viernes, febrero 27, 2026
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    M.ª Reyes Abad Sazatornil – Acercando la inteligencia artificial a los servicios de farmacia hospitalaria

    Acercando la inteligencia artificial a los servicios de farmacia hospitalaria

    González-Pérez Y, Montero Delgado A, Martínez Sesmero JM. Approaching artificial intelligence to Hospital Pharmacy. Farm Hosp. 2024 Jul;48 Suppl 1:S35-S44. English, Spanish. doi: 10.1016/j.farma.2024.02.007.

    M.ª Reyes Abad Sazatornil

    Servicio de Farmacia. Hospital Universitario Miguel Servet. Zaragoza. Instituto de Investigación Sanitaria de Aragón (IIS Aragón). Zaragoza


    RESUMEN

    El artículo describe el concepto de inteligencia artificial (IA), sus técnicas fundamentales (aprendizaje automático, aprendizaje profundo, redes neuronales y procesamiento de lenguaje natural), y analiza cómo ésta puede incorporarse al ámbito de la farmacia hospitalaria.
    Detalla como la IA puede mejorar y optimizar muchas de las prestaciones, servicios y procesos de un Servicio de Farmacia Hospitalario centrando su aportación, fundamentalmente, en dos dimensiones: clínica y operativa.
    En la dimensión clínica, resalta que puede ser gran utilidad en la optimización de la farmacoterapia y medicina de precisión, mediante análisis de datos clínicos, genéticos, farmacocinéticos y poblacionales, porque la IA puede ayudar a predecir la respuesta a fármacos, ajustar dosis, identificar subpoblaciones y seleccionar terapias óptimas. También describe cómo puede mejorar la seguridad clínica, mediante la detección automatizada de interacciones fármaco-fármaco, identificación de pacientes de alto riesgo, predicción y prevención de reacciones adversas y reducción de errores de medicación, especialmente en escenarios de polifarmacia o enfermedades complejas, y la atención farmacéutica y el seguimiento del paciente, pues la IA (a través de agentes conversacionales) puede interactuar de manera personalizada con los pacientes y aportar datos de salud de las personas, de resultados reportados por los pacientes y efectos adversos de la medicación, facilitando una intervención proactiva. Asimismo, puede ser válida en la evaluación y optimización de la adherencia terapéutica.
    En la dimensión operativa, el articulo destaca que puede servir para automatizar las tareas administrativas y optimizar los procesos de gestión (gestión de stocks, predicción de demanda, gestión de caducidades, y optimización de inventarios, reduciendo errores, y desperdicios) permitiendo que los farmacéuticos enfoquen su trabajo en actividades de mayor valor añadido. También, puede ser utilizada en los nuevos modelos de financiación de medicamentos de pago por resultados ya que puede proporcionar información precisa sobre la efectividad y seguridad de un determinado fármaco frente a otros competidores en el mundo real y para analizar el riesgo de un acuerdo o contrato.
    Los autores describen, además, que la IA puede emplearse en la educación y formación de pacientes y profesionales y en investigación. En relación con los pacientes, los agentes virtuales pueden ofrecerles información según sus demandas y necesidades informativas relacionadas con los medicamentos, lo que les ayudará a tomar decisiones más informadas. Para los profesionales, puede darles apoyo en la lectura y redacción científica, en la formación y en la evaluación y monitorización educativa. En investigación, permite el análisis de grandes volúmenes de datos clínicos y de investigación para identificar patrones, facilita el reclutamiento de pacientes, puede agilizar los procesos de los ensayos y buscar nuevos usos e indicaciones de fármacos ya comercializados, además de identificar nuevos efectos adversos, interacciones farmacológicas, nuevos fenotipos y biomarcadores de respuesta.
    El artículo concluye que la IA puede ser una herramienta aceleradora del cambio en los servicios de farmacia hospitalaria y que los farmacéuticos que la dominen aportarán un valor diferencial.

    COMENTARIO

    El artículo ofrece una aproximación pertinente y bien estructurada sobre el impacto potencial de la inteligencia artificial en los servicios de farmacia hospitalaria. Su principal aportación radica en proporcionar una visión global de las técnicas disponibles y de los escenarios donde podrían aplicarse, alineándose con la progresiva transformación del rol del farmacéutico hospitalario hacia una actividad más clínica, predictiva y basada en datos. Esta transformación será especialmente relevante en el ámbito de las enfermedades raras, donde los retos que presenta la investigación y gestión de los medicamentos huérfanos requieren modelos que superen las limitaciones del dato local, y se apoyen en bases de datos amplias, estandarizadas y combinables.
    Asimismo, la revisión es especialmente pertinente para el debate sobre la evaluación económica asistida por Big Data en enfermedades raras, ya que los autores destacan que la IA puede automatizar procesos, generar estimaciones más robustas y mejorar la capacidad de monitorización de resultados en vida real. Estos elementos son críticos para la evaluación de tecnologías sanitarias en patologías de baja prevalencia, donde los ensayos clínicos suelen ser limitados y los estudios de coste-efectividad requieren de información complementaria proveniente del mundo real.
    La diferenciación que realiza el articulo entre aplicaciones clínicas y operativas de la IA resulta acertada, aunque en la práctica ambas dimensiones están estrechamente interrelacionadas. La automatización de tareas repetitivas y el apoyo en la validación de prescripciones permiten liberar tiempo para una atención farmacéutica más avanzada, lo que convierte la IA en un habilitador relevante para la evolución del modelo asistencial.
    Una limitación del estudio es que, resulta excesivamente conceptual y profundiza poco en la madurez real de estas soluciones. La revisión presenta la IA como un conjunto de herramientas ya próximas a la adopción generalizada, pero no profundiza en la necesidad de su validación y en las dificultades para su integración en los sistemas de información clínicos heterogéneos, lo que puede conducir a una expectativa de inmediatez que no se corresponde con el estado actual de implantación en los hospitales.
    La implementación responsable de las herramientas de IA exige farmacéuticos con competencias en interpretación de algoritmos, análisis de datos y valoración crítica de las recomendaciones generadas por esta. Este punto, solo mencionado de forma general en el artículo, representa un reto formativo considerable para los equipos de farmacia y en general para una gran parte de los profesionales sanitarios.
    Introducir IA en un entorno asistencial conlleva aspectos organizativos y de gobernanza que no deben subestimarse. La protección de datos, la responsabilidad profesional, la transparencia en el funcionamiento de los algoritmos y la necesidad de estructuras de supervisión clínica son elementos esenciales para evitar riesgos. La transformación tecnológica debe ir acompañada de una transformación cultural, con participación activa de distintos perfiles profesionales, servicios de informática y equipos directivos, así como con estrategias claras de evaluación del impacto sobre la seguridad, la eficiencia, los resultados clínicos y la sostenibilidad. La IA debe entenderse como una herramienta complementaria al juicio clínico, no como un sustituto. Su valor reside en su capacidad para procesar información masiva e identificar patrones, pero la interpretación de esos hallazgos requiere el conocimiento del profesional y una comprensión profunda del contexto individual del paciente. preservando así la calidad y la esencia humanística de la atención sanitaria.
    En conjunto, el artículo constituye un punto de partida valioso para reflexionar sobre la incorporación de IA en la farmacia hospitalaria. Su adopción puede convertirse en una oportunidad estratégica para reforzar la actividad clínica del farmacéutico, mejorar la seguridad y eficiencia del proceso farmacoterapéutico y contribuir a una atención sanitaria más avanzada siempre que se aborde desde un liderazgo clínico, la formación del equipo y una gobernanza responsable. Solo los profesionales con un amplio conocimiento de la misma podrán liderar esta transformación.

    Hernán Lew – RETOS Y OPORTUNIDADES DE LOS DATOS EN RED

    Hernán Lew
    Adjunto de la Dirección de Estrategia Digital y Datos del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona y Coordinador de la red Únicas en SJD

    Este nuevo número de la revista NewsRare se adentra en el potencial de las plataformas de datos federados para transformar la atención y la investigación en enfermedades raras, siguiendo el camino que marcan iniciativas como la Red Únicas, que buscan compartir información entre profesionales y acercar el conocimiento allí donde estén los pacientes y sus familias. En este contexto, los datos en salud se convierten en una palanca esencial para mejorar el diagnóstico, el tratamiento y, sobre todo, la equidad entendida como el derecho de todas las personas con sospecha o diagnóstico de enfermedad rara a las mismas oportunidades de alcanzar el mayor nivel posible de bienestar. Al mismo tiempo, el dato es el punto de encuentro donde convergen profesionales, investigadores, pacientes y familias, ayudando a superar la fragmentación de la información y de los circuitos asistenciales que hoy limita ese acceso, sin olvidar que es un espacio lleno de retos humanos, tecnológicos, organizativos, éticos y legales que condicionan su verdadero aprovechamiento.
    Vivimos una explosión de datos en salud que ya no se limita a la historia clínica, sino que se entrelaza con la vida diaria, la tecnología y el contexto social, ampliando radicalmente qué entendemos por “información sanitaria”. Hoy convivimos con historias clínicas electrónicas, datos ómicos, biobancos, registros de enfermedades raras, información medioambiental y socioeconómica, además de flujos continuos procedentes de diferentes dispositivos o wearables, aplicaciones móviles o redes sociales. Ante este bosque denso de información, resulta imprescindible pensar desde el origen en su “consumo”: quién necesitará cada dato, con qué propósito asistencial o investigador y en qué momento del proceso de atención o de estudio, para que la abundancia se traduzca en verdadero valor.
    En paralelo, las capacidades tecnológicas han dado un salto que hace apenas unos años resultaba impensable en el campo de las enfermedades raras: hoy es posible generar, almacenar, depurar, analizar y explotar grandes volúmenes de datos clínicos y de investigación con niveles crecientes de interoperabilidad y seguridad. Sobre esta base se están desplegando ecosistemas de datos y arquitecturas federadas que permiten compartir algoritmos y conocimiento sin mover los datos sensibles, como ocurre en proyectos europeos de aprendizaje federado y en iniciativas como la Red Únicas. Pero estas infraestructuras solo tendrán sentido si se diseñan desde las necesidades reales de pacientes y profesionales, orientando la inversión hacia los usos que más impacto tengan en su vida cotidiana.
    Bajo la superficie de cualquier proyecto de medicina personalizada o de inteligencia artificial en enfermedades raras late un trabajo silencioso y exigente: asegurar que los datos sean veraces, consistentes y completos, porque solo a partir de datos de calidad pueden tomarse decisiones clínicas rigurosas y generar conocimiento fiable que realmente mejore la vida de los pacientes. Para lograrlo, resulta imprescindible hablar un mismo idioma disponiendo de catálogos únicos y actualizados de diagnósticos, procedimientos u otras entidades clínicas o sociales relevantes; mapeando terminologías distintas y aplicando guías de interoperabilidad consensuadas, que permitan que la orquesta suene verdaderamente afinada. Esta labor no es puntual, sino un proceso continuo desde el momento en que se registra la información hasta su uso asistencial o de investigación, sobre el que se apoyan los modelos analíticos y generativos en enfermedades raras.
    Pero no basta con incorporar nuevas tecnologías: cada herramienta supone un esfuerzo de aprendizaje, ajustes organizativos y una dimensión humana profunda en la manera de trabajar y coordinarse en torno al dato. Estamos pasando de un modelo reactivo, que analiza lo ocurrido a posteriori, a un enfoque más proactivo y predictivo que permite anticipar necesidades. Esta misma base de datos enriquecida permitirá afinar cómo usamos los recursos y desplegar nuevos modelos de atención, aprovechando la información acumulada en la práctica real para medir con mayor precisión el impacto presupuestario y capturar mejor el valor social y la equidad de las intervenciones.
    A medida que crecen los espacios de datos y las arquitecturas federadas, también se refuerza la necesidad de una mirada ético-legal sólida que acompañe este avance. Los nuevos reglamentos europeos sobre datos de salud (Espacio Europeo de Datos Sanitarios) y sobre Inteligencia Artificial (AI Act) buscan precisamente equilibrar innovación, seguridad y protección de la privacidad, algo especialmente sensible en el caso de las enfermedades raras. La gobernanza del dato se vuelve entonces pieza central: definir quién accede, para qué usos y bajo qué condiciones, evitando una burocracia paralizante, pero garantizando transparencia, trazabilidad y mecanismos de consentimiento dinámico donde pacientes y familias puedan decidir, revisar y revocar el uso de sus datos sobre plataformas robustas y seguras que sostengan la confianza colectiva.
    En definitiva, a pesar de los retos técnicos, organizativos y éticos que siguen presentes, este es un momento para el optimismo: Big Data, la inteligencia artificial y los nuevos espacios de datos ofrecen una oportunidad real para mejorar los procesos diagnósticos, los tratamientos y la atención integral de las personas con enfermedades raras. Para aprovecharla, resulta imprescindible una visión conjunta y coordinada entre administraciones, profesionales, academia, industria, asociaciones, cuidadores y pacientes, situando siempre al paciente en el centro. Solo así se podrán traducir estos avances tecnológicos en sistemas más justos, equitativos y humanos, donde los datos se conviertan en mejores decisiones y en una vida más digna y plena para quienes conviven con una enfermedad rara.

    VOL 10 – NÚM 2 – SEPTIEMBRE 2025

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    MEDICAMENTOS HUÉRFANOS – DESDE ENERO HASTA AGOSTO DE 2025

    MEDICAMENTOS HUÉRFANOS E INDICACIONES APROBADAS POR LA EMA DESDE ENERO HASTA AGOSTO DE 2025

    MEDICAMENTOS HUÉRFANOS CON FINANCIACIÓN APROBADA POR LA CIPMPS DESDE ENERO HASTA AGOSTO DE 2025

    Madrid estrena «Cringenes», un cribado genómico neonatal que detectará más de 300 enfermedades raras

     

    Madrid estrena «Cringenes», un cribado genómico neonatal que detectará más de 300 enfermedades raras

    La Comunidad de Madrid inaugura el proyecto piloto Cringenes, que incorporará análisis genómicos al cribado neonatal para detectar precozmente más de 300 enfermedades raras en recién nacidos.
    El nuevo programa piloto, denominado Cringenes, permitirá complementar la clásica prueba del talón con una segunda muestra genética, con el fin de identificar enfermedades raras de origen genético desde sus primeras horas de vida.
    Durante los próximos 15 meses participarán 300 recién nacidos (una media de 20 al mes), con consentimiento informado para el análisis genómico adicional.
    En Madrid, esta incorporación sitúa a la región como pionera en la modernización del cribado neonatal en España, integrando la genómica como herramienta de salud pública.
    Los bebés cuyos resultados indiquen anormalidades serán derivados a unidades clínicas de referencia para seguimiento y atención temprana, aprovechando las estructuras ya existentes del sistema de salud pública.
    Más información en: https://www.comunidad.madrid/noticias/2025/09/04/comunidad-madrid-estrena-cribado-neonatal-genetico-detectar-precozmente-300-enfermedades-raras

    IMPaCT-GENÓMICA impulsa un salto en los diagnósticos genéticos de enfermedades raras

    Nacional

    IMPaCT-GENÓMICA impulsa un salto en los diagnósticos genéticos de enfermedades raras

    El proyecto IMPaCT-GENÓMICA ha mejorado la tasa de diagnóstico genético, secuenciando más de 2.000 genomas y ofreciendo explicación a casos sin diagnóstico previo.
    IMPaCT-GENÓMICA, iniciativa del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), ha logrado avances determinantes en el diagnóstico de enfermedades raras al haber secuenciado el genoma completo de más de 2.000 pacientes sin diagnóstico previo.
    En su jornada de presentación, Ángel Carracedo, coordinador del programa, destacó que los resultados aportan arquitectura técnica e institucional para el diagnóstico de alta complejidad de forma más equitativa en todo el territorio.
    El programa también permite reanalizar datos genómicos conforme avanza el conocimiento científico, lo que abre la puerta a diagnósticos adicionales incluso en casos antiguos.
    Según fuentes relacionadas, IMPaCT-GENÓMICA ha logrado mejorar la tasa de diagnóstico genético en un 30 % de pacientes que llevaban más de una década sin explicación clínica.
    Más información en: https://www.isciii.es/w/impact-gen%C3%B3mica-mejora-la-tasa-de-diagn%C3%B3stico-gen%C3%A9tico

    Incorporan la mirada de las personas con enfermedades raras y sin diagnóstico en la nueva Ley de Organizaciones de Pacientes

    Nacional

    Incorporan la mirada de las personas con enfermedades raras y sin diagnóstico en la nueva Ley de Organizaciones de Pacientes

    El Ministerio de Sanidad ha integrado la visión de pacientes con enfermedades raras y sin diagnóstico en los primeros tramos de la Ley de Organizaciones de Pacientes, reforzando su papel en interlocución.
    La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) es una de las organizaciones convocadas por el Gobierno para aportar la perspectiva de quienes viven con enfermedades raras o en proceso de diagnóstico. Su participación facilita que la futura ley recoja derechos, deberes y una interlocución estable.
    Según lo expresado por la ministra, “muchas veces el primer acompañamiento llega de una organización de pacientes”, lo que resalta el valor del rol asociativo en el sistema sanitario.
    El proyecto legal pretende regular competencias, sostenibilidad y la capacidad de estas entidades para colaborar activamente con las administraciones. Su inclusión temprana en el diseño normativo es una apuesta por fortalecer su voz institucional.
    Más información en: https://www.enfermedades-raras.org/actualidad/noticias/incorporamos-la-vision-de-las-personas-con-enfermedades-raras-y-sin-diagnostico-en-los-primeros-pasos-de-la-ley-de-organizaciones-de-pacientes

     

    VOYDEYA (DANICOPÁN) SE INCORPORA A LA PRESTACIÓN DEL SNS PARA PACIENTES CON HEMOGLOBINURIA PAROXÍSTICA NOCTURNA

     

    Nacional

    ▼ VOYDEYA (DANICOPÁN) SE INCORPORA A LA PRESTACIÓN DEL SNS PARA PACIENTES CON HEMOGLOBINURIA PAROXÍSTICA NOCTURNAEl Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación de Voydeya (danicopán) como tratamiento complementario a ravulizumab o eculizumab en adultos con hemoglobi- nuria paroxística nocturna (HPN) que presentan anemia hemolítica residual1.La decisión supone un avance relevante para este gru- po de pacientes, que a pesar de recibir inhibidores de C5 continúan experimentando síntomas relacionados con la hemólisis extravascular, como anemia y fatiga2,3.Evidencia clínica del ensayo ALPHALa inclusión de Voydeya en la prestación del SNS se basa en los resultados del ensayo pivotal de fase III ALPHA, que demostró que este inhibidor oral del factor D (el primero de su clase) mejora los niveles de hemoglobina y reduce la necesidad de transfusiones, además de aliviar la fatiga.

    La Dra. Anna Gaya, del Hospital Clínic de Barcelona, destacó que la adición de este fármaco permite “el control de la hemólisis intravascular sin que aparezca hemólisis extravascular”, subrayando las mejoras observadas en parámetros clínicos y de calidad de vida.

    Impacto para los pacientes

    Desde Alexion, la división de enfermedades raras de AstraZeneca, Beatriz Romero, directora médica, señaló que la aprobación de Voydeya “responde a una necesidad concreta no cubierta y mejora la calidad de vida sin necesidad de modificar el tratamiento estándar con inhibidores del C5”.

    Los datos del ensayo también confirman que el medicamento fue bien tolerado, sin que se detectaran nuevas preocupaciones de seguridad. Las reacciones adversas más frecuentes fueron pirexia, cefalea y aumento de enzimas1,2.

    Un paso adelante en HPN

    La HPN es un trastorno hematológico raro, crónico y potencialmente mortal caracterizado por la destrucción de glóbulos rojos y un elevado riesgo de trombosis4-6. Aunque los inhibidores de C5 han supuesto un cambio en su abordaje, un subgrupo de pacientes continúa pre- sentando anemia residual2,3. Voydeya ofrece una alternativa dirigida a cubrir esa necesidad clínica no resuelta2.

    Con esta incorporación, España se suma a otros países europeos que ya disponen de esta innovación terapéutica, reforzando el compromiso del Sistema Nacional de Salud con la equidad en el acceso a tratamientos para enfermedades raras.

    Más información: https://www.sanidad.gob.es/areas/far- macia/precios/comisionInteministerial/informesPublicos/ docs/InformePublicoVoydeya.pdf


    1. Ficha técnica de ▼ VOYDEYA® Alexion Europe SAS. Versión Enero 2025. 2. Lee JW, et al. Addition of danicopan to ravulizumab or eculizu- mab in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria and clinica- lly significant extravascular haemolysis (ALPHA): a double-blind, rando- mised, phase 3 trial. The Lancet Haematology. 2023;10(12):E955-E965. Accessed May 2025. 3. Kulasekararaj AG, et al. Prevalence of clinically significant extravascular hemolysis in stable C5 inhibitor-treated pa- tients with PNH and its association with disease control, quality of life and treatment satisfaction. Presented at: European Hematology As- sociation (EHA) Hybrid Congress. 8-11 June 2023; Frankfurt, Germany. Abs PB2056. Accessed May 2025. 4.Brodsky RA. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2014;124(18):2804-2811. Accessed May 2025. 5. Griffin M, et al. Significant hemolysis is not required for thrombosis in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Haemato-logica. 2019;104(3):E94-E96. Accessed May 2025. 6. Hillmen P, et al. The complement inhibitor ecu- lizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. N Engl J Med. 2006;355(12):1233-1243. Accessed May 2025.

    ▼Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, es priori- taria la notificación de sospechas de reacciones adversas asociadas a este medicamento.


     

    EUROPA IMPULSA UN PLAN PIONERO PARA INTEGRAR LA IA EN EL ABORDAJE DE LAS ENFERMEDADES RARAS

     

    Europa

    Europa impulsa un plan pionero para integrar la IA en el abordaje de las enfermedades raras

    El Comité Económico y Social Europeo (CESE) ha aprobado en su sesión plenaria de septiembre de 2025 un dictamen histórico que insta a la Unión Europea a desarrollar un Plan de Acción Europeo para las Enfermedades Raras, con horizonte 2030. El documento propone aprovechar el potencial de la inteligencia artificial (IA), los macrodatos y la medicina de precisión para mejorar el diagnóstico, la atención y la calidad de vida de los pacientes con patologías poco frecuentes.
    El CESE reclama que estos pacientes sean reconocidos como un grupo social desfavorecido, con acceso equitativo a prestaciones y tratamientos innovadores en todos los Estados miembros. Además, pide que la Comisión Europea coordine políticas transversales que abarquen desde la investigación y la innovación tecnológica hasta la formación del personal sanitario y social.
    Una de las metas más ambiciosas es reducir el tiempo medio de diagnóstico a menos de un año desde la aparición de los primeros síntomas. Para lograrlo, el dictamen propone impulsar la interoperabilidad de datos clínicos, fortalecer las redes europeas de referencia y fomentar el intercambio ético y seguro de información médica mediante IA.
    El texto subraya la necesidad de garantizar la ética, la transparencia y la protección de datos en el uso de tecnologías digitales aplicadas a la salud. También reclama inversiones sostenibles, incentivos para la investigación y la creación de un Centro Europeo de Innovación en Enfermedades Raras.
    Con este dictamen, el CESE reafirma su compromiso con el principio de “no dejar a nadie atrás”, instando a los gobiernos europeos a convertir la innovación tecnológica en una herramienta real para mejorar la vida de los más de 30 millones de personas con enfermedades raras en Europa.
    Más información: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/ES/ALL/?uri=CELEX:52024AE2112

    El impacto de los determinantes sociales en el bienestar de las personas con enfermedades raras

    Consejo de redacción de newsRARE


    INTRODUCCIÓN
    El barómetro de este número de la revista está dirigido a conocer la opinión de diferentes agentes acerca del papel de los determinantes sociales sobre el bienestar individual y colectivo de las personas con enfermedades raras (EERR). La encuesta fue respondida por un total de 34 participantes, con una muestra heterogénea de perfiles. La recogida de datos se realizó entre los días 10 y 28 de septiembre de 2025.


    FIGURA 1: DISTRIBUCIÓN POR PERFILES PROFESIONALES DE LOS ENCUESTADOS


    La representación más amplia corresponde a pacientes y asociaciones de pacientes (41%; n=14), seguidos de profesionales de especialidad médica (23%; n=8) y del ámbito académico o de la consultoría (12%; n=4). También participaron otros perfiles (9%; n=3), representantes de la industria farmacéutica (6%; n=2), gestores y personal del ámbito administrativo (6%; n=2), así como profesionales de enfermería (3%; n=1) (Figura 1).Este barómetro se centra en explorar la percepción de los encuestados acerca del papel de los determinantes sociales de la salud en el bienestar de las personas con EERR. En él, se abordan distintos aspectos: los factores sociales más influyentes en la salud de estos pacientes, la prioridad de la equidad en las políticas públicas, la valoración del enfoque actual de los sistemas sanitarios, las áreas de intervención más urgentes y los actores clave que deben implicarse. Asimismo, se analizan los beneficios de integrar los determinantes sociales en el manejo de las EERR, las barreras que dificultan su incorporación en las políticas y los incentivos que podrían favorecer su inclusión efectiva.
    FACTORES SOCIALES QUE MÁS AFECTAN A LA SALUDEn la primera pregunta se indagó sobre cuáles son los factores sociales que más influyen en la salud de las personas con enfermedades raras. Los resultados muestran que los aspectos más señalados se relacionan con el acceso a la atención sanitaria: el 65% de los encuestados mencionó el acceso a servicios médicos especializados y el 62% el acceso al diagnóstico y tratamiento. A continuación, aparecen factores vinculados a la situación económica y social de las familias, como la estabilidad laboral y económica (32%) y el apoyo familiar y comunitario (32%).Otros factores, como empleo y condiciones laborales, nivel educativo y vivienda adecuada fueron señalados por un grupo menor de participantes (6% cada uno), mientras que la edad (3%) y la cultura/percepción social (3%) tuvieron una presencia testimonial, y transporte y movilidad no fue mencionado en ninguna respuesta (Figura 2).


    FIGURA 2. FACTORES SOCIALES PERCIBIDOS COMO MÁS INFLUYENTES EN LA SALUD DE LAS PERSONAS CON ENFERMEDADES RARAS (PREGUNTA DE RESPUESTA MÚLTIPLE)


    PRIORIDAD EN LA EQUIDAD EN SALUD

    En la segunda pregunta se exploró la prioridad que los encuestados dan a la equidad en salud dentro de las políticas públicas en el ámbito de EERR. La gran mayoría de los participantes considera que esta prioridad debería ser alta, destacando un 73% (n=25) que la valora como “muy alta” y un 18% (n=6) que la califica como “alta”.

    Solo un 6% (n=2) la percibe como de prioridad media y un 3% (n=1) indicó no saberlo, mientras que ningún encuestado señaló prioridad baja o muy baja (Figura 3).


    FIGURA 3. PRIORIDAD QUE DEBERÍA TENER LA EQUIDAD EN SALUD EN LAS POLÍTICAS PÚBLICAS SOBRE ENFERMEDADES RARAS (%)


    CONSIDERACIÓN DE LOS DETERMINANTES SOCIALES EN LOS SISTEMAS DE SALUD

    La tercera pregunta evaluó si los encuestados consideran que el enfoque actual de los sistemas de salud integra adecuadamente los determinantes sociales en el manejo de las personas con enfermedades raras. La mayoría de los participantes (88%; n=30) considera que no se tienen suficientemente en cuenta, mientras que un 12% (n=4) opina que solo se consideran “en parte”. Ningún encuestado indicó que los sistemas actuales sí los contemplen completamente (Figura 4).


    FIGURA 4. PERCEPCIÓN SOBRE SI LOS SISTEMAS DE SALUD CONSIDERAN ADECUADAMENTE LOS DETERMINANTES SOCIALES EN ENFERMEDADES
    RARAS (%)


    Por subgrupos de perfiles, la percepción de que los sistemas de salud no consideran suficientemente los determinantes sociales es prácticamente unánime. Todos los encuestados de academia/consultoría (100%; 4 de 4), enfermería (100%; 1 de 1) e industria farmacéutica (100%; 2 de 2) señalaron esta opción, al igual que la mayoría de los médicos especialistas (75%; 6 de 8) y los representantes de asociaciones de pacientes (93%; 13 de 14). Las respuestas más matizadas se concentran en los perfiles de gestión-administración y medicina: en gestión-administración, uno de los dos encuestados (50%) indicó que estos determinantes se consideran “en parte”, y en especialidad médica dos participantes (25%) compartieron esa misma percepción.

    ÁREAS PRIORITARIAS DE INTERVENCIÓN EN POLÍTICAS PÚBLICASLos encuestados identificaron las áreas en las que consideran más urgente intervenir desde las políticas públicas para reducir el impacto de los determinantes sociales en enfermedades raras. La mayoría destacó el apoyo económico y la protección social a las familias (44%), seguido de la coordinación intersectorial entre sanidad, educación y servicios sociales (32%) y la equidad territorial (32%). En menor medida se mencionaron el apoyo psicológico y la salud mental para pacientes y cuidadores (12%) y la inclusión educativa para garantizar la adaptación de los niños con EERR (6%). No se registraron menciones a campañas de sensibilización social y educación pública ni a movilidad y accesibilidad en entornos urbanos y rurales (0%) (Figura 5).


    FIGURA 5. ÁREAS CONSIDERADAS PRIORITARIAS PARA LA INTERVENCIÓN DE POLÍTICAS PÚBLICAS EN DETERMINANTES SOCIALES EN EERR (%) (PREGUNTA DE RESPUESTA MÚLTIPLE)


    ACTORES CLAVE PARA REDUCIR LAS DESIGUALDADES EN SALUD

    Al indagar sobre los actores que deberían involucrarse más activamente en la reducción de desigualdades en salud en enfermedades raras, los encuestados coincidieron en situar al gobierno y a las autoridades sanitarias como el agente principal, con un 82% de las menciones. A continuación, se destacan los profesionales sanitarios (29%) y la sociedad en general (21%), seguidos de las organizaciones de pacientes (18%) y del sector científico y académico (15%). Otros actores mencionados en menor medida fueron el sector privado y farmacéutico (12%), las familias y cuidadores (12%), la sociedad civil (6%) y las instituciones educativas (6%) (Figura 6).


    FIGURA 6. ACTORES PERCIBIDOS COMO MÁS RELEVANTES PARA REDUCIR LAS DESIGUALDADES EN SALUD EN ENFERMEDADES RARAS (%) (PREGUNTA DE RESPUESTA MÚLTIPLE)


    BENEFICIOS DE CONSIDERAR LOS DETERMINANTES SOCIALES EN EL MANEJO DE LAS PERSONAS CON ENFERMEDADES RARAS

    Al explorar los principales beneficios de integrar los determinantes sociales en el manejo de las personas con enfermedades raras, los encuestados destacaron, en primer lugar, la mejora en la calidad de vida de los pacientes (68%) y el apoyo integral al paciente y su entorno (53%). Otros beneficios relevantes incluyen la mayor equidad interterritorial y entre grupos sociales (41%), el diagnóstico temprano (38%) y la atención más integral y centrada en la persona (26%). En menor medida, se mencionaron políticas públicas más efectivas (24%), optimización del uso de recursos sanitarios (21%) y mejor acceso a recursos y apoyos (15%). Finalmente, la prevención de la exclusión social (6%), el fortalecimiento de redes de apoyo (6%) y la mayor adherencia a tratamientos (3%) fueron citados por un grupo reducido de participantes (Figura 7).


    FIGURA 7. PRINCIPALES BENEFICIOS PERCIBIDOS DE CONSIDERAR LOS DETERMINANTES SOCIALES EN ENFERMEDADES RARAS (%) (PREGUNTA DE RESPUESTA MÚLTIPLE)


    BARRERAS PARA LA INTEGRACIÓN DE LOS DETERMINANTES SOCIALES EN POLÍTICAS PÚBLICASPor su parte, los encuestados también identificaron las principales barreras que dificultan que el diseño e implementación de políticas públicas en enfermedades raras que contemplen los determinantes sociales. La barrera más señalada fue la escasa visibilidad de las EERR en la agenda pública (53%), seguida de desigualdades territoriales en el acceso a servicios y apoyos (38%) y limitaciones presupuestarias o falta de financiación específica (35%). La fragmentación institucional entre salud, educación, empleo y servicios sociales también fue destacada por un 35% de los participantes. Se mencionaron con menor frecuencia la discontinuidad en la evaluación de políticas sanitarias (9%) y la débil articulación intersectorial e interministerial (6%), mientras que la falta de coordinación internacional para compartir buenas prácticas no fue mencionada (0%) (Figura 8).


    FIGURA 8. PRINCIPALES BARRERAS PERCIBIDAS PARA INTEGRAR LOS DETERMINANTES SOCIALES EN POLÍTICAS PÚBLICAS SOBRE ENFERMEDADES RARAS (%) (PREGUNTA DE RESPUESTA MÚLTIPLE)


    INCENTIVOS PARA INTEGRAR LOS DETERMINANTES SOCIALES EN POLÍTICAS PÚBLICASEn la última pregunta se exploró qué incentivos podrían promover que el diseño e implementación de las políticas públicas sobre enfermedades raras integren de manera efectiva los determinantes sociales que afectan a estas personas y a sus familias. Los incentivos mejor valorados incluyen los mecanismos de participación ciudadana con pacientes y familias (4,41), alianzas público-privadas bajo acuerdos de riesgo compartido que incluyan el componente social (4,29) y el reconocimiento fiscal a instituciones que integren apoyos sociales o los premios y certificaciones a buenas prácticas en salud y equidad (ambos 4,26).También se destacan los fondos de investigación que incluyan variables sociales (4,24), la formación obligatoria en determinantes sociales para decisores y profesionales (4,12) y los incentivos para el sistema de salud y los profesionales (4,12). Por último, los incentivos con puntuaciones inferiores son el reconocimiento institucional mediante acreditaciones o certificaciones (4,00) y los programas de capacitación con créditos formativos sobre determinantes sociales y atención integral (3,62) (Figura 9).


    FIGURA 9. INCENTIVOS PERCIBIDOS COMO MÁS EFECTIVOS PARA INTEGRAR LOS DETERMINANTES SOCIALES EN POLÍTICAS PÚBLICAS SOBRE EERR (MEDIA ESCALA LIKERT 1–5)

     

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