Entrevista a Marián Corral López
Directora de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU)
¿Cómo podemos mejorar el porcentaje de medicamentos autorizados por la EMA? ¿Cuál cree que es el mayor reto que existe actualmente para acceder a los MMHH en España?
MC: La investigación farmacéutica atraviesa un momento inmejorable, sobre todo en un campo tan complejo como el de las enfermedades raras. De hecho, según los datos del II Informe sobre Ensayos Clínicos en Enfermedades Raras, elaborado por AELMHU, en 2021 España alcanzó un máximo histórico de Ensayos Clínicos en Enfermedades Raras, con 225 estudios autorizados.
Sin embargo, de un tiempo a esta parte, se está produciendo la paradoja de que mientras aumenta la inversión en investigación por parte de la industria cada vez se ralentiza más el acceso a la innovación para los pacientes en nuestro país, lo que podría acabar alejando el interés por introducir nuevas terapias en España.
Actualmente, solo un 43% de los medicamentos huérfanos aprobados para comercialización en la UE está financiado en España. Además, el tiempo de espera para lograr una decisión de precio y reembolso en nuestro país supera los 26 meses.
La diferencia es que en países de nuestro entorno se da un acceso prioritario a este tipo de medicamentos, mientras que en España se trata a todos los medicamentos y enfermedades por igual, basando su financiación en la mayoría de los casos solo en criterios de coste y eficiencia.
Por ello, desde AELMHU consideramos que uno de los mayores retos es conseguir que la apuesta por la investigación tenga un reflejo directo en la disponibilidad de los tratamientos para los ciudadanos españoles, reduciendo así la actual desigualdad en el acceso que existe con respecto a otros países de nuestro entorno.
Nuestro país debería ser capaz de simplificar los procesos de aprobación como hacen otros países de nuestro entorno. Sobre todo, porque la eficacia de los medicamentos huérfanos ya ha sido acreditada por la Agencia Europea del Medicamento.
¿Qué tipo de medidas podrían implementarse para solventarlo?
MC: Tal y como hemos trasladado al Ministerio de Sanidad en varias ocasiones a lo largo de los últimos años, y más recientemente en la consulta pública para la reforma de la Ley de garantías y uso racional del medicamento, consideramos que sería muy oportuno seguir profundizando en numerosos aspectos como el reconocimiento del valor económico y social que aporta la investigación farmacéutica en enfermedades raras.
Por el tipo de patologías que tratan, los MM.HH. no pueden ser objeto de los datos de evidencia clínica y los criterios de evaluación económica que son aplicables a los tratamientos para enfermedades más prevalentes. Además, las necesidades no cubiertas que estos medicamentos vienen a abordar requieren de un abordaje precoz.
Entre nuestras propuestas estarían, entre otras: agilizar el acceso para los pacientes con EE.RR., incorporar la perspectiva del paciente y el clínico en la evaluación de los tratamientos, asegurar la equidad en el acceso entre las diferentes comunidades autónomas, aumentar la dotación a la AEMPS para que pueda desarrollar su labor con agilidad y garantías, etc.
