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- Category: Actualidad
- MEDICAMENTOS HUÉRFANOS – DESDE ENERO HASTA AGOSTO DE 2025
- Madrid estrena «Cringenes», un cribado genómico neonatal que detectará más de 300 enfermedades raras
- IMPaCT-GENÓMICA impulsa un salto en los diagnósticos genéticos de enfermedades raras
- Incorporan la mirada de las personas con enfermedades raras y sin diagnóstico en la nueva Ley de Organizaciones de Pacientes
- VOYDEYA (DANICOPÁN) SE INCORPORA A LA PRESTACIÓN DEL SNS PARA PACIENTES CON HEMOGLOBINURIA PAROXÍSTICA NOCTURNA
- EUROPA IMPULSA UN PLAN PIONERO PARA INTEGRAR LA IA EN EL ABORDAJE DE LAS ENFERMEDADES RARAS
- EU PARLIAMENT TO EXTEND NEW MEDICINE DATA PROTECTION TO 7.5 YEARS
- EU EXPERT GROUP ESTABLISHED FOR PEDIATRIC AND RARE DISEASE DEVICES
- NEW BLOOD TEST HELPS PHYSICIANS DIAGNOSE RARE GENETIC DISEASES IN INFANTS USING JUST A SMALL DROP OF BLOOD
- WORLD HEALTH ORGANIZATION APPROVES RESOLUTION ON RARE DISEASES, SPONSORED BY SPAIN
- MEDICAMENTOS HUÉRFANOS E INDICACIONES APROBADAS POR LA EMA DESDE 1 DE ENERO 2025 HASTA 31 DE MARZO DE 2025
- EL CNIO TRATA CON ÉXITO EN EL HOSPITAL LA PAZ UNA ENFERMEDAD RARA AUTOINMUNE CON UNA TERAPIA CAR-T
- PRESENTACIÓN DEL LIBRO BLANCO DEL CÁNCER GÁSTRICO: RETOS Y AVANCES EN SU PREVENCIÓN Y TRATAMIENTO EN ESPAÑA
- PONIENDO CARA AL ANGIOEDEMA HEREDITARIO
- INFUKIDS: UNA INICIATIVA INNOVADORA PARA REDUCIR LA ANSIEDAD EN PACIENTES INFANTILES
- LA RED DE ENFERMEDADES RARAS DEL CSIC CELEBRA SU PRIMERA JORNADA PARA ASOCIACIONES DE AFECTADOS POR ENFERMEDADES RARAS
- LA COMISIÓN EUROPEA AUTORIZA LA COMERCIALIZACIÓN DE ANDEMBRY® (GARADACIMAB) DE CSL BEHRING PARA LA PREVENCIÓN DE LOS ATAQUES DE ANGIOEDEMA HEREDITARIO (AEH)
- ESPAÑA COPATROCINA UNA RESOLUCIÓN DE LA OMS PARA MEJORAR EL DIAGNÓSTICO Y TRATAMIENTO DE LAS ENFERMEDADES RARAS
- Medicamentos huérfanos e indicaciones aprobadas por la EMA desde enero hasta diciembre de 2024
- ESPAÑA-OPINIÓN POSITIVA DE LA EMA PARA GARADACIMAB
- ESPAÑA-BIOCRYST PRESENTA CUATRO COMUNICACIONES
- Nueva ley de la ELA: atención 24 horas, protección a los cuidadores, evaluación de la discapacidad
- Publicación del Informe sobre «Optimización de la participación de los pacientes en la evaluación de los medicamentos»
- El valor de los medicamentos huérfanos trasciende la salud y calidad de vida del paciente
- Los retos de la incorporación de innovación terapéutica en enfermedades raras en España
- Desigualdad en Europa: España mejora en el acceso a medicamentos huérfanos, pero enfrenta retrasos significativos en su disponibilidad
- PROCESOS REGULATORIOS PARA MEDICAMENTOS CONTRA ENFERMEDADES RARAS EN ESTADOS UNIDOS Y LA UNIÓN EUROPEA. FLEXIBILIDADES Y OPORTUNIDADES DE COLABORACIÓN
- Rare Diseases International admitida en las relaciones oficiales con la OMS
- MEDICAMENTOS HUÉRFANOS CON FINANCIACIÓN APROBADA POR LA CIPMPS DESDE ENERO HASTA MARZO 2024
- MEDICAMENTOS HUÉRFANOS E INDICACIONES APROBADAS POR LA EMA DESDE ENERO HASTA MARZO 2024
- BIOCRYST RECIBE LA APROBACIÓN EN ESPAÑA DE ▼ORLADEYO (BEROTRALSTAT)
- ULTOMIRIS® (RAVULIZUMAB) DISPONIBLE EN ESPAÑA PARA EL TRATAMIENTO DE ADULTOS CON MIASTENIA GRAVIS GENERALIZADA
- UN ESTUDIO EN SHARE4RARE ANALIZA LA ATENCIÓN PSICOLÓGICA QUE RECIBEN LAS PERSONAS CON ENFERMEDADES RARAS EN ESPAÑA
- EL NUEVO CATÁLOGO DE BIOMARCADORES PRETENDE RESOLVER LA INEQUIDAD EN EL ACCESO A LAS PRUEBAS GENÉTICAS EN EL SNS
- NUEVO TRATAMIENTO PARA ENFERMEDAD RARA DE LAS NEURONAS MOTORAS RECOMENDADO PARA APROBACIÓN
- La FDA aprueba el primer tratamiento basado en CRISPR para una segunda enfermedad, la beta talasemia
- Pharmacy Forecast en 2024 para facilitar la planificación estratégica del sector
- MEDICAMENTOS HUÉRFANOS CON FINANCIACIÓN APROBADA POR LA CIPMPS DESDE ENERO HASTA DICIEMBRE 2023
- MEDICAMENTOS HUÉRFANOS E INDICACIONES APROBADAS POR LA EMA DESDE ENERO HASTA DICIEMBRE 2023
- ENTREGA DE PREMIOS AELMHU
- ATLAS DE LA LEUCEMIA MIELOIDE AGUDA EN ESPAÑA
- GALICIA LIDERA LA IMPLEMENTACIÓN DEL PRIMER PROCESO ASISTENCIAL INTEGRADO PARA EL DÉFICIT DE ALFA-1 ANTITRIPSINA: AVANZANDO EN UNA ATENCIÓN HOMOGÉNEA Y PRECOZ
- ALBIREO, COMPAÑÍA DE IPSEN, LANZA ODEVIXIBAT EN ESPAÑA PARA LA COLESTASIS INTRAHEPÁTICA FAMILIAR PROGRESIVA
- ÚNETE A LA CAMPAÑA DEL DÍA MUNDIAL DE LAS ENFERMEDADES RARAS DE EURORDIS
- DESTACANDO EL PAPEL VITAL DE LOS PACIENTES CON ENFERMEDADES RARAS EN LA REVISIÓN DE LA LEGISLACIÓN FARMACÉUTICA DE LA UNIÓN EUROPEA
- AVANCES EN PRUEBAS GENÉTICAS: NUEVOS RECURSOS PARA EL DIAGNÓSTICO DE ENFERMEDADES RARAS (EERR)
- LANZAMIENTO DE UN PROGRAMA PILOTO PARA AGILIZAR EL ACCESO A TERAPIAS PERSONALIZADAS DESTINADAS A NIÑOS CON ENFERMEDADES RARAS
- MEDICAMENTOS HUÉRFANOS CON FINANCIACIÓN APROBADA POR EL CIPMPS DESDE ENERO HASTA AGOSTO 2023
- MEDICAMENTOS HUÉRFANOS E INDICACIONES APROBADAS POR LA EMA DESDE ENERO HASTA AGOSTO 2023
- KOSELUGO® EN ESPAÑA: TRATAMIENTO DE NEUROFIBROMAS PLEXIFORMES EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON NEUROFIBROMATOSIS TIPO 1
- LA COMISIÓN INTERMINISTERIAL DE PRECIOS DE LOS MEDICAMENTOS (CIPM) DA LUZ VERDE A LA FINANCIACIÓN DE TAVNEOS® (AVACOPAN)
- LA TECNOLOGÍA DE SECUENCIACIÓN DE LECTURA LARGA REVELA NUEVOS DETALLES SOBRE EL SÍNDROME DE BARTTER TIPO 3
- LA COMUNIDAD GLOBAL DE ENFERMEDADES RARAS INSTA A LOS ESTADOS MIEMBROS DE LAS NACIONES UNIDAS A CONVERTIR LA COBERTURA UNIVERSAL DE SALUD EN UNA REALIDAD PARA LAS PERSONAS QUE VIVEN CON ENFERMEDADES RARAS
- AVANCES EN EL APRENDIZAJE AUTOMÁTICO PARA ENFERMEDADES RARAS: NUEVA ESPERANZA PARA LOS PACIENTES
- UN ESTUDIO DESTACA LOS DESAFÍOS ENFRENTADOS POR PERSONAS CON ENFERMEDADES RARAS EN QUEBEC
- MEDICAMENTOS HUÉRFANOS CON FINANCIACIÓN APROBADA POR EL CIPMPS DESDE ENERO HASTA MARZO 2023
- MEDICAMENTOS HUÉRFANOS E INDICACIONES APROBADAS POR LA EMA DESDE ENERO HASTA MARZO 2023
- «EDUCAR EN RED»: LA GUÍA QUE FACILITA LA INCLUSIÓN EDUCATIVA DE ESTUDIANTES CON ENFERMEDADES RARAS O SIN DIAGNÓSTICO
- SE PRESENTA EL INFORME “NO TODAS LAS PSORIASIS SON IGUALES. EL RETO DE LA PERSONALIZACIÓN»
- HEMO. INSTANTES DE UNA VIDA: LA EXPOSICIÓN PROTAGONIZADA POR PACIENTES CON HEMOFILIA Y SUS HISTORIAS DE SUPERACIÓN
- CHIESI ESPAÑA HA RECIBIDO EL SÍ ESTE ENERO DE 2023 A LA INCLUSIÓN DE LAMZEDE® EN LA PRESTACIÓN FARMACÉUTICA DEL SISTEMA NACIONAL DE SALUD COMO TRATAMIENTO PARA CONTROLAR LAS MANIFESTACIONES NO NEUROLÓGICAS DE PACIENTES CON FORMAS LEVES A MODERADAS DE ALFA MANOSIDOSIS
- JAZZ PHARMACEUTICALS RECIBE LA AUTORIZACIÓN DE REEMBOLSO DE EPIDYOLEX® (CANNABIDIOL ALTAMENTE PURIFICADO) PARA EL TRATAMIENTO DE LAS CONVULSIONES ASOCIADAS AL COMPLEJO ESCLEROSIS TUBEROSA EN ESPAÑA
- EL ANÁLISIS DE ASOCIACIÓN GENÉTICA DE 77.539 GENOMAS REVELA ETIOLOGÍAS DE ENFERMEDADES RARAS: LA IMPORTANCIA DE UNA ESTRUCTURA UNIFICADA Y CENTRALIZADA
- REVISIONES PARA MEJORAR: CÓMO EUROPA DEBERÍA IMPULSAR EL DESARROLLO DE MEDICAMENTOS PARA ENFERMEDADES RARAS
- EL GOBIERNO DE CANADÁ MEJORA EL ACCESO A MEDICAMENTOS ASEQUIBLES Y EFECTIVOS PARA ENFERMEDADES RARAS
- ESTIMACIÓN DE LOS COSTES SOCIOECONÓMICOS DE LAS ENFERMEDADES RARAS EN HONG KONG: UN AVANCE EN LA LUCHA POR LA COBERTURA UNIVERSAL DE LA SALUD
- MEDICAMENTOS HUÉRFANOS CON FINANCIACIÓN APROBADA POR EL CIPMPS DESDE SEPTIEMBRE HASTA DICIEMBRE 2022
- MEDICAMENTOS HUÉRFANOS E INDICACIONES APROBADAS POR LA EMA DESDE SEPTIEMBRE HASTA DICIEMBRE 2022
- JAZZ PHARMACEUTICALS APUESTA POR LA INNOVACIÓN PARA AYUDAR A LOS PACIENTES CON LMA QUE MÁS LO NECESITAN
- LA NUEVA ALIANZA EUROPEA QUE BUSCA ACELERAR LA INVESTIGACIÓN DE ENFERMEDADES RARAS
- HACIA UN NUEVO MARCO POLÍTICO EUROPEO: CONSTRUYENDO JUNTOS EL FUTURO DE LAS ENFERMEDADES RARAS
- EL PAQUETE LEGISLATIVO DE FIN DE AÑO BENEFICIARÁ A MILLONES DE AMERICANOS QUE PADECEN UNA ENFERMEDAD RARA
- Autoadministración: El paso clave para el bienestar de los pacientes con déficit de Alfa-1 antitripsina (DAAT)
- El Sistema Nacional de Salud de España autoriza ravulizumab para el tratamiento de la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) y el Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa)
- Informe “Connecting the Dots”
- a Evaluación de Tecnologías Sanitarias (ETS) y el papel de los pacientes en la nueva legislación
- Carolina Darias comparte los grandes avances en el abordaje de las enfermedades raras con Latinoamérica
- Un nuevo libro blanco describe los problemas relacionados con los retrasos en el diagnóstico de enfermedades pulmonares intersticiales
- OTRA INFORMACIÓN DE INTERÉS – SHUa
- OTRA INFORMACIÓN DE INTERÉS – JORNADAS
- ABORDAJE MULTIDISCIPLINAR DEL SHUa – JORNADA SOBRE ABORDAJE MULTIDISCIPLINAR DE LOS PACIENTES CON MICROANGIOPATÍAS TROMBÓTICAS (MAT)
- MEDICAMENTOS HUÉRFANOS E INDICACIONES APROBADAS POR LA EMA DESDE ENERO HASTA ABRIL 2022
- SE PUBLICA LA SEGUNDA EDICIÓN DEL MANUAL DE ENFERMEDADES MINORITARIAS EN EL ADULTO
- LAS ENFERMEDADES RARAS Y EL DEPORTE ADAPTADO. UN EJEMPLO PARA LA IGUALDAD DE OPORTUNIDADES Y LA MEJORA DE LA CALIDAD DE VIDA
- LA ASOCIACIÓN ESPAÑOLA DE LABORATORIOS DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS Y ULTRAHUÉRFANOS (AELMHU) PRESENTÓ SU INFORME ANUAL DE ACCESO DE LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EN ESPAÑA
- EL ANÁLISIS FACIAL PARA LA MEJORA DEL DIAGNÓSTICO DE EERR: UN PROYECTO DE COLABORACIÓN INTERNACIONAL
- INTERNACIONAL- SEGÚN UN ESTUDIO, LA CARGA ECONÓMICA DE LAS ENFERMEDADES RARAS ES 10 VECES MAYOR QUE LA DE ENFERMEDADES PREVALENTES
- MEDICAMENTOS HUÉRFANOS CON FINANCIACIÓN APROBADA POR EL CIPMPS DESDE SEPTIEMBRE HASTA DICIEMBRE 2021
- MEDICAMENTOS HUÉRFANOS E INDICACIONES APROBADAS POR LA EMA DESDE SEPTIEMBRE HASTA DICIEMBRE 2021
- ESPAÑA – INTELIGENCIA ARTIFICIAL PARA MONITORIZAR LA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE
- ESPAÑA – DARIAS AVANZA LA PRÓXIMA EVALUACIÓN DE LA ESTRATEGIA ESTATAL DE ENFERMEDADES RARAS DEL SISTEMA NACIONAL DE SALUD
- EUROPA – PREMIO EURORDIS DE FOTOGRAFÍA
- EUROPA – EL PROGRAMA CONJUNTO EUROPEO SOBRE ENFERMEDADES RARAS PUBLICA SU CONVOCATORIA PARA 2022
- EUROPA – EL PARLAMENTO EUROPEO PIDE UN NUEVO PLAN DE ACCIÓN EUROPEO SOBRE ENFERMEDADES RARAS PARA 2023
- INTERNACIONAL – LA ONU APRUEBA LA PRIMERA RESOLUCIÓN SOBRE LAS PERSONAS QUE VIVEN CON ENFERMEDADES RARAS (EERR) Y SUS FAMILIAS
- MEDICAMENTOS HUÉRFANOS aprobados por la Agencia Europea del Medicamentos (EMA) entre enero y abril de 2021
- Internacional – Red Internacional de Enfermedades Raras: Declaración sobre la recuperación del Covid-19
- Europa – Se presenta el Informe Anual «Indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa (W.A.I.T Indicator 2020)»
- Consulta pública previa proyecto de Real Decreto (RD) sobre tratamientos especiales: una oportunidad para potenciar el acceso a los MMHH en España
- Desayuno sobre acceso a diagnóstico y tratamiento en Enfermedades Raras
- Feder lanza la campaña: «Síntomas de esperanza» contra la vulnerabilidad de las enfermedades raras
- Celebrado el tercer diálogo newsRARE «Evaluación Económica aplicada en onco-hematología: ¿elementos diferenciales en LMA?»
- Medicamentos Huérfanos con financiación aprobada por la Comisión Interministerial de precios de los medicamentos (CIPM) entre enero y abril de 2021
- Burosumab llega a España para el tratamiento de los pacientes con Hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH)
- Celebrado el segundo diálogo newsRARE «Análisis de decisión multi-criterio aplicado en Medicamentos huérfanos: avances y aplicaciones en Leucemia Mieloide Aguda»
- MEDICAMENTOS HUÉRFANOS CON FINANCIACIÓN APROBADA POR LA COMISIÓN INTERMINISTERIAL DE PRECIOS DE LOS MEDICAMENTOS (CIPM) ENTRE OCTUBRE Y DICIEMBRE DE 2020
- MEDICAMENTOS HUÉRFANOS APROBADOS POR LA AGENCIA EUROPEA DEL MEDICAMENTO (EMA) ENTRE OCTUBRE Y DICIEMBRE DE 2020
- SOBI PRESENTA EL DOCUMENTO DE REFLEXIONES: LA HUMANIZACIÓN EN LAS ENFERMEDADES RARAS
- CELEBRADO EL I CONGRESO INTERNACIONAL SOBRE LOS EFECTOS DE LA COVID-19 EN LAS PERSONAS CON ENFERMEDADES POCO FRECUENTES
- EL PROGRAMA AcogER, REFERENTE INTERNACIONAL PARA LA ATENCIÓN DE LA INFANCIA CON ENFERMEDADES RARAS EN EL SISTEMA DE PROTECCIÓN
- EL PROGRAMA CONJUNTO EUROPEO DE ENFERMEDADES RARAS PRESENTA NUEVOS OBJETIVOS
- SE CREA LA PRIMERA BASE DE DATOS CON VARIABLES GENÉTICAS DE LA POBLACIÓN ESPAÑOLA
- LA NUEVA ACADEMIA CIBERER PARA PACIENTES OFRECERÁ FORMACIÓN SOBRE LA INVESTIGACIÓN EN ENFERMEDADES RARAS
- EXPERTOS Y PACIENTES PLANTEAN MÁS DE 30 PROPUESTAS AL MINISTERIO DE SANIDAD PARA DEFINIR EL FUTURO DE LAS ENFERMEDADES RARAS
- MEDICAMENTOS HUÉRFANOS CON FINANCIACIÓN APROBADA POR LA COMISIÓN INTERMINISTERIAL DE PRECIOS DE LOS MEDICAMENTOS (CIPM) ENTRE JUNIO Y SEPTIEMBRE DE 2020
- MEDICAMENTOS HUÉRFANOS APROBADOS POR LA AGENCIA EUROPEA DEL MEDICAMENTO (EMA) ENTRE JUNIO Y SEPTIEMBRE DE 2020
- XIII CONGRESO INTERNACIONAL DE ENFERMEDADES RARAS
- UN TERCIO DE LAS ASOCIACIONES DE ENFERMEDADES RARAS SE BENEFICIAN DE LOS TALLERES REALIZADOS POR FEDER DURANTE LA PANDEMIA
- MÁS DE 2.500 PERSONAS CON ENFERMEDADES RARAS, BENEFICIARIAS DEL FONDO FEDER DE EMERGENCIA FRENTE A COVID-19
- LANZAMIENTO DE LA CAMPAÑA “SONIDOS QUE QUITAN LA RESPIRACIÓN” PARA CONCIENCIAR SOBRE LA FIBROSIS PULMONAR IDIOPÁTICA
- SHARE4RARE CREA UN REGISTRO INTERNACIONAL PARA CONOCER CÓMO AFECTA LA COVID-19 A LOS PACIENTES CON ENFERMEDADES RARAS Y SUS FAMILIARES
- UN INFORME EVALÚA LA NORMATIVA EUROPEA DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
- MEDICAMENTOS HUÉRFANOS CON FINANCIACIÓN APROBADA POR LA COMISIÓN INTERMINISTERIAL DE PRECIOS DE LOS MEDICAMENTOS (CIPM) EN 2020
- EL INSTITUTO DE SALUD CARLOS III LIDERA UN PROYECTO SOBRE DETERMINANTES DEL RETRASO DIAGNÓSTICO EN PERSONAS CON ENFERMEDADES RARAS
- ACUERDO POR EL QUE SE DECLARA A LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EXONERADOS DE INCORPORARSE AL SISTEMA DE PRECIOS DE REFERENCIA
- LA SEFH IDENTIFICA LOS NUEVOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS NO ONCOLÓGICOS EN EVALUACIÓN POR LA EMA
- PUBLICACIÓN DE LA RARE CANCER AGENDA 2030
- UN SISTEMA “A PRUEBA DE FUTURO Y DE CRISIS”: LAS CLAVES DE LA FUTURA ESTRATEGIA FARMACÉUTICA DE LA UE
- LISTADO DE MEDICAMENTOS PARA ENFERMEDADES RARAS EN EUROPA
- AELMHU PRESENTA LOS DATOS DE ACCESO A LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EN ESPAÑA
- WAYLIVRA® (VOLANESORSÉN) PARA EL TRATAMIENTO DEL SÍNDROME DE QUILOMICRONEMIA FAMILIAR
- PALYNZIQ® PARA TRATAR LA FENILCETONURIA
- ZYNTEGLO® PARA EL TRATAMIENTO DE BETATALASEMIA
- ULTOMIRIS® (RAVULIZUMAB), PARA EL TRATAMIENTO DE PACIENTES ADULTOS CON HEMOGLOBINURIA PAROXÍSTICA NOCTURNA
- XOSPATA® (GILTERITINIB) PARA EL TRATAMIENTO DE PACIENTES ADULTOS CON LEUCEMIA MIELOIDE AGUDA RECURRENTE
O REFRACTARIA CON UNA MUTACIÓN FLT3 - OLGA DELGADO, NUEVA PRESIDENTA DE LA SOCIEDAD ESPAÑOLA DE FARMACIA HOSPITALARIA
- EL GOBIERNO APRUEBA 2,8 MILLONES DE EUROS PARA LAS ENFERMEDADES RARAS Y NEURODEGENERATIVAS
- LISTADO DE ENFERMEDADES RARAS Y SUS SINÓNIMOS
- LA SEFH DESARROLLA UNA METODOLOGÍA DE EVALUACIÓN QUE INTEGRA LA VISIÓN DE LOS PACIENTES
- APLICACIÓN MÓVIL DE ORPHANET
- SERVICIO DE INFORMACIÓN Y ORIENTACIÓN SOBRE ENFERMEDADES RARAS DE FEDER
- GLIBENCLAMIDA (AMGLIDIA®) PARA EL TRATAMIENTO DE LAS DIABETES MELLITUS NEO-NATAL
- SNS @GESFARMA
- REGLAMENTO INTERNO DE LA COMISIÓN INTERMINISTERIAL DE PRECIO DE LOS MEDICAMENTOS (CIMP)
- CIMA 2.0
- La Comunidad de Madrid habilita un espacio web informativo sobre Enfermedades Raras
- RESULTADOS DEL PROYECTO INNOVCARE
- INFORME GENERAL SOBRE ‘EL ESTADO DE LA CUESTIÓN’ SOBRE LAS ACTIVIDADES EN ENFERMEDADES RARAS EN EUROPA
- INFORME SOBRE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS APROBADOS POR LA COMISIÓN EUROPEA ENTRE 2012 Y 2016. ANÁLISIS DE LA SITUACIÓN DE PRECIO Y REEMBOLSO EN ESPAÑA.
- INOTERSEN (TEGSEDI®) PARA EL TRATAMIENTO DE LA AMYLIODOSIS TRANSTIRETINA HEREDITARIA (HATTR)
- CICLOSPORINA (VERKAZIA®) PARA EL TRATAMIENTO DE LA QUERATO- CONJUNTIVITIS VERNAL GRAVE (VKC) EN NIÑOS Y ADOLESCENTES
- RUCAPARIB (RUBRACA®) PARA EL TRATAMIENTO DEL CÁNCER DE OVARIO, TROMPAS DE FALOPIO Y PERITONEO, CON MUTACIONES (BRCA)
- GEMTUZUMAB OZOGAMICINA (MYLOTARG®) PARA EL TRATAMIENTO DE LA LEUCEMIA MIELOIDE AGUDA (LMA)
- Centro de Revisiones y Difusión del Servicio Nacional de Salud británico, CRD NHS (Universidad de York
- CUESTIONES EN PRECIO Y FINANCIACIÓN DE MEDICAMENTOS
- AGENCIA ESPAÑOLA DE MEDICAMENTOS Y PRODUCTOS SANITARIOS (AEMPS)
- DRUG PRICING LAB
- Poster científico sobre Centro de Referencia de Enfermedades Raras en España: Análisis de Situación y Propuestas de Futuro
- Guía de Recomendaciones para el Abordaje de las Enfermedades Raras
- El CGCOF publica el monográfico “Punto Farmacológico 112”
- España trabajará en redes europeas ERNs de 17 grupos de patologías
- El SNS cuenta ya con 90 medicamentos huérfanos incorporados en su cartera básica
- Plan de Modernización de los Medicamentos Huérfanos de la FDA
- Los pacientes logran la participación real en el SNS
- Guía de Ayuda en el Desarrollo de Medicamentos Huérfanos para Investigadores
- Metformina, designada medicamento huérfano para el tratamiento de la enfermedad de Lafora
- Clormetina (Ledaga®) para el tratamiento de la micosis fungoide
- Selexipag (Uptravi®) para el tratamiento a largo plazo de la Hipertensión Arterial Pulmonar (HAP)
- Inotuzumab ozogamicin (Besponsa®) para el tratamiento de Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA) de precursores de linfocitos B en adultos
- GESTIONA RADIO
- Registro de Pacientes: PAtient REgistries iNiTiative (PARENT)
- Red Española de Registros de Enfermedades Raras
- Red Europea de Líneas de Ayuda en Enfermedades Raras | Servicio de Información y Orientación de FEDER
- Libro sobre “Ética en la Investigación de las Enfermedades Raras”
- Monografía sobre “Criterios de Financiación y Reembolso de los Medicamentos Huérfanos”
- Guía para la Valoración de la Discapacidad en Enfermedades Raras
- Sanidad de Castilla y León acortará los plazos de diagnóstico de enfermedades raras
- La EMA y la FDA refuerzan la colaboración en el compromiso del paciente
- Se crea la Asociación de Enfermedades Raras de La Rioja
- Informe sobre Registros de Enfermedades Raras en Europa
- Ataluren (Translarna®) para niños ambulatorios con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)
- Selexipag (Uptravi®) para el tratamiento de la Hipertensión Arterial Pulmonar
- Temsirolimus, designado medicamento huérfano para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia
- Mapa Asistencial para Enfermedades Raras de la Comunidad de Madrid
- Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud
- Proyecto Europeo sobre Enfermedades Raras
- INSTITUTO DE MEDICINA GENÓMICA
- Recomendaciones metodológicas para el desarrollo de guías de práctica clínica en EE.RR
- Guía Metodológica de Evaluación Económica aplicada a Medicamentos Huérfanos
- Se crea el Registro Estatal de Enfermedades Raras
- Holoclar® para el tratamiento de enfermedades de la córnea
- Eculizumab (Soliris®) para el tratamiento de Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN)
- Se aprueban dos nuevos tratamientos para dos enfermedades ultra-raras metabólicas
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- María Teresa Marín Rubio – Innovación social y participación ciudadana: pilares de la salud para Castilla-La Mancha
- Nuevos marcos para la evaluación de tecnologías sanitarias y sus posibles efectos en los medicamentos huérfanos
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- Modelos innovadores de financiación en el campo de las EERR: DE DÓNDE VENIMOS Y HACIA DÓNDE VAMOS
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- Category: Editorial
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- JOSÉ LUIS SEGU TOLSA – IMPLEMENTING OUTCOMES-BASED MANAGED ENTRY AGREEMENTS (OBMEA) FOR RARE DISEASE TREATMENTS: NUSINERSEN AND TISAGENLECLEUCEL
- RENATA VILLORO VALDÉS – Collaborative model for diagnosis and treatment of very rare diseases: experience in Spain with thymidine kinase 2 deficiency
- INDALECIO CORUGEDO DE LAS CUEVAS – Clinical development innovation in rare diseases: lessons learned and best practices from the DevelopAKUre consortium
- JORDI GOL-MONTSERRAT – The use of machine learning in rare diseases: a scoping review
- FÉLIX RUBIAL BERNÁRDEZ – TELEMEDICINE DURING THE COVID-19 PANDEMIC: IMPACT ON CARE FOR RARE CANCERS
- MIGUEL ÁNGEL CALLEJA HERNÁNDEZ – Outcomes-based reimbursement for genetherapies in practice: the experience of recently launched CAR-T cell therapies in major European countries
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- SANTIAGO DE LA RIVA – Shaping the future of rare diseases after a global health emergency: Organisational points to consider
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- JUAN OLIVA MORENO – Social/economic costs and health-related quality of life in patients with spinal muscular atrophy (SMA) in Spain y The Economic Impact and Health-Related Quality of Life of Spinal Muscular Atrophy. An Analysis across Europe
- CARME PINYOL i VILLENA – Patient-Reported Outcome and Observer- Reported Outcome. Assessment in Rare Disease Clinical Trials: An ISPOR COA. Emerging Good Practices Task Force Report
- IMMA GRAU CORRAL – Patient reported outcome measures in rare diseases: a narrative review
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