENT: ARE PATIENTS WITH RARE DISEASE GOING TO LOSE OUT?
Castanon A, Sloan R, Arocha LS, Ramagopalan SV. EU HTA Joint Clinical Assessment: are patients with rare disease going to lose out? J Comp Eff Res. 2024 Jun;13(6):e240052. doi: 10.57264/cer-2024-0052
FÉLIX RUBIAL BERNÁRDEZ
Gerente del Hospital Universitario Marqués de Valdecilla de Santander
RESUMEN
Este artículo discute la evaluación clínica conjunta (JCA), recogida en la normativa europea de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (EU HTA), y sus implicaciones para los pacientes con enfermedades raras. La EU HTA pretende establecer un marco de cooperación entre los estados miembros de la UE en la evaluación de tecnologías sanitarias, con el objetivo de mejorar el acceso a los tratamientos en toda Europa. A pesar de las buenas intenciones, las primeras directrices sobre comparaciones indirectas han suscitado preocupación al minimizar el uso de evidencia en vida real (RWE) y de brazos de control externos, que a menudo son las únicas fuentes de datos disponibles para tratamientos de enfermedades raras.
El artículo argumenta que este enfoque idealista, que excluye la RWE en las evaluaciones, podría agravar las desigualdades en el acceso a tratamientos para estas enfermedades. Aunque la evidencia en vida real tiene limitaciones, diversas agencias como NICE (Reino Unido) o CADTH (Canadá) ya han desarrollado marcos que permiten reducir los sesgos y utilizar la RWE en la toma de decisiones. Por lo tanto, el artículo sugiere que la normativa europea debería equilibrar las incertidumbres en los datos con la necesidad de garantizar el acceso a los tratamientos.
El mayor riesgo de excluir la RWE es que algunos países podrían optar por realizar sus propias evaluaciones clínicas, lo cual incrementaría las desigualdades para los pacientes con enfermedades raras. Se espera que, con un enfoque más pragmático y basado en las mejores prácticas metodológicas, la EU HTA pueda ofrecer una evaluación equitativa y mejorar el acceso a los tratamientos en toda la UE.
En definitiva, los autores apuestan porque la normativa europea adopte un enfoque equilibrado para evitar posibles desigualdades en el acceso a tratamientos para enfermedades raras.
COMENTARIO
La reciente implementación de la JCA bajo la normativa de EU HTA en la Unión Europea ha suscitado un considerable debate sobre sus posibles repercusiones para los pacientes con enfermedades raras. Aunque el objetivo principal de este marco es fomentar la cooperación entre los estados miembros y optimizar los procesos de evaluación de nuevos tratamientos, la postura frente a la RWE podría convertirse en un obstáculo importante para aquellos pacientes que dependen de tratamientos innovadores, especialmente en el ámbito de enfermedades con pocas alternativas terapéuticas.
Uno de los puntos más críticos de esta discusión es la exclusión de la RWE y de los brazos de control externos como parte del proceso de evaluación. Las enfermedades raras, que afectan a un porcentaje muy reducido de la población, presentan desafíos únicos para la investigación clínica. Debido a su baja prevalencia, realizar ensayos clínicos aleatorizados es extremadamente complicado, si no imposible. En consecuencia, los datos obtenidos a través de estudios observacionales y en vida real, que reflejan cómo se comportan los tratamientos en la práctica cotidiana, resultan fundamentales para evaluar la eficacia de estos tratamientos.
La decisión de limitar la inclusión de la RWE, considerada por algunos como un enfoque excesivamente idealista, podría acentuar las desigualdades en el acceso a tratamientos entre los distintos países de la Unión Europea. Países como Alemania, que han expresa- do abiertamente su escepticismo hacia la RWE, podrían utilizar los resultados de la JCA para restringir el acceso a ciertos tratamientos. Por el contrario, otros países, como Francia y Dinamarca, han mostrado una mayor disposición a aceptar la evidencia del mundo real y podrían optar por realizar sus propias evaluaciones. Esta fragmentación crearía un mosaico de accesibilidad, donde los pacientes de algunas regiones quedarían rezagados en comparación con otros, incrementando las desigualdades en el acceso a terapias vitales.
Por otro lado, agencias nacionales como NICE en el Reino Unido y CADTH en Canadá ya han desarrollado marcos que integran la RWE en la toma de decisiones, reconociendo tanto sus limitaciones como su potencial. Estas agencias han implementado metodologías rigurosas para minimizar los sesgos inherentes a la RWE y han demostrado que es posible utilizar este tipo de evidencia de manera efectiva en la evaluación de tecnologías sanitarias. Este enfoque demuestra que un marco más equilibrado, que permita la inclusión de la RWE, no solo es posible, sino también necesario para una evaluación justa y equitativa.
Además, existe una creciente demanda por parte de las asociaciones de pacientes y otros grupos de interés para que se fortalezca la participación de los pacientes en las primeras etapas del proceso de evaluación. En el caso de las enfermedades raras, los pacientes y sus representantes están solicitando una mayor inclusión en los debates sobre el acceso a tratamientos, ya que la exclusión de la RWE y otras formas de datos no aleatorizados podría comprometer seriamente su acceso a terapias innovadoras que podrían mejorar significativamente su calidad de vida. Este tipo de participación es clave para desarrollar políticas más inclusivas y centradas en las necesidades reales de los pacientes.
Se ha demostrado el uso de la RWE en la
toma de decisiones de manera efectiva. Este
enfoque demuestra que la inclusión de
la RWE no solo es posible, sino también necesario
En conclusión, aunque la implementación de la JCA bajo la EU HTA representa una oportunidad para armonizar los procesos de evaluación en toda Europa, su enfoque inicial ha generado preocupaciones legítimas sobre la equidad y el acceso a tratamientos para enfermedades raras. Es esencial que este marco evolucione hacia una visión más equilibrada, que reconozca tanto las limitaciones de la evidencia disponible como la necesidad de garantizar que los pacientes más vulnerables no que- den excluidos de tratamientos que podrían cambiar sus vidas. Asimismo, resulta necesario fomentar la innovación y la cooperación entre los estados miembros, asegurando que el acceso a estos tratamientos no se vea comprometido por enfoques excesivamente restrictivos.
