Albireo, compañía de Ipsen, ha anunciado la aprobación de financiación por parte del Ministerio de Sanidad para Bylvay® (odevixibat), un innovador fármaco destinado al tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC). Esta condición, un conjunto poco común de trastornos hepáticos de origen genético, afecta a niños de 6 meses en adelante y causa una enfermedad hepática progresiva debido al deterioro en el transporte biliar1.
Odevixibat, un potente inhibidor del transportador de ácidos biliares ileales (IBAT) altamente selectivo, se administra por vía oral y actúa localmente en el íleon distal. Su función es reducir la recaptación de ácidos biliares, disminuyendo así los niveles séricos totales de estos compuestos y aumentando el aclaramiento a través del colon.
La PFIC, al ser un trastorno de rápida progresión, tiene un impacto devastador en la vida de los niños afectados, así como en sus cuidadores y familias. En Europa, la prevalencia estimada es de 0,07/10.000 población1 y en España se estiman entre 3 y 7 casos nuevos al año2.
El Dr. Rafael González de Caldas, gastroenterólogo pediatra del Hospital Universitario Reina Sofía de Córdoba, destaca la importancia de odevixibat para los pacientes de PFIC: «La llegada de odevixibat supone una gran noticia para un grupo de pacientes que hasta ahora no disponían de ninguna opción terapéutica específica para tratar este trastorno hepático raro».
Aurora Berra de Unamuno, directora general de Ipsen Pharma, expresó el orgullo de la compañía por lograr un hito importante en el campo de las enfermedades raras: «Estamos muy orgullosos de ser los primeros en poder ofrecer un tratamiento farmacológico innovador para los pacientes de PFIC».
La aprobación de Bylvay® (odevixibat) se basa en los datos de dos ensayos clínicos de fase III, el estudio PEDFIC13, y los datos de eficacia a largo plazo del estudio PEDFIC2. Ambos estudios revelaron mejoras significativas en la concentración de ácidos biliares y una reducción sustancial del prurito en todos los pacientes tratados en comparación con el curso natural de la enfermedad.
La introducción de odevixibat marca un avance crucial en el tratamiento de la PFIC, ofrece una opción terapéutica específica y mejora la calidad de vida de los pacientes que sufren esta rara enfermedad hepática.
Sobre Ipsen
Ipsen es una compañía biofarmacéutica global de tamaño medio centrada en medicinas innovadoras en oncología, enfermedades raras y neurociencias. Con unas ventas de más de 3.000 millones de euros en 2022, Ipsen comercializa medicamentos en más de 100 países. Junto con su estrategia de innovación externa, los esfuerzos de I+D de Ipsen se centran en sus plataformas tecnológicas diferenciadas e innovadoras ubicadas en los principales centros biotecnológicos y de ciencias de la vida: París-Saclay, Francia; Oxford, Reino Unido; Cambridge, EE. UU.; Shanghái, China. Ipsen cuenta con unos 5.000 colaboradores en todo el mundo y cotiza en la bolsa de París (Euronext: IPN) y en Estados Unidos, en el American Depositary Receipt Program patrocinado de nivel 1. Para más información, visita ipsen.com
Ipsen Pharma España se encuentra ubicada en Hospitalet de Llobregat (Barcelona). En España, la compañía dispone de un sólido porfolio en oncología (riñón, próstata, tiroides y tumores neuroendocrinos), enfermedades raras (acromegalia, colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC), síndrome de Turner y trastornos del crecimiento) y neurociencias (trastornos del movimiento). Para más información, visita https://www.ipsen.com/spain/
Referencias
