La FDA aprobó recientemente Itvisma (onasemnogén abeparvovec), una terapia génica intratecal de Novartis para la AME en pacientes mayores de 2 años, expandiendo el acceso a terapias génicas de reemplazo más allá de Zolgensma (intravenoso) y abriendo nuevas opciones para poblaciones de edad más avanzada, basándose en ensayos que muestran mejoras motoras y deteniendo la progresión de la enfermedad al restaurar la producción de la proteína SMN.Itvisma es una terapia de reemplazo génico que administra una copia funcional del gen SMN1. Se administra mediante una única dosis intratecal (punción lumbar), a diferencia de Zolgensma, que es intravenoso; este método facilita la entrega del tratamiento a las neuronas motoras y, en teoría, tiene menos efectos secundarios que la vía intravenosa.Está indicado para pacientes con AME (atrofia muscular espinal) de 2 años o más, con mutación confirmada en el gen SMN1, lo cual amplía significativamente el rango de edad para las terapias génicas de reemplazo. Actúa restaurando la producción de la proteína SMN, esencial para la función de las neuronas motoras. Detiene la progresión de la enfermedad y mejora la función motora.
La aprobación se basa en los ensayos clínicos STEER (pacientes nuevos) y STRENGTH (pacientes que ya recibían tratamiento). Mostró mejoras estadísticamente significativas en la función motora y la estabilidad de las capacidades motoras en pacientes de 2 a 18 años.
Representa un avance crucial, ofreciendo una tercera vía terapéutica (junto con tratamientos modificadores como Spinraza y Evrysdi) para abordar la AME desde diferentes enfoques. Permite estrategias más personalizadas y el acceso a terapias génicas transformadoras para personas que antes no calificaban para ellas.
En resumen, Itvisma es una innovación importante que extiende los beneficios de la terapia génica a una población más amplia de pacientes con AME, ofreciendo una única dosis con entrega dirigida a las neuronas motoras.
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