Consejo de redacción de newsRARE
El propósito de este barómetro fue examinar la percepción de diversos actores dentro del sistema sanitario con respecto a políticas y proceso regulatorio en EERR. Con este objetivo, el equipo editorial de newsRARE diseñó una encuesta electrónica específica, la cual fue enviada a una base de datos de individuos vinculados con las EERR. El cuestionario estuvo disponible para su respuesta desde el 2 hasta el 20 de noviembre de 2023.
En total, se obtuvieron 83 respuestas. De este grupo, el 57 % (n = 47) eran pacientes o representantes de asociaciones de pacientes, el 12 % (n = 10) eran profesionales involucrados en actividades de gestión, administración pública y farmacia hospitalaria, el 12 % (n = 10) pertenecían al personal clínico y de enfermería, el 6 % (n = 5) provenían de la industria farmacéutica, el 2 % (n = 2) eran académicos y consultores y el 11 % (n = 9) pertenecían a otros ámbitos.
Este barómetro evaluó aspectos clave en el ámbito de las EERR, incluyendo el impacto de regulaciones nacionales en la calidad de vida de los pacientes, las deficiencias señaladas por la Comisión Europea (CE) en regulaciones farmacéuticas, la propuesta de revisión de legislación farmacéutica, prioridades en la evaluación y selección de objetivos de las Redes Europeas de Referencia (RER) y la efectividad de estrategias nacionales y planes autonómicos en España para pacientes con EERR.
Elementos regulatorios, políticos y normativos clave para mejorar la Calidad de Vida de los pacientes con EERR
En la primera parte de este barómetro, nos proponemos analizar la percepción de los encuestados respecto a los factores regulatorios, políticos y normativos nacionales que se consideran fundamentales para mejorar la calidad de vida de los pacientes con EERR. Entre las opciones presentadas, resalta que la creación de centros de referencia especializados en EERR es el componente político que más impacto tiene en la calidad de vida de estos pacientes (19,9 % de las respuestas), seguido por el desarrollo de la estrategia nacional (18,7 %) y la promoción de la investigación en terapias avanzadas para EERR (15,7 %). Por otro lado, la implementación de estrategias regionales parece tener un impacto relativo menor, ya que recibió la menor proporción de respuestas (8,4 %) (Figura 1).
Las percepciones sobre elementos clave varían entre subgrupos. Para el personal clínico, destaca el desarrollo de una estrategia nacional (25 %); gestores y farmacéuticos hospitalarios priorizan políticas de detección temprana (20 %), creación y mantenimiento de registros (20 %) y estrategias regionales (20 %). Pacientes y representantes de pacientes valoran los centros de referencia (23 %) y la promoción de la investigación en terapias (21 %). Académicos y consultores enfatizan la estrategia nacional y registros (50 % en ambos). La industria farmacéutica destaca las estrategias (nacionales y regionales), la promulgación de la equidad en acceso, y políticas de detección temprana (20 % en todos).
Deficiencias señaladas por la Comisión Europea en relación con el marco regulatorio actual de medicamentos para EERR y pediátricos
En términos generales, los encuestados expresan un alto grado de acuerdo respecto a las deficiencias identificadas por la Comisión Europea en relación con el marco regulatorio vigente para medicamentos destinados a EERR y pediátricos en Europa. Las puntuaciones medias oscilan entre 7,6 y 8,1 en una escala donde 0 representa «totalmente en desacuerdo» y 10 indica «totalmente de acuerdo». La principal preocupación, según los encuestados, es la disparidad en el acceso a los medicamentos en la Unión Europea (UE) (8,1), seguida de la creciente dificultad en la asequibilidad de estos medicamentos para los sistemas sanitarios (7,9). También destacan la insuficiente satisfacción de las necesidades médicas de pacientes con EERR y enfermedades infantiles (7,7) y la percepción de que el sistema regulador no otorga suficiente consideración a la innovación, a veces generando una carga administrativa innecesaria (7,6).
Se observa un mayor grado de acuerdo con estas deficiencias en el grupo de pacientes y asociaciones, con puntuaciones iguales o superiores a 8,0, en contraste con otros subgrupos que presentan puntuaciones iguales o inferiores a 7,8. La afirmación que genera menos variabilidad es la relacionada con la creciente dificultad en la asequibilidad de los medicamentos para los sistemas sanitarios (8,0 para pacientes y asociaciones; 7,7 para los demás grupos). Por otro lado, la mayor variabilidad se evidencia en la afirmación de que las necesidades médicas de pacientes con EERR y niños no se satisfacen adecuadamente (8,3 frente a 6,9) (Figura 2).
Elementos con mayor impacto entre las medidas propuestas por la Comisión Europea en la revisión de la legislación, para afrontar las deficiencias en el actual marco regulatorio
Para abordar las deficiencias identificadas anteriormente, la CE propuso el 26 de abril de 2023 una revisión de la legislación farmacéutica¹. Según la percepción de los encuestados, la medida que se espera que tenga el mayor impacto en la calidad de vida de las personas con EERR es la instauración de un marco regulatorio moderno y simplificado que agilice las autorizaciones de nuevos medicamentos (29,5 % de las respuestas en total [29,8 % pacientes y asociaciones; 29,2 % demás subgrupos]). Le sigue en importancia la aceleración en la disponibilidad de medicamentos genéricos y biosimilares, junto con una mayor transparencia en la financiación pública (22,3 % en total [27,7 %; 15,3 %]). Se destaca el cambio de un sistema uniforme de incentivos para las empresas farmacéuticas a un sistema de incentivos más modulado que premie a aquellas que alcancen objetivos significativos de salud pública (20,5 % en total [18,1 %; 23,6 %]).
Desde la perspectiva de los encuestados, las dos medidas con menor impacto en la vida de los pacientes con EERR serían la lucha contra la resistencia a los antimicrobianos (RAM) (4,8 %) y la promoción de la innovación y la competitividad, así como la búsqueda de una mayor protección del medio ambiente (6,0 %).
La reforma incluye dos propuestas legislativas: una nueva Directiva y un nuevo Reglamento que constituyen el marco regulador de la UE para todos los medicamentos (incluidos los medicamentos para las EERR y enfermedades infantiles).
Criterios prioritarios de evaluación y selección de centros para las Redes Europeas de Referencia
Las RER desempeñan un papel crucial en abordar los desafíos asociados a las EERR. El marco normativo que las regula establece que, como requisito mínimo, las RER deben cumplir con al menos tres de ocho objetivos definidos. Según los participantes encuestados, los tres objetivos prioritarios que deberían ser considerados como criterios de evaluación y selección son: contribuir a mejorar los diagnósticos y ofrecer atención sanitaria de alta calidad (24,1% de las respuestas), fortalecer la investigación y la vigilancia epidemiológica mediante registros y otras herramientas (16,5 %) y proporcionar formación a los profesionales de la salud (14,5 %).
Tanto los pacientes y las asociaciones de pacientes como el resto de los subgrupos coinciden en la importancia de estos tres objetivos principales. Sin embargo, existe disparidad en cuanto a la prioridad que se debería dar a dos de los ocho objetivos: contribuir a compartir conocimientos sobre la prevención de enfermedades (3,5 % en pacientes y asociaciones; 10,2 % en los demás subgrupos) y optimizar al máximo los recursos concentrándolos donde sea necesario (3,5 %; 9,3 %) (Figura 4).
Estrategia Nacional y planes regionales para EERR
España cuenta desde 2009 con una Estrategia Nacional para EERR, que fue actualizada en 2014. Además, 8 CCAA han aprobado sus propios planes para EERR, mientras que otras 4 han incorporado medidas específicas para atender a los pacientes con EERR en sus planes de salud. Según el 57,8 % de los encuestados, estas políticas son insuficientes, ya que no cubren las necesidades de los pacientes y contribuyen a generar inequidades regionales. Un poco más de un cuarto de los participantes (27,7 %) opinan que la situación es compleja y varía según las CCAA, por lo que es difícil hacer una evaluación general. Solo un 2,4 % de los participantes cree que estas políticas son suficientes para cubrir las necesidades no cubiertas y generar equidad entre los pacientes con EERR. Hubo muy poca variabilidad entre los distintos subgrupos.
Mensajes clave
- La creación de centros especializados en EERR (19,9 %) destaca como el componente político con más impacto para mejorar la calidad de vida de los pacientes, seguido por el desarrollo de la estrategia nacional (18,7 %) y la promoción de la investigación en terapias avanzadas (15,7 %), mientras que la implementación de estrategias regionales parece tener un impacto relativo menor (8,7 %).
- Los encuestados muestran un alto grado de acuerdo (puntuaciones medias de 7,6 a 8,1 en una escala del 0 al 10) con las deficiencias identificadas por la CE en el marco regulatorio de medicamentos para EERR y pediátricos en Europa. La disparidad en el acceso a los medicamentos en la UE (8,1) es la principal preocupación, seguida por la creciente dificultad en la asequibilidad para los sistemas sanitarios (7,9).
- La CE propuso el 26 de abril de 2023 revisar la legislación farmacéutica para abordar deficiencias, destacando la instauración de un marco regulatorio moderno (29,5 %) como medida clave para mejorar la calidad de vida en EERR. Le siguen acelerar la disponibilidad de medicamentos genéricos y biosimilares con mayor transparencia en financiación pública (22,3 %) y cambiar a un sistema de incentivos modulado que premie objetivos de salud pública de las empresas farmacéuticas (20,5 %).
- Las RER son fundamentales para abordar los desafíos de las EERR. Según los encuestados, los tres objetivos prioritarios para evaluar y seleccionar RER son: mejorar los diagnósticos y la atención sanitaria (24,1 %), fortalecer la investigación y vigilancia epidemiológica (16,5 %), y brindar formación a profesionales de la salud (14,5 %).
- Desde 2009, España tiene una Estrategia Nacional para EERR, actualizada en 2014. 8 CCAA han aprobado planes propios para EERR, mientras que otras 4 incorporaron medidas en sus planes de salud. El 57,8% de los encuestados considera estas políticas insuficientes, generando inequidades regionales.
- ¹La reforma incluye dos propuestas legislativas: una nueva Directiva y un nuevo Reglamento que constituyen el marco regulador de la UE
para todos los medicamentos (incluidos los medicamentos para las EERR y enfermedades infantiles)
