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▼ VOYDEYA (DANICOPÁN) SE INCORPORA A LA PRESTACIÓN DEL SNS PARA PACIENTES CON HEMOGLOBINURIA PAROXÍSTICA NOCTURNAEl Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación de Voydeya (danicopán) como tratamiento complementario a ravulizumab o eculizumab en adultos con hemoglobi- nuria paroxística nocturna (HPN) que presentan anemia hemolítica residual1.La decisión supone un avance relevante para este gru- po de pacientes, que a pesar de recibir inhibidores de C5 continúan experimentando síntomas relacionados con la hemólisis extravascular, como anemia y fatiga2,3.Evidencia clínica del ensayo ALPHALa inclusión de Voydeya en la prestación del SNS se basa en los resultados del ensayo pivotal de fase III ALPHA, que demostró que este inhibidor oral del factor D (el primero de su clase) mejora los niveles de hemoglobina y reduce la necesidad de transfusiones, además de aliviar la fatiga.

La Dra. Anna Gaya, del Hospital Clínic de Barcelona, destacó que la adición de este fármaco permite “el control de la hemólisis intravascular sin que aparezca hemólisis extravascular”, subrayando las mejoras observadas en parámetros clínicos y de calidad de vida.

Impacto para los pacientes

Desde Alexion, la división de enfermedades raras de AstraZeneca, Beatriz Romero, directora médica, señaló que la aprobación de Voydeya “responde a una necesidad concreta no cubierta y mejora la calidad de vida sin necesidad de modificar el tratamiento estándar con inhibidores del C5”.

Los datos del ensayo también confirman que el medicamento fue bien tolerado, sin que se detectaran nuevas preocupaciones de seguridad. Las reacciones adversas más frecuentes fueron pirexia, cefalea y aumento de enzimas1,2.

Un paso adelante en HPN

La HPN es un trastorno hematológico raro, crónico y potencialmente mortal caracterizado por la destrucción de glóbulos rojos y un elevado riesgo de trombosis4-6. Aunque los inhibidores de C5 han supuesto un cambio en su abordaje, un subgrupo de pacientes continúa pre- sentando anemia residual2,3. Voydeya ofrece una alternativa dirigida a cubrir esa necesidad clínica no resuelta2.

Con esta incorporación, España se suma a otros países europeos que ya disponen de esta innovación terapéutica, reforzando el compromiso del Sistema Nacional de Salud con la equidad en el acceso a tratamientos para enfermedades raras.

Más información: https://www.sanidad.gob.es/areas/far- macia/precios/comisionInteministerial/informesPublicos/ docs/InformePublicoVoydeya.pdf

  1. Ficha técnica de ▼ VOYDEYA® Alexion Europe SAS. Versión Enero 2025. 2. Lee JW, et al. Addition of danicopan to ravulizumab or eculizu- mab in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria and clinica- lly significant extravascular haemolysis (ALPHA): a double-blind, rando- mised, phase 3 trial. The Lancet Haematology. 2023;10(12):E955-E965. Accessed May 2025. 3. Kulasekararaj AG, et al. Prevalence of clinically significant extravascular hemolysis in stable C5 inhibitor-treated pa- tients with PNH and its association with disease control, quality of life and treatment satisfaction. Presented at: European Hematology As- sociation (EHA) Hybrid Congress. 8-11 June 2023; Frankfurt, Germany. Abs PB2056. Accessed May 2025. 4.Brodsky RA. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2014;124(18):2804-2811. Accessed May 2025. 5. Griffin M, et al. Significant hemolysis is not required for thrombosis in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Haemato-logica. 2019;104(3):E94-E96. Accessed May 2025. 6. Hillmen P, et al. The complement inhibitor ecu- lizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. N Engl J Med. 2006;355(12):1233-1243. Accessed May 2025.

▼Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, es priori- taria la notificación de sospechas de reacciones adversas asociadas a este medicamento.

 

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