El objetivo de este barómetro es conocer la opinión de los distintos agentes del sistema sanitario respecto a los casos de éxito en pacientes con enfermedades raras (EERR) y su entorno que han transformado positivamente la vida de los afectados. Con este fin, el consejo de redacción de newsRARE diseñó una encuesta electrónica ad hoc, que fue enviada a una base de datos de personas relacionadas con las EERR. El cuestionario estuvo disponible del 15 de marzo hasta el 1 de abril de 2022.
Un total de 44 personas completaron el barómetro, de las cuales 14 (32%) eran pacientes o asociaciones de pacientes, 9 (20%) personal clínico y de enfermería, 7 (16%) profesionales relacionados con actividades de gestión, administración pública y farmacia hospitalaria, 7 (16%) académicos y consultores, 5 (11%) miembros de la industria farmacéutica y 2 (5%) provenían de otros ámbitos.
En el barómetro de este número se analizó la percepción de los encuestados acerca de la importancia de distintos casos de éxito, además de su opinión sobre la visibilidad que se les da y la utilidad que tiene hacerlo. Por su parte, también se examinaron sus valoraciones respecto al esfuerzo coordinado entre la población general, los profesionales sanitarios y las administraciones sanitarias / industria para haber logrado los éxitos actuales en materia de EERR. Finalmente, se pidió a los encuestados que especificaran experiencias que considerasen exitosas en distintos ámbitos de las EERR, así como dónde se deberían de centrar los esfuerzos para lograr más y mejores progresos de cara al futuro.
Percepciones acerca de la importancia de distintos casos de éxito en EERR
En la primera pregunta, pedimos a los encuestados que ordenaran 6 casos predeterminados de éxito en EERR, con el fin de comprender su importancia relativa. Según sus respuestas, la implementación de una estrategia de EERR a nivel europeo (2,8 sobre 6, donde 1 representa el caso más importante, y 6 el menos importante), la existencia de un nuevo método diagnóstico que permita el descubrimiento de nuevas EERR de forma rápida (3,0) y la implementación de una estrategia de EERR a nivel nacional son los tres casos que representarían los mayores casos de éxito (3,2).
Para el subgrupo clínico / enfermería y gestión / administración pública y farmacia hospitalaria, los 3 casos más exitosos y los 3 comparativamente menos exitosos coinciden con el resultado global. Para los pacientes / representantes de pacientes, para la industria farmacéutica y para el subgrupo “otros”, la existencia de un nuevo medicamento figura entre los 3 casos más exitosos. Por su parte, la conexión entre grupos de investigación es uno de los “top 3” en la opinión de los académicos / consultores y de los miembros de la industria farmacéutica (FIGURA 1).
Visibilidad de los casos de éxito en EERR
La gran mayoría de los encuestados cree que la visibilidad que se da a los casos de éxito en EERR es muy baja. En promedio, el 76% de las personas que participaron en este barómetro opinan que se les da poca visibilidad a estos casos, frente al 22% que opina que se les da bastante y el 2% que cree que no se le da ninguna visibilidad. De manera general, hay poca dispersión en las respuestas de los subgrupos, pese a que los gestores y la industria farmacéutica tiendan a creer que los casos de éxito de EERR reciben mayor visibilidad, en comparación con lo que piensan los demás grupos encuestados (FIGURA 2).
Al pedirles que ordenasen cinco aspectos predefinidos relacionados con las consecuencias positivas derivadas de una mayor visibilidad de los casos de éxito en EERR, entre el 60% y el 80% de los encuestados indicaron que sus principales utilidades son la de servir como referencia para la implementación de buenas prácticas a nivel clínico (micro), de gestión (meso) y político (macro), así como para la generación de un mayor conocimiento y concienciación social acerca de estas enfermedades.
Por otro lado, una mayor visibilidad de los casos de éxito también sería útil como reconocimiento al responsable de cada caso y como motivación para seguir mejorando, pese a que la mayoría (52% y 77%) de los encuestados los hayan posicionado como los dos aspectos menos útiles (FIGURA 3).
Un aspecto fundamental para lograr casos de éxito en EERR es la realización de un esfuerzo coordinado entre la población general, los profesionales sanitarios, la administración sanitaria y la industria. Respecto a esto, los encuestados creen que existe mucho margen de mejora. En una escala entre 0 y 10 (donde 0 representa “ningún esfuerzo realizado de coordinación y 10 “mucho esfuerzo de coordinación”), el promedio de las respuestas fue de 4,7, representando un esfuerzo moderado de coordinación. El subgrupo que cree que ha habido un mayor esfuerzo es el de “otros” (6,5/10), mientras que los pacientes consideran que ha habido poco esfuerzo (3,9) (FIGURA 4).
Casos de éxito específicos
En la segunda parte de la encuesta se pidió a los encuestados, a través de preguntas abiertas, que especificaran experiencias que considerasen exitosas en los ámbitos del diagnóstico, tratamiento, investigación, tecnología, cuidados integrados y ámbito político, normativo y asociativo, siguiendo sus propios criterios de éxito (subjetividad), que pudieran haberse producido tanto a nivel individual como institucional, nacional o comunitario. A continuación, se recogen estos resultados, que sirven como complemento de los casos de éxito mencionados a lo largo de todo este número de newsRARE.
Además, se les planteó otra pregunta abierta acerca de dónde creen que deberían centrarse los esfuerzos para lograr más y mejores casos de éxito, cuyas respuestas fueron agrupadas en seis dominios (TABLA 2).
Los esfuerzos más frecuentemente mencionados como fundamentales para lograr casos de éxito, con el 30% de las respuestas, están relacionados con la realización de políticas conjuntas, como la creación de un Plan Nacional de EERR y planes específicos por CCAA. El segundo dominio que aparece con más frecuencia, con el 26%, se refiere al de investigación y formación, en el que se propone una investigación más ordenada y coordinada, además de la realización de una mayor inversión económica. Por su parte, con una frecuencia del 22%, destacan la necesidad de coordinación, que incluye las Administraciones Sanitarias, la Industria, las Asociaciones de Pacientes, además de un apoyo y coordinación entre instituciones nacionales e internacionales.
MENSAJES CLAVE
- Según la percepción de los encuestados, existe una tendencia a que casos de éxito que benefician a un mayor número de personas sean considerados como más relevantes, en comparación con casos enfocados a la resolución de problemas de un grupo más reducido de personas.
- El 76% de los encuestados cree que se le da poca visibilidad a los casos de éxito en EERR.
- Entre el 60% y 80% indica que las principales utilidades de una mayor visibilidad serían la de servir como referencia para buenas prácticas a nivel clínico, así como para la generación de un mayor conocimiento y concienciación social.
- Se considera que la coordinación entre la población general, los profesionales sanitarios y la administración sanitaria / industria ha sido moderada (4,7 en una escala entre 0 y 10) para haber logrado los casos de éxito actuales en EERR.
- Los ámbitos donde se deberían realizar los mayores esfuerzos para lograr más y mejores casos de éxito son las políticas conjuntas (planes nacionales, regionales, etc.), la investigación y formación (coordinación, inversión) y la coordinación general (a nivel nacional e internacional).
