Mattias Rudebeck, Ciarán Scott, Nicholas P. Rhodes, Christa van Kan, Birgitta Olsson, Mohammed Al-sbou, Anthony K. Hall, Nicolas Sireau. Orphanet Journal of Rare Diseases 2021; 16,510
Indalecio Corugedo de las Cuevas. Presidente del Consejo Asesor, Fundación Weber.
RESUMEN
Existen últimamente numerosas oportunidades para el desarrollo de terapias destinadas a las EERR, sin embargo no existe un marco organizativo que integre las diferentes, y algunas muy interesantes, iniciativas individuales.
El artículo que aquí se comenta presenta la propuesta de un modelo de creación de un consorcio único que identifique e incluya algunos de los aspectos más relevantes de los últimos desarrollos en la investigación sobre las EERR. El título del proyecto es DevelopAKUre y su aportación principal supone la aglutinación de las aportaciones de los principales agentes que actúan en estos casos en el desarrollo de los productos farmaceuticos, como son la academia, la industria y las asociaciones de pacientes. La propuesta sugiere que una aportación igualitaria de estos agentes en el consorcio garantizaría además el éxito en la generación de una nueva cultura organizativa en la que todos los participantes gozan de los mismos incentivos para el buen desarrollo del programa.
1. Estado actual del tratamiento global de las EERR
- Existen 7000 enfermedades raras que afectan a más de 400 millones de personas. Alrededor de un 95% de ellas no tienen un tratamiento aprobado.
- En un principio una de las razones principales es la falta de un buen conocimiento de la biología de las EERR.
- Otra razón muy relevante está en el diseño y desarrollo de estudios clínicos con muestras de pacientes muy reducidas y, en muchas ocasiones, localizadas a una gran distancia, lo que hace muy difícil el reclutamiento y la comunicación.
- Pero una vez conseguido el reclutamiento, otro factor negativo es la continuidad en el tiempo de los individuos de la muestra.
- Hasta el momento ha existido una falta de centros especializados en la atención de pacientes con EERR.
- Otro factor decisivo en el desarrollo de la investigación y en los tratamientos en otras patologías ha sido la creación y el desarrollo de organizaciones de pacientes, proceso aún muy incipiente para el caso de las EERR, pues el número tan elevado de éstas y su heterogeneidad clínica y complicada distribución geográfica lo han hecho muy difícil.
- Por último, la contribución del mundo académico clínico, en términos de provisión de un
input de investigación y de personal para ejecutarla no ha sido por el momento apreciable en la obtención de un buen resultado conjunto.
2. Una nueva experiencia europea (DevelopAKUre)
En el artículo que aquí se comenta, se presentan una serie de conclusiones derivadas de la exposición de un ejemplo de modelo colaborativo para el desarrollo y tratamiento de una rara enfermedad genética conocida por alkaptonuria (AKU). Esta enfermedad afecta a una entre 250.000 y 1.000.000 de personas. El proceso clínico que caracteriza a esta patología se denomina ochronosis y tiene un lento desarrollo en los primeros años del individuo, con un desarrollo muy destructivo y agudo al final de la década de los veinte años. El interés de este estudio se centra en el requerimiento para sus objetivos finales del conjunto de factores aludidos anteriormente. La agrupación de éstos en el estudio fue la siguiente:
- Conocimiento clínico de la patología a partir de varios procesos de investigación que definían su evolución en los pacientes.
- En paralelo con lo anterior se creó una primera Agrupación de Pacientes (AKU Society, UK) junto con otras dos agrupaciones, por una parte la de Expertos Clínicos (Royal Liverpool University Hospital, UK) (coordinadora del consorcio) y por la otra la Agrupación de Investigadores Académicos (University of Liverpool, UK).
- En total se reclutaron 12 organizaciones entre los centros anteriores para formar el Consorcio, fundado en 2012 y que se denominó DevelopAKUre (developacure). Un fuerte liderazgo del consorcio permitió una eficiente comunicación y una rápida resolución de los problemas.
- El consorcio se benefició de una financiación externa de la Comisión Europea que cubrió parte de los costes del programa de desarrollo clínico del proyecto. El reparto de los costes fue equitativo entre los diferentes participantes en el programa, que establecieron un rígido contrato de participación previo al comienzo del trabajo. La solución de una financiación externa supuso un gran paso en la resolución de los muy heterogéneos sistemas de financiación que siempre fueron un gran obstáculo para el caso de las EERR.
- El reclutamiento de pacientes ha sido el objetivo principal de la AKU Society, fundada en el año 2003. Inicialmente se llevó a cabo con pacientes del Reino Unido pero, debido al escaso número de personas afectadas por la enfermedad, se extendió a otros países europeos, con los problemas de desplazamiento y gestión que ello supuso. Tanto para el reclutamiento como para la retención y la continuidad de las muestras de pacientes la generación de un fuerte incentivo (advocacy) ha sido un factor esencial a generar y educar. Para ello fue precisa una buena comunicación transversal entre los diferentes grupos.
- Una buena coordinación entre las instituciones académicas, las instituciones sanitarias, las organizaciones de pacientes y la industria farmacéutica, con el objetivo mutuo de la investigación de una nueva terapia. Las tareas más significativas a realizar dentro de los centros de decisión citados anteriormente vendrían dadas por el diseño del estudio y el diseño del plan operacional, el reclutamiento de pacientes, la retención de éstos, la comunicación y la información. El sistema de incentivos generado en los pacientes en el proceso de reclutamiento representa, como ya se ha mencionado, un elemento esencial en el proceso.
COMENTARIO
Como economista apelo a la filosofía de uno de los economistas clásicos del siglo pasado, Ronald Coase, que sintetiza su visión de la investigación en el mundo económico de la siguiente forma: “El progreso para interpretar el funcionamiento de un sistema económico procede del juego entre la teoría y el trabajo empírico. La teoría sugiere qué trabajo empírico puede ser productivo. El correspondiente trabajo empírico sugerirá luego la modificación que ha de hacerse en la teoría, que implicará entonces la creación posterior de un nuevo trabajo empírico. De esta manera la investigación científica supone un proceso sin fin que aportará nuevos conocimientos en cada etapa”.
«Hace falta que exista realmente un sistema de incentivos y reconocer aún mejor la intervención del economista en la investigación sanitaria, que no ha de limitarse a la evaluación de casos concretos»
Coase desarrolla en su publicación “The Nature of the Firm”. (Economica, 1937) una teoría sobre el significado y el funcionamiento de una empresa dirigida por un empresario (entrepreneur) cuya finalidad última será la reducción de los costes de transacción, que pueden ser enormes si las decisiones no están centralizadas. La concentración y coordinación en las decisiones aumenta la productividad y reduce los costes. Esta interpretación es aplicable continuamente en el sistema económico. Así se justifica la aparición de los bancos en el mundo financiero, los colegios y las universidades en el área de la educación, los hospitales y los centros de atención primaria en el sector sanitario, y así llegaríamos a dar una primera justificación para la creación del consorcio que aquí se está explicando. Haciendo un balance final de requerimientos para el sistema organizativo que definimos aquí, se puede hacer un resumen en base a las conclusiones siguientes:
- Participación igualitaria (equitativa) de las diferentes partes en juego que se han descrito anteriormente. Al frente se situaría un Project Board. El objetivo final es la definición de un modus operandi o cultura que permita ejecutar los diferentes programas en juego dentro de un período de tiempo fijado previamente.
- Esta organización supone que sus miembros tienen una fuerte participación en el espacio y en el tiempo, que se traduce en un compromiso de participación. Todo ello es equivalente a la existencia de unos derechos de propiedad de los miembros del consorcio, en el que conviven por una parte un fuerte liderazgo y, por la otra, una continuada comunicación entre sus miembros. De aquí parte la generación de un sistema de incentivos, tanto monetarios como no monetarios, necesarios para conducir el desarrollo del programa hacia el objetivo final.
- El punto anterior plantea un modelo de financiación del consorcio que no esté limitado solo por el conjunto de interacciones entre los diferentes actores del sistema.
- Parece que unos planteamientos como los que aquí se exponen son aún ajenos en nuestro país a las propuestas de tratamientos sobre las EERR y los MMHH. Todavía hay mucho que hacer. Hace falta que exista realmente un sistema de incentivos para ello y reconocer aún mejor la intervención del economista en la investigación sanitaria, que no ha de limitarse a la evaluación de casos concretos sino a proporcionar una luz sobre una filosofía que explica la actuación del individuo en un mundo en el que la escasez es la restricción principal.
- El artículo comentado avala la afirmación anterior.
- La tabla 2 del artículo supone un resumen excelente de los puntos a considerar en aquellos proyectos colaborativos entre la industria farmacéutica, el mundo académico y las asociaciones de pacientes destinados a analizar un proceso de desarrollo de una cierta patología y de su tratamiento farmacológico correspondiente.
