Álvaro Hidalgo
Editor de newsRARE. Presidente de la Fundación Weber y Director del Grupo de Investigación en Economía y Salud de la Universidad de Castilla-La Mancha
El 20 y 21 de septiembre de 2021 llevamos a cabo en la Universidad de Castilla- La Mancha (UCLM) el curso de verano “La atención a los pacientes con enfermedades raras y el acceso a los medicamentos huérfanos después de la pandemia COVID-19”. El curso, organizado conjuntamente por la UCLM y la Fundación Weber, muestra el compromiso de ambas instituciones por dar visibilidad a las enfermedades raras (EERR) y proporcionar un espacio de debate y reflexión sobre los aspectos estratégicos para los pacientes que la sufren. El curso se enmarca en las actividades promovidas por la revista newsRARE, siendo el único curso de verano monográfico sobre este tipo de patologías en la universidad española. Esta edición es la segunda que se celebra en la UCLM y permitió analizar la situación de las EERR y sobre todo la de los pacientes con este tipo de patologías después de la pandemia.
A lo largo de todas las mesas se puso de manifiesto la necesidad de volver a poner a los pacientes con EERR en el objetivo del Sistema Nacional de Salud (SNS) y a las EERR en el foco de la investigación. La pandemia ha supuesto que la atención a pacientes con enfermedades poco frecuentes se viese relegada y se interrumpiese o al menos se ralentizase gran parte de la investigación orientada a obtener innovación que permita cubrir las ingentes necesidades no cubiertas que existen en este campo. Por ello, a lo largo del curso se debatieron todos los aspectos esenciales que deben fomentar una mejora atención de los pacientes con este tipo de patologías. En primer lugar, la mesa sobre el tratamiento de las EERR en los medios de comunicación puso de manifiesto la necesidad de una mayor información sobre estas patologías, siendo unánime la percepción que la opinión pública desconoce lo que son y lo que implica padecer una enfermedad rara. En este sentido, los periodistas asistentes al curso pusieron de manifiesto la necesidad de contar con recursos de información que sean accesibles al público y a los propios medios de comunicación. La segunda mesa, con la participación de representantes políticos, puso el foco en el impulso legislativo necesario para favorecer una atención integral de las enfermedades raras, insistiendo en la necesidad de una financiación que permita favorecer la investigación y el acceso a los medicamentos huérfanos. En este sentido parece urgente actualizar el plan estratégico nacional en EERR, al igual que es estratégico incrementar la inversión en investigación, que actualmente equivale al 1,3% del PIB, para elevarla al menos al 2%. Otro elemento fundamental es fomentar el diagnóstico precoz, ya que éste es esencial para conseguir mejores resultados en salud. Para ello, reducir los tiempos de aprobación de los medicamentos huérfanos resulta clave. Los tiempos en nuestro país son superiores a la media europea, lo que supone una barrera para los pacientes españoles. Igualmente, hubo un claro consenso sobre fomentar la colaboración público-privada, fundamental en la investigación, con liderazgo público y el compromiso político de todos.
Uno de los aspectos más positivos del curso fue que no sólo se realizó un análisis de la situación, sino que se propusieron numerosas medidas para volver a centrar el foco de la atención socio-sanitaria en las EERR, entre las que destaca fomentar la transversalidad y la multidisciplinariedad en el proceso de diagnóstico y de tratamiento de los pacientes, elaborar un registro de los centros de referencia y de médicos que tienen capacidad de diagnosticar EERR y crear redes entre ellos para facilitar el diagnóstico temprano. En esta misma línea, para favorecer este diagnóstico temprano se abogó por crear la especialidad de genética clínica.
Un elemento ampliamente resaltado fue la necesidad de fomentar el abordaje multidisciplinar, mediante la inclusión de gestores de caso en la atención sanitaria. Se puso el acento en la necesidad de involucrar a profesionales de neurología a lo largo del proceso de atención, así como a profesionales de otras disciplinas, incluyendo economistas y especialistas en digitalización. Uno de los elementos más recurrentes fue el de incrementar los servicios de apoyo a la salud mental de los pacientes y familiares, ya que, si siempre han sido necesarios en este tipo de enfermedades, después de la pandemia se han mostrado como imprescindibles.
Para finalizar me gustaría agradecer a José Luis Poveda, co-editor de newsRARE su trabajo y apoyo, así como a la UCLM, la Fundación Weber y a los patrocinadores de newsRARE que hacen posible la revista y en definitiva este curso. Mi agradecimiento a todos los ponentes, alumnos y las personas que han permitido que una vez más Toledo se convierta por unos días en la ciudad de las enfermedades rares. Espero nos veamos en la siguiente edición del curso.
