Consejo de redacción de newsRARE
El propósito de este barómetro fue examinar la percepción de diversos actores dentro del sistema sanitario respecto a la organización institucional en la atención a las Enfermedades Raras (EERR). Para ello, el equipo editorial de newsRARE diseñó una encuesta electrónica específica, la cual fue enviada a una base de datos de individuos vinculados con las EERR. El cuestionario estuvo disponible para su respuesta desde el 6 de junio hasta el 5 de julio de 2024.
En total, se obtuvieron 62 respuestas. De este grupo, el 42 % (n = 26) eran pacientes o representantes de asociaciones de pacientes, el 21 % (n = 13) pertenecían al personal clínico y de enfermería, el 18 % (n = 11) eran profesionales involucrados en actividades de gestión, administración pública y farmacia hospitalaria, el 8 % (n = 5) provenían de la industria farmacéutica, el 5 % (n = 3) eran académicos y consultores y el 6 % (n=4) pertenecían a otros ámbitos.
Este barómetro evaluó aspectos clave en el ámbito de las EERR, incluyendo la percepción general sobre la organización de recursos asistenciales, los beneficios y retos de los Centros, Servicios y Unidades de Referencia (CSUR), la mejora de la comunicación entre y dentro de los hospitales, la integración y uso de redes europeas en la atención a EERR, y las principales ventajas de las redes europeas de referencia para la atención de estas enfermedades.
Percepción general de la organización de recursos asistenciales
La primera parte de este barómetro se enfocó en la percepción general de los encuestados sobre la organización de los recursos asistenciales necesarios para la atención a las EERR en su comunidad autónoma de residencia. Los resultados indican que la mayoría tiene una percepción regular (46 %) o buena (29 %) de la misma, mientras que un 15 % la considera mala y un 8 % muy mala. Solo un 2 % no supo qué responder o no contestó. Se observó poca variación entre los subgrupos, salvo en el grupo de perfil académico, donde los tres miembros (100 %) calificaron la situación como buena.
Los argumentos dados por los expertos para sustentar sus percepciones incluyeron una variedad de puntos. Algunos señalaron la existencia de largas listas de espera y la necesidad de una derivación más eficiente y sin dificultades a los CSUR. Otros destacaron que, aunque ha habido avances en la organización y establecimiento de recursos asistenciales en cada región, aún queda mucho trabajo por hacer, especialmente en la coordinación integral entre administraciones y equipos multidisciplinares. Además, se mencionó la carencia de equipos pediátricos y de adultos especializados en patologías raras, la atomización de recursos y la falta de una organización asistencial específica para la mayoría de las enfermedades raras o ultra-raras. Los expertos también resaltaron la falta de medios técnicos y humanos, la inequidad en la disponibilidad de recursos entre las diferentes CCAA, y la necesidad de un mayor número de consultas multidisciplinares y revisiones más frecuentes.
El 60 % (n = 37) consideró que las EERR deberían tratarse en centros de referencia especializados, si existieran, independientemente de la CCAA. Un 18 % (n = 11) optaría por disponer de al menos un hospital en cada CCAA, mientras que el 15 % (n = 9) preferiría que el hospital fuera tratado en el hospital que le corresponda por su lugar de residencia. Un 8 % (n = 5) señaló otras opciones. Entre los gestores y farmacéuticos hospitalarios, el 45 % cree que los pacientes deberían ser tratados en centros especializados, mientras que otro 45 % preferiría al menos un hospital en cada CCAA. En contraste, el 80 % de los miembros de la industria farmacéutica está a favor de los centros especializados.
Los expertos que marcaron «otros» especificaron que, si bien las enfermedades raras pueden atenderse en hospitales especializados en cada comunidad autónoma, las enfermedades con menor prevalencia requieren la creación de unidades especializadas a nivel nacional. Algunos expertos sugirieron que lo ideal sería tratar a los pacientes en el hospital o centro correspondiente a su domicilio para reducir desplazamientos, habilitando mecanismos de comunicación entre hospitales cuando el centro de referencia no esté en la CCAA del paciente.
Otros indicaron que la designación de centros de referencia debe ir acompañada de una adecuada administración de recursos y formación de especialistas locales para evitar remisiones sistemáticas. También se propuso que la atención debería concentrarse en centros muy especializados, con un seguimiento rutinario realizado en hospitales locales para minimizar los traslados. Finalmente, varios expertos coincidieron en que la estrategia de tratamiento depende de la enfermedad: las de prevalencia baja (ultra-raras) deberían ser gestionadas en CSUR independientes de la CCAA, mientras que las enfermedades raras más comunes podrían ser atendidas en hospitales de referencia en cada CCAA.
Beneficios y retos de los Centros, Servicios y Unidades de Referencia (CSUR)
Al valorar los potenciales beneficios de los CSUR, los encuestados destacaron el expertise especializado de los profesionales sanitarios (8,67), el equipamiento avanzado (8,51) y un diagnóstico preciso (8,50) como los aspectos más relevantes en una escala de 0 a 10. Otros beneficios importantes incluyeron el impulso de la investigación en EERR (8,31), la formación continua de los profesionales (8,05) y el diagnóstico temprano (7,92). Este orden fue en general consistente en todos los subgrupos de encuestados, aunque los pacientes y asociaciones consideraron que el diagnóstico preciso (8,28) sería el beneficio potencial más importante, seguido del expertise especializado de los profesionales (8,24).
Respecto a los principales retos en el ámbito de los CSUR, los encuestados identificaron la insuficiente financiación (20 %) y la falta de recursos humanos especializados (15 %) como las mayores preocupaciones. Otros retos incluyeron la falta de coordinación con centros no especializados (13 %), la falta de información sobre los CSUR, la distribución geográfica inadecuada y la falta de coordinación y comunicación entre CSUR (todos con el 11 % de respuestas). Por otro lado, para los miembros de la industria farmacéutica, el principal desafío radicó en la falta de coordinación con centros especializados (20 %), a diferencia de otros subgrupos.
Los expertos que contestaron la opción «otros» especificaron que, además de los aspectos mencionados, se debería asegurar que la distribución geográfica no sea un impedimento para la atención al paciente. Algunos señalaron que hay centros no CSUR que realizan procedimientos complejos, como el TPH pediátrico, sugiriendo una mayor flexibilidad en la designación de CSUR. Otros destacaron la importancia de facilitar la conexión entre todos los centros y los CSUR para mejorar la eficiencia del sistema. También se mencionaron las dificultades de derivación desde Atención Primaria, lo que retrasa el diagnóstico. Además, se apuntó a la falta de intención de derivación a los CSUR por parte de especialistas de otros centros y la necesidad de establecer criterios de asignación coherentes para los CSUR.
Mejora de la comunicación entre e intra hospitales
Para mejorar la comunicación entre hospitales y dentro de los mismos, los encuestados valoraron altamente las redes de colaboración y consulta (8,89), la formación continua del personal (8,39) y los protocolos claros y eficientes (8,38). Las herramientas tecnológicas avanzadas también fueron consideradas relevantes (8,10). Hubo poca variabilidad en las respuestas de los distintos subgrupos de encuestados.
Los expertos que contestaron «otros» especificaron la necesidad de valorar la genética como una especialidad médica, y de fomentar el diagnóstico temprano y la creación de equipos multidisciplinares. También resaltaron la importancia del intercambio de información, la difusión y el compartir éxitos y errores para garantizar la equidad nacional. Propusieron una mayor coordinación entre las diferentes áreas médicas que tratan las EERR y plantearon cómo incentivar a los profesionales para que dediquen su esfuerzo a estas enfermedades, dado que afectan a pocas personas y no tienen el mismo impacto social ni el reconocimiento profesional.
Además, sugirieron definir tiempos específicos para estas tareas, financiar, reconocer y dar soporte a los equipos que colaboran con redes externas (Redes Europeas de Referencia, redes nacionales, otros CSUR, primaria, etc.) y mejorar la información sobre actividades en EERR entre e intra hospitales.
Uso y ventajas de las redes europeas de referencia
En cuanto a la integración y uso de las redes europeas en la mejora de la atención a las EERR, el 51 % de los encuestados valoró la actual situación como “regular”, mientras que un 21 % la calificó como buena. Sin embargo, un 16 % la percibió como mala o muy mala, indicando la necesidad de mejoras en este ámbito. Hubo poca variabilidad entre los subgrupos.
Las principales ventajas de las redes europeas de referencia en la atención a las EERR, según los encuestados, fueron el intercambio de información y buenas prácticas entre profesionales (28 %), la realización de estudios de investigación multicéntricos (23 %) y los tratamientos coordinados a nivel europeo (18 %). La difusión de guías clínicas y la organización de programas de formación y capacitación especializada también fueron bien valoradas, aunque en menor medida. En este caso, también hubo poca variabilidad entre los subgrupos.
Medidas sugeridas para mejorar la organización institucional y la atención a EERR
Para abordar los desafíos identificados en la atención a las EERR, los encuestados sugieren diversas medidas que podrían fortalecer la organización institucional y mejorar la atención integral de estos pacientes:
- Incrementar los recursos humanos especializados: Aumentar el personal médico y de enfermería especializado en EERR para permitir el acceso directo a especialistas, evitando la necesidad de pasar por atención primaria.
- Optimizar la distribución de los CSUR: Evaluar y controlar que el número de CSUR sea adecuado en relación con la prevalencia de cada patología para asegurar una distribución eficiente y evitar un exceso innecesario de centros.
- Mejorar los sistemas organizativos y de coordinación: Implementar sistemas organizativos mejorados que faciliten la aplicación de protocolos conjuntos y una coordinación integral entre administraciones y hospitales.
- Compromiso institucional y financiero: Fomentar el compromiso de las administraciones estatales y autonómicas para mejorar la atención sociosanitaria de las EERR. Esto incluye la humanización de la atención, la mejora del acceso a medicamentos y el aumento de la inversión.
- Establecimiento de indicadores: Implementar un sistema de indicadores de rendimiento (KPI) para medir y mejorar continuamente la eficiencia y efectividad de los servicios de atención a EERR.
- Creación de centros de referencia especializados: Seguir el modelo de los Pediatric Cancer Centers recomendados por Europa[1] para mejorar los resultados de salud, la formación de profesionales y la investigación avanzada en el ámbito de las EERR.
- Promoción de la equidad y el acceso universal: Asegurar la equidad en las opciones diagnósticas y terapéuticas a nivel nacional, independientemente de los recursos disponibles en cada hospital o comunidad autónoma.
[1] El modelo de Pediatric Cancer Centers se refiere a centros especializados en cáncer pediátrico que siguen estándares y directrices específicas para mejorar la atención y los resultados de salud de los niños con cáncer. Estos centros están diseñados para proporcionar un entorno especializado que incluye equipos multidisciplinares de profesionales médicos y de apoyo, tecnología avanzada para diagnóstico y tratamiento, así como programas de investigación clínica y básica enfocados en cánceres pediátricos. La creación de centros de referencia especializados en enfermedades raras siguiendo este modelo implica establecer unidades de atención especializadas que puedan ofrecer un nivel similar de especialización, coordinación multidisciplinaria y acceso a tratamientos avanzados.
MENSAJES CLAVE
- Organización de recursos asistenciales: La percepción general sobre la organización de los recursos asistenciales para las EERR es mayoritariamente regular (47 %) o buena (29 %), reflejando una evaluación heterogénea, pero en su mayoría positiva, de los encuestados.
- Beneficios de los CSUR: Los encuestados valoran especialmente el expertise especializado (8,67) y el equipamiento avanzado (8,51) de los CSUR como aspectos destacados de la atención a las EERR en España.
- Retos de los CSUR: La insuficiente financiación (20 %) y la falta de recursos humanos especializados (15 %) emergen como los principales desafíos que enfrentan los CSUR en la atención a las EERR, señalando áreas críticas para mejorar.
- Mejora de la comunicación: Las redes de colaboración y consulta (8,89) junto con la formación continua (8,39) son elementos fundamentales para mejorar la comunicación tanto entre hospitales como dentro de ellos, fortaleciendo así la atención integral a las EERR.
- Integración de las Redes Europeas: La percepción general sobre la integración de redes europeas en la atención a las EERR es que hay un importante espacio de mejora para optimizar su eficacia y coordinación.
- Ventajas de las Redes Europeas: Los encuestados destacan el intercambio de información y la realización de estudios multicéntricos como las principales ventajas de las redes europeas de referencia en la atención a las EERR, subrayando su papel crucial en la mejora continua de los estándares de cuidado.
