
El pasado 9 de diciembre tuvo lugar el primero de una serie de tres Diálogos newsRARE sobre “El Valor de la Innovación Terapéutica en Leucemia Mieloide Aguda (LMA): Retos metodológicos en evaluación económica e implicaciones en la toma de decisiones”.
Este primer Diálogo, realizado en formato virtual, versó sobre el tema “Escalas de Valor en onco-hematología: análisis mediante el ejemplo de la LMA” y contó con la participación del Dr. Cristóbal Belda, oncólogo y Subdirector de Evaluación y Fomento de la Investigación en el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII); el Dr. José Antonio Pérez Simón, Jefe de Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Virgen del Rocío; Da Néboa Zozaya, Directora del Departamento de Economía de la Salud en Weber; y el Dr. Álvaro Hidalgo, Presidente de la Fundación Weber y Editor de newsRARE, como moderador.
El objetivo del Diálogo fue doble. Primero, intercambiar opiniones sobre los elementos necesarios a tener en cuenta a la hora de medir y evaluar el valor de las innovaciones terapéuticas, así como sobre la importancia de las escalas de valor en la toma de decisiones clínicas, asistenciales y económicas en el área de la LMA. Segundo, debatir sobre los actuales retos para alcanzar un abordaje óptimo de la LMA en nuestro Sistema Nacional de Salud, haciendo particular énfasis sobre la importancia del cribado genético y las terapias dirigidas.
Para poner en contexto los temas a abordar en el Diálogo, Néboa Zozaya presentó los elementos de valor más utilizados para evaluar innovaciones terapéuticas en onco-hematología, según la literatura reciente. Se trata de parámetros que van más allá de la medición de la eficacia y seguridad del fármaco y que engloban aspectos que son relevantes tanto para el paciente (p.ej. calidad de vida) como para el sistema (p.ej. asequibilidad, calidad de la evidencia). En este contexto, repasó los marcos de valor elaborados por ASCO, ESMO y NCCN para medir la innovación en el área de las terapias oncológicas, y mencionó los recientes avances realizados en adaptar algunas de estas herramientas al ámbito onco-hematológico.
A continuación, Alvaro Hidalgo moderó el debate, que duró más de una hora y giró principalmente en torno a las innovaciones terapéuticas en el área de la LMA y los elementos clínicos, asistenciales y económicos que se deberían tomar en cuenta a la hora de valorarlas para tomar decisiones referentes al acceso y a la práctica clínica.
Durante el debate tuvieron lugar las siguientes reflexiones:
1) Las actuales guías de valor propuestas por ESMO y NCCN constituyen un punto de partida interesante para la evaluación del valor terapéutico. Se podrían ir incorporando paulatinamente en los procesos de decisiones asistenciales y económicas en el área de la LMA, siempre y cuando se afinen sus criterios para adaptarlos al tipo concreto de LMA que se esté tratando. En otras palabras, se trata de hacer un traje a medida, y aún queda mucho camino por recorrer en este sentido porque no es fácil medir el valor de una terapia.
2) Es importante definir con claridad los parámetros de resultado clave en las terapias dirigidas a la LMA. Aunque existe consenso entre los clínicos y los gestores en que la supervivencia global es un resultado muy importante, es necesario ir más allá, y tomar en cuenta otros parámetros, que sean objetivables, e igual de importantes para el paciente y para el sistema. Por ende, evaluar y posicionar el valor de las innovaciones terapéuticas requiere de un esfuerzo especial por parte tanto de los clínicos como de los decisores del SNS.
3) En la evaluación de la innovación en terapias dirigidas a la LMA es necesario contar con escalas de valor con criterios armonizados, que tomen en cuenta no sólo el punto de vista del financiador, sino también la perspectiva social, para considerar los recursos que se van utilizar y los que se van a liberar (p. ej., menos días de hospitalización, menor grado de dependencia, etc.), teniendo en cuenta además la calidad de vida del paciente, entre otros parámetros. Es importante que las sociedades científicas se involucren y compartan su opinión sobre los parámetros que deben incluirse en la evaluación del valor de las innovaciones terapéuticas.
4) Es necesario incorporar herramientas robustas y reproducibles, que incorporen todos los criterios necesarios para reflejar la realidad que la nueva tecnología acaba cambiando y que ayuden a ajustar un precio que sea acorde al verdadero valor de la tecnología para la sociedad. Dado que los presupuestos son limitados y provienen de los impuestos de los ciudadanos, es importante saber qué se está financiando. El debate en este punto es inevitable.

5) El uso de escalas multi-criterio de medición del valor no es excluyente de la evaluación económica de las terapias ni del análisis beneficio-riesgo, sino una herramienta complementaria de ayuda a la toma de decisiones.
6) Debemos irnos adaptando al camino del pago por resultados. Partiendo de Valtermed, debemos ir avanzando en el diseño de estos esquemas y en la medición de los parámetros de resultado. Solo así se puede saber con precisión lo que el SNS está financiando, más allá de los meses de supervivencia ajustada logrados.
7) Se debe realizar una reflexión estratégica sobre cómo mejorar el nivel de información de los pacientes sobre las terapias. Hay que buscar un equilibrio entre la cantidad de información a suministrar y la agilidad en la decisión. La carrera de Medicina debería incorporar una asignatura sobre información al paciente, en vez de aprender a base de prueba y error.
8) La secuenciación masiva con cribado genético permite establecer dianas muy precisas, por lo que a menudo resultan innovaciones altamente coste-efectivas. Su coste y el riesgo que representa el tiempo adicional necesario para obtener el resultado del cribado se ven más que compensados por la eficacia del tratamiento con moléculas dirigidas, en comparación con terapias no dirigidas y administradas de manera más inmediata. Sería por lo tanto deseable la inclusión de los cribados genéticos en la cartera básica del SNS.
9) Uno de los principales retos es conseguir que los registros de datos de secuenciación masiva se puedan usar de manera integrada en todo el SNS. Lo inteligente no es solo unificar datos, sino establecer la pregunta adecuada a la hora de utilizarlos. La nueva infraestructura IMPaCT de Medicina de Precisión impulsada por el ISCIII con fines de investigación es un buen ejemplo de avance en esta línea.
10) La evaluación continua de los resultados clínicos y económicos de las nuevas terapias, en base a la práctica real, es fundamental para generar eficiencia en el sistema. Cada vez hay mas innovaciones y tenemos que ser capaces de desinvertir en aquello que ya no es eficiente e invertir en terapias con mayores beneficios para el paciente y para el SNS.
Este Diálogo fue organizado por la Fundación Weber a través del Consejo de Redacción de newsRARE, y ha contado con el patrocinio de Astellas.
Los Diálogos newsRARE ofrecen la posibilidad de centrar la atención en un determinado tema, con el fin de profundizar en la problemática que lo rodea, y, mediante el análisis por parte de expertos de reconocido prestigio, canalizar para la audiencia mensajes de valor y sugerencias de mejora.