Opinión · El experto opina
Regular bien para innovar con derechos
Desde su perspectiva de derecho constitucional y bioética, ¿qué derechos y principios del Estado social, igualdad, dignidad, protección de la salud, están más en tensión con el despliegue de terapias avanzadas en enfermedades raras?
FM: Hay que recordar que la Constitución española, hace muchos otros textos, recoge expresamente el derecho a la protección de la salud, que tiene que ver con lo que estamos hablando, pero también hay que recordar que se trata de un derecho social, no un derecho fundamental, y eso significa que los poderes públicos, tanto el Parlamento como el Gobierno, tienen facultades para determinar hasta dónde llega esa protección. La protección a la salud o el derecho a la salud no significa que el Estado pueda garantizarnos la salud, porque depende de hechos completamente ajenos al Estado, pero sí que ponga a nuestra disposición una serie de medios, tratamientos, para tratar de conservar y preservar nuestra salud. Como es un derecho social y el Estado tiene esa posibilidad de configurarlo, es aquí donde surge el gran problema, cómo distribuimos los recursos sanitarios, porque el todo para todos es imposible y ahí es donde entran en juego los principios éticos y legales, en la distribución de recursos sanitarios.
En el caso de las terapias avanzadas y concretamente las enfermedades raras, el problema que se plantea desde la perspectiva ético legal es que estamos ante enfermedades que normalmente afectan a un grupo minoritario de la sociedad y eso habitualmente opera en contra de ese grupo minoritario. Tenemos la tendencia a resolver estas cuestiones sobre la base de una teoría, que es útil (como el propio nombre de la teoría indica), pero que es insuficiente, que es el utilitarismo: el mayor beneficio para el mayor número de personas. Si el modelo de distribución de recursos lo basamos en el mayor beneficio para el mayor número de personas, las enfermedades minoritarias quedarían prácticamente fuera. Dice un autor italiano que, con el utilitarismo, el mayor beneficio para el mayor número de personas, que lo que tiene muy en cuenta es la eficiencia, pierden los de siempre.
Lo que hay que hacer es combinar, desde el punto de vista ético-legal en la distribución de recursos, en la determinación de qué es ese derecho a la protección de la salud, diferentes principios o teorías. El utilitarismo es una teoría que es importante y se usa habitualmente, pero junto a ella, por ejemplo, hay que considerar, la equidad. Si aplicamos un principio de igualdad, la igualdad a las personas que están en una situación desigual a los demás de origen, como pueden ser aquellos que tienen enfermedades más minoritarias, se verían perjudicados por una decisión igualitaria. Por lo tanto, en este tipo de ámbitos como son las enfermedades raras y las terapias avanzadas, la equidad también tiene una especial relevancia.
También el principio de protección frente a la vulnerabilidad y también el principio de protección de la infancia, de manera que lo que se hace normalmente es combinar todos ellos y, a través de la combinación de ellos, establecer unos criterios para determinar qué se puede dar, cuándo y a quiénes prioritariamente. Tenemos un buen aprendizaje durante la pandemia con la priorización en el acceso a las vacunas. En España, nos llegaron 500.000 vacunas y estamos hablando de una población vacunable en ese momento en torno a 20.000.000 personas. Había que decidir a quién se vacunaba primero. El criterio que se utilizó entonces, que puede ser útil para otros campos como el que estamos comentando, fue el de vincular o combinar, como decía antes, utilitarismo (el mayor beneficio), protección de la vulnerabilidad, contexto también socioeconómico, protección de la infancia, equidad; una serie de principios; combinándolos se puede llegar a determinar a quién se le da.
Estamos hablando de un campo que tiene un coste importante (el de las terapias avanzadas) que afecta a veces a grupos minoritarios, pero esto no puede determinar que siempre queden excluidos por el coste y por su condición de grupo minoritario. En nuestro derecho y en nuestra ética hay herramientas suficientes para resolverlo, pero no se trata de una cuestión sencilla. La última idea que quiero comentar es que no debemos basarlo todo en el utilitarismo, en la eficiencia. El utilitarismo es un buen criterio, pero nunca un criterio único. Como criterio único genera habitualmente inequidad e injusticia.
Si el modelo de distribución de recursos lo basamos en el mayor beneficio para el mayor número de personas, las enfermedades minoritarias quedarían prácticamente fuera.
Cuando una decisión de financiación o acceso es negativa o está condicionada, ¿qué requisitos debería cumplir para ser legítima y aceptable socialmente: motivación, evidencia, consistencia, participación, revisabilidad?
FM: En España, esto está jurídicamente bien resuelto. En la práctica, muchas veces no se está cumpliendo y últimamente cada vez menos, y es uno de los problemas que también hay que denunciar. Está bien resuelto formalmente porque nuestra Constitución establece un principio que hay personas que no conocen, pero es importante: el principio de interdicción de la arbitrariedad, que significa que toda decisión de los poderes públicos, como puede ser la decisión de financiación de determinados fármacos, debe estar motivada, es decir, debe estar basada en una serie de criterios para no ser considerada arbitraria. Si la decisión pública de financiación no está suficientemente motivada, esa decisión se considera arbitraria y, por lo tanto, es radicalmente nula. ¿Qué significa que esté motivada y que no sea arbitraria? Pues que atienda a diferentes elementos, por ejemplo: el criterio de expertos, independientes y que no solo pertenezcan a un campo (el campo, por ejemplo, de las ciencias médicas), sino también a otros campos como el campo de la economía, el campo de la ética, el campo del derecho o el campo de la sociología.
Muchas veces, lo que funciona a la hora de tomar decisiones para demostrar que hay motivación y, por tanto, no hay arbitrariedad (no decido lo que yo quiero porque yo quiero; los poderes públicos no están para decir lo que quieran, están para satisfacer el interés público) es buscar el asesoramiento de expertos en equipos multidisciplinares. Este asesoramiento de expertos no implica que la decisión vaya a ser la acertada, también los expertos se equivocan, pero al menos esos expertos ofrecen a los poderes públicos, a la hora de decidir sobre la financiación, unos criterios objetivos con una evidencia en la ciencia, en la economía, en la ética, en la sociología, en el derecho que permiten al menos demostrar que la decisión se ha tomado de una manera racional. Lo importante aquí no es que uno acierte o no acierte, es que al menos sea racional en la toma de decisión.
Por tanto, si los poderes públicos rechazan financiar un medicamento y lo hacen sobre la base de unos criterios objetivos basados en una evidencia multidisciplinar, podemos considerar que esa decisión, sea acertada o no, al menos es racional y, por tanto, jurídicamente es aceptable, pero el decidir sobre la base de falsos criterios o, por ejemplo, el argumento habitual de «no hay dinero», no es una motivación suficiente y para eso los tribunales sí que tienen expresamente atribuida a través de la Constitución la función de valorar si realmente la decisión es arbitraria o no, es decir, si está suficientemente motivada.
¿Qué papel deberían jugar los órganos independientes, comités de bioética, agencias de evaluación, defensor del pueblo y garantes para reforzar la legitimidad de estas decisiones y evitar desigualdades?
FM: Su función es relevante y como señalaba antes, para que la decisión no sea considerada arbitraria, debe responder a una racionalidad que normalmente se basa en un asesoramiento suficiente y en ese asesoramiento tienen que intervenir agencias ya establecidas y expertos independientes. Dependiendo del tipo de medicamento o de la prestación más o menos compleja, habrá que valorar si se establece una comisión ad hoc. Yo recuerdo que, cuando ocupaba un cargo en el Comité de Bioética de España, el propio Ministerio de Sanidad nos consultó sobre temas de financiación de medicamentos. En concreto, recuerdo que entre 2016-2017, antes de la pandemia, nos consultó sobre la inclusión o no en la cartera de servicios del medicamento de la profilaxis preexposición (PrEP), y lo que dio el Comité de Bioética fue un criterio basado en principios éticos. Luego el Ministerio tenía que consultar a otros expertos y valorando todas las consultas que había hecho, tomar una decisión. Si así lo hace, la decisión está motivada. Si no se hace así, como en ocasiones ocurre, la decisión es arbitraria y, por tanto, es ilegal. La participación de todas las instituciones y organismos que existen, es muy importante porque determina que podamos, al menos, presumir de que la decisión es racional.
Estas terapias son muy costosas y compiten con otras necesidades sanitarias. ¿Cómo se articula una justicia distributiva que sea compatible con la sostenibilidad sin convertirla en una barrera injusta para las minorías, como es el caso de las enfermedades raras?
FM: Pues como hemos comentado antes también, y yo creo que es bueno insistir en esa idea, en nuestro sistema jurídico existen principios, no solo de igualdad y equidad y, como antes señalaba, el utilitarismo es una buena doctrina, pero no suficiente. Si va a ser el mayor beneficio para el mayor número de personas, las minorías quedan fuera y nosotros tenemos implementados otros principios y otros valores que corrigen esa idea utilitarista o corrigen el principio de igualdad y que tienen en cuenta lo que son los grupos minoritarios o lo que pueden ser las enfermedades raras.
La decisión de exclusión, porque se trata de un grupo mínimo con un sobrecoste, es una decisión manifiestamente injusta desde una perspectiva ética, pero también es una decisión manifiestamente ilegal porque sería arbitraria, eso no responde a la racionalidad. Todos sabemos que se trata de grupos minoritarios, todos sabemos que se trata de medicamentos costosos, pero eso no determina por sí mismo que tengan que ser excluidos. Lo que habrá que establecer es un acceso en función de prioridades, evaluar, por ejemplo, riesgo-beneficio. Cuando hablamos de grupos vulnerables, especialmente los menores de edad, los niños y adolescentes, eso determinaría un criterio prioritario. También, personas en determinada situación de vulnerabilidad, en las que la enfermedad tiene un impacto que les impide desarrollar mínimamente lo que es una vida ordinaria, que afecta especialmente a la autonomía hay que tenerlo en cuenta. Porque si no, el criterio de «son pocos y cuesta mucho» es un criterio arbitrario, no es racional y, por tanto, no es motivado.
¿Qué papel deberían tener pacientes, familias, sociedades científicas y ciudadanía en la deliberación sobre terapias avanzadas? ¿Cómo evitar que la participación se convierta en captura por intereses y se mantenga como un proceso deliberativo real?
FM: En España tenemos la suerte de que hemos avanzado hacia una representación de los pacientes sólida y seria, que además no los representa en áreas muy fragmentadas, sino con una visión de globalidad. Tenemos dos grandes asociaciones de pacientes muy activas y participativas, que pueden ofrecer una visión general del paciente, no la visión concreta de una persona que defiende su interés, que es legítimo.
Lo que hay que tener en cuenta son las necesidades de todos los pacientes, no solo de unos pocos. Pero vuelvo a insistir: sin olvidar que, aunque unos pocos pacientes representen un grupo minoritario, no por ello deben quedar excluidos. No se trata solo de proteger las enfermedades más prevalentes, que merecen una especial atención, sino de ofrecer protección a todos. De lo contrario, no se cumpliría el derecho a la protección de la salud que proclama la Constitución: sería el derecho a la protección de la salud de aquellas enfermedades prevalentes o mayoritarias, y eso no lo dice la Constitución.
La Constitución habla del derecho a la protección de la salud de todos, incluidos los grupos minoritarios. Y no solo defiende la igualdad, el riesgo-beneficio o la eficiencia, sino que también valora mucho la equidad y, sobre todo, la protección de los grupos minoritarios. La propia Constitución habla de que todos deben ser protegidos, con independencia de que sean un grupo mayoritario o minoritario. Por lo tanto, una enfermedad rara no puede significar exclusión; todo lo contrario: debe implicar atención especial y una evaluación como cualquier otra enfermedad.
En un entorno de innovación acelerada, ¿cuáles son, a su juicio, las claves para mantener la confianza pública en reguladores clínicos y sistema sin frenar el progreso? ¿Dónde pondría el equilibrio entre rapidez y garantías?
FM: Aquí nos encontramos con un problema: una presunta tendencia que, además, para algunos constituye una narrativa, un relato muy atractivo, que es el de la desregulación. Desregular es bueno porque la regulación supone burocracia, supone obstáculos a la innovación, y yo creo que la única manera de innovar respetando la ética, nuestros principios y valores, es innovar regulando. Otra cosa es que la regulación sea mala.
No voy a citarlo, pero a un conocido político que ha tenido un alto cargo en la Unión Europea lo entrevistaban hace pocos días y decía que regular no es malo, pero regular mal es malísimo. Entonces, yo creo que la regulación es importante y en Europa tenemos, además, una experiencia, por ejemplo, en el ámbito de los ensayos clínicos, que nos ha permitido salir un poco del camino habitual, incorporando vías excepcionales para implementar rápidamente las innovaciones en el ámbito de la salud sin detrimento de los derechos y la precaución.
Aquí el problema es cuando establecemos una regulación basada en un único paradigma de absoluta precaución o de absoluta seguridad. Aquí hay que combinar necesidad, posible beneficio y seguridad. Por eso, en nuestra regulación sobre ensayos clínicos hemos incorporado cuestiones como el uso off-label (fuera de indicación), también el uso compasivo; es decir, hay mecanismos para poder combinar la necesidad, en determinada situación, contexto o enfermedad, de ir por una vía con menos requisitos, siempre con un control suficiente, y luego ir por una vía con requisitos más relevantes. Es decir, hay mecanismos para atender las diferentes situaciones en nuestra regulación y, en ocasiones, se puede ir por una vía rápida cuando la salud del paciente lo exige.
Por lo tanto, nuestra regulación es buena: tiene mecanismos que atienden diferentes situaciones y, sobre todo, es buena en el sentido de que genera confianza. Aquí el problema con la innovación es que la innovación, si falla, va a generar una gran desconfianza. Y hay que recordar que estamos viviendo un tiempo algo paradójico, en el que concurren un extraordinario progreso científico gracias al avance de la biología y la biotecnología, pero también existe un gran movimiento anticientifista que está haciendo del discurso anticientifista un discurso que, además, tiene una base político-ideológica; ese es el problema.
Por lo tanto, cualquier error en seguridad con un medicamento por haber querido ir demasiado rápido puede tener un impacto enorme en la falta de confianza de la ciudadanía. Por eso, yo creo que hay que mantener un paradigma de seguridad, de precaución, pero sin olvidar que, en determinados supuestos, podemos ir por una vía excepcional que puede aligerar algo los requisitos, teniendo en cuenta, por ejemplo, que es la única alternativa terapéutica. Y eso en nuestro ordenamiento existe.
Además, esto es interesante: no solo existe a nivel europeo en el ámbito clásico de los ensayos clínicos con medicamentos, sino que existe ahora también en el ámbito de los dispositivos sanitarios, que es otro ámbito muy importante en muchas de nuestras enfermedades. Ya no solo podemos pensar en clave de medicamentos, sino también de tecnología. Y existe también otro ámbito muy importante para las enfermedades raras, como es la inteligencia artificial. Se permiten, digamos, fases más experimentales, con menos requisitos, cuando se considere que estamos ante un camino que puede suponer una ventaja, un beneficio para determinados grupos de personas.
Por tanto, se combina perfectamente un sistema riguroso, con una regulación estricta para proteger la salud y la integridad de los individuos, con caminos también algo más flexibles para permitir cierta rapidez cuando la necesidad del caso concreto lo requiere.
Por su experiencia en bioética internacional, ¿qué tendencias regulatorias o recomendaciones cree que España debería anticipar para los próximos años, por ejemplo, terapias génicas de nueva generación, edición genética, nuevas formas de evaluación para poder reforzar derechos y equidad?
FM: La terapia génica y todo lo que ha supuesto el avance en biotecnología ofrecen muchísimas posibilidades: el CAR-T y, en su momento, CRISPR-Cas9 y sus diferentes variantes, han ido abriendo posibilidades enormes. Porque podemos llegar al genoma y podemos sustituir, reemplazar o eliminar esa alteración que provoca la enfermedad. Por lo tanto, se nos abre una vía con un potencial enorme.
Todavía hay incógnitas, hay problemas de seguridad, pero vemos que poco a poco vamos avanzando y, además, se avanza con paso firme. Por eso, yo creo que lo importante en este ámbito es que la propia ciencia, los propios científicos, que es la que está produciendo esos avances, sea consciente del riesgo de generar expectativas excesivas o de ir demasiado rápido, olvidando el problema de la seguridad.
Respecto de la confianza de la ciudadanía, yo creo que la ciudadanía confía en nuestro avance, sobre todo en el ámbito europeo, porque este está basado en una regulación sólida que permite, como señalaba antes, combinar caminos estrictos, con una regulación estricta, con caminos más flexibles en función de las necesidades. Y yo creo que esa es una buena opción, frente a otros modelos en los que la regulación prácticamente no existe o se deja a la libertad del mercado, porque ya sabemos cómo acaban normalmente.
Hay que transmitir a la ciudadanía que una de las grandes virtudes que tenemos los ciudadanos de España es que estamos bajo el paraguas de la Unión Europea, y que la apuesta por la Unión Europea es una apuesta por innovación con seguridad, e innovación con derechos, con derechos humanos. Yo creo que eso es muy importante. Y ahora, como decía antes, hay muchas posibilidades y hay que ir probándolas por esos caminos.
