Como se muestra en el más reciente informe W.A.I.T. (Waiting to Access Innovative Therapies)1,2, elaborado por la consultora IQVIA para la patronal de la industria farmacéutica, EFPIA (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations), el acceso a la innovación en España es complejo y requiere de una media de 613 días desde el momento de la aprobación centralizada hasta que el medicamento se encuentra disponible para su uso financiado en España. Si nos centramos específicamente en las enfermedades raras o minoritarias, este tiempo, lejos de mejorar, se incrementa hasta los 630 días, con diferencias muy relevantes entre países.

Las enfermedades raras son aquellas que afectan a un porcentaje muy pequeño de personas2. Estas enfermedades suelen tener un patrón común, siendo frecuente su origen genético, su cronicidad y su complejidad clínica. Además, en muchos casos graves, se resalta su invalidez y, en algunos casos, su potencial mortalidad2. A pesar de ser poco frecuentes o “raras”, se han descubierto de seis a siete mil de estas enfermedades2 y se describen nuevas regularmente en la literatura científica, lo que hace que el número de afectados por alguna de ellas, no sea tan bajo (se calcula que más de 3 millones de personas en España tienen una enfermedad rara)2,3. En muchos casos, no existe tratamiento para estas enfermedades, pero cuando lo hay, puede ser vital para el paciente que el acceso al mismo sea rápido.

Recientemente, se han presentado en las Jornadas Nacionales de la Sociedad Española de Directivos de la Salud (SEDISA) 20244 y en las Jornadas de la Asociación de Economía de la Salud (AES) 20245, los resultados de un estudio exploratorio en el que se identificaron variaciones en el tiempo y forma de acceso a diferentes medicamentos indicados para enfermedades raras en diferentes comunidades autónomas en nuestro país. En este mismo estudio, presentado por la Consultora IQVIA, y desarrollado con el apoyo de Alexion (grupo de Enfermedades raras de AstraZeneca), se intentó también profundizar en los principales elementos que pudieran ser causa de variabilidad en el acceso a la innovación en este ámbito.

El estudio, de perfil exploratorio, consistió en un análisis del tiempo transcurrido desde el momento de la financiación en España (alta en nomenclátor de financiación), hasta que se registra la primera dispensación en el Hospital. El análisis incluyó 10 moléculas con indicación para alguna enfermedad rara, financiadas entre 2021 y 2023, y con un mínimo de 12 meses de venta registrada desde el momento de la financiación. Los datos fueron aportados por un total de 20 Hospitales (no especializados) en 11 comunidades autónomas y en la mayoría de los casos de alto volumen asistencial (90% >600 camas), con el fin de aumentar la probabilidad de que estas moléculas hubieran sido dispensadas.

Pese a las limitaciones que supone un estudio exploratorio en enfermedades raras, los principales resultados obtenidos aportan una visión general de la realidad de nuestro país en lo que se refiere al acceso a medicamentos y es la variabilidad existente en el acceso a la innovación entre comunidades autónomas, e incluso entre Hospitales dentro de la misma comunidad autónoma4,5. En la Figura 1 se muestra el promedio de moléculas que se dispensaron en los diferentes centros, así como en el conjunto de la región, observándose oscilaciones entre 2 y 9 moléculas por centro y tiempos de acceso que oscilan entre 1 y 19 meses para el conjunto de moléculas seleccionadas4,5.

De forma adicional se llevó a cabo un análisis de algunos elementos que podrían tener impacto sobre la agilidad en el acceso a la innovación, como sería la presencia de planes específicos para enfermedades raras, la presencia de las moléculas en las Guías Farmacoterapéuticas, o protocolos/acuerdos destinados a optimar el acceso a la innovación. Los resultados, sin embargo, no apuntaron a que ninguno de estos factores pudiera ser decisivo en el acceso a la innovación4,5.

Este estudio muestra la variabilidad regional existente en el acceso de la innovación en nuestro país4,5, y aunque no está exento de limitaciones, representa un elemento de reflexión a partir del que poder profundizar y llevar a cabo un análisis más exhaustivo con el que mejorar el acceso de la innovación a los pacientes que más lo necesitan.

Referencias
  1. Newton M, Stoddart K, Travaglio M, Troein P. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2023 Survey. Published in June 2024. Disponible en: https://efpia.eu/media/vtapbere/efpia-patient-wait-indicator-2024.pdf
  2. Orphanet. Conocimiento sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos. Disponible en: https://www.orpha.net/es/other-information/about-rare-diseases
  3. 3millonesyanoesraro. Datos y cifras sobre enfermedades raras. Disponible en: https://3millonesyanoesraro.com/sobre-las-enfermedades-raras/#datos-cifras
  4. Perulero N, Carmo M, Aguirre J, Merino-Montero S. Particularidades en la incorporación de la innovación terapéutica en EERR. Comunicación oral. XIII Jornadas Nacionales SEDISA. Valencia 22-24 de Mayo de 2024. Disponible en: https://www.jornadassedisavalencia2024.com/cnf24/4714130
  5. Aguirre J, Carmo M, Merino-Montero S. Acceso a la innovación en España: el reto de las EERR desde la perspectiva regional en España. XLIII Jornadas de Economía de la Salud. San Cristóbal de La Laguna (Tenerife) 26-28 Junio de 2024. Disponible en: http://www.aes.es/jornadas/es/

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