Primer tratamiento oral con dosis única diaria para la prevención rutinaria de las crisis de angioedema hereditario1

BioCryst Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado, tras la aprobación del Ministerio de Sanidad, la inclusión en la prestación farmacéutica de Orladeyo® (berotralstat), un tratamiento específico que se administra por vía oral y con una única dosis diaria para la prevención rutinaria de las crisis recurrentes de angioedema hereditario (AEH) en pacientes adultos y adolescentes de 12 años en adelante1.

Sobre Orladeyo®, la Dra. Teresa Caballero, facultativo especialista de Área en Alergología del Hospital Universitario La Paz de Madrid, ha manifestado que: El tratamiento con Orladeyo® ha demostrado mejorías estadística y clínicamente significativas en la reducción de las crisis de AEH con un efecto mejorado a lo largo del tiempo logrando alcanzar una reducción del 90,8 % con respecto al inicio a las 96 semanas de tratamiento. Orladeyo® también produjo una reducción considerable de las crisis moderadas a graves, una reducción del uso de medicación para las crisis agudas y de la tasa de crisis laríngeas.

Por su parte, el Dr. Ramon Lleonart, jefe del Servicio de Alergología del Hospital Universitario de Bellvitge, considera que: La disponibilidad en España de Orladeyo® representa un importante avance terapéutico al ser el primer medicamento de nueva generación por vía oral, en una única toma diaria, aprobado para la prevención rutinaria de las crisis recurrentes de AEH en pacientes a partir de los 12 años de edad. Esto supone una noticia muy positiva especialmente por su facilidad de uso y eficacia tanto para los médicos como para los pacientes que conviven con esta enfermedad y que disponen desde ahora de una nueva alternativa de tratamiento que puede mejorar su calidad de vida.

Para Carlos Lorenzi, director general de BioCryst en España: Resulta especialmente satisfactorio poder ampliar al arsenal terapéutico en España frente al angioedema hereditario, poniendo a disposición de especialistas y pacientes una nueva opción de tratamiento que pretende contribuir de forma muy relevante a mejorar la calidad de vida de los pacientes y de su entorno.

Notas

Angioedema Hereditario (AEH)2

El AEH es una enfermedad genética
rara grave, debilitante y potencialmente mortal que se caracteriza por episodios recurrentes e impredecibles de hinchazón de la piel, faringe, laringe, tracto gastrointestinal, genitales y/o extremidades, que generalmente se observan por primera vez durante la infancia o la adolescencia. Los ataques del tracto respiratorio superior pueden provocar la muerte por asfixia mientras que los ataques en el abdomen son muy dolorosos y perjudican significativamente la calidad de vida del paciente. Estas crisis suelen desencadenarse por ansiedad, estrés, traumatismos menores, cirugía, menstruación (cambios hormonales) o infecciones víricas comunes. Si no se tratan, los pacientes con AEH suelen sufrir múltiples crisis al año (de seis a siete en promedio por paciente)3, y la hinchazón puede durar de dos a cuatro días. Debido a su heterogeneidad y su complejo diagnóstico, es difícil determinar la prevalencia exacta del AEH, pero tomando como referencia las estimaciones de 2 de cada 100.000 habitantes que pueden padecer esta enfermedad a nivel mundial, la prevalencia en España podría situarse en torno a los 950 pacientes con AEH.

Orladeyo® (berotralstat)

Orladeyo® (berotralstat) es la primera y única terapia oral específicamente diseñada para prevenir las crisis de angioedema hereditario (AEH) en pacientes adultos y pediátricos de 12 años o más. Una cápsula de Orladeyo® al día actúa para prevenir estas crisis, disminuyendo la actividad de la calicreína plasmática1. Orladeyo® fue aprobado en Estados Unidos en 2020 y recibió la aprobación por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para la profilaxis a largo plazo en AEH el 30 de abril de 20214. En la actualidad se encuentra financiado en muchos países de Europa, incluyendo Reino Unido, Noruega, Suecia, Dinamarca, Finlandia, Luxemburgo, Francia, Alemania, Suiza, Austria y España.

BioCryst Pharmaceuticals

BioCryst Pharmaceuticals es una empresa biotecnológica global comprometida con el desarrollo de medicamentos innovadores, encaminados a mejorar la vida de las personas que padecen enfermedades mediadas por el complemento y otras enfermedades raras. BioCryst aprovecha su experiencia en el diseño de fármacos guiado por estructura para desarrollar terapias orales pioneras basadas en proteínas y moléculas pequeñas para el abordaje de enfermedades raras. BioCryst ha comercializado Orladeyo® (berotralstat), el primer inhibidor de calicreína plasmática oral que se administra una vez al día, y está avanzando en sus líneas de investigación con proteínas y moléculas pequeñas. Para más información visite: https://www.biocryst.com.

Referencias

▼ Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, es prioritaria la notificación de sospechas de reacciones adversas asociadas a este medicamento.

CONDICIONES DE PRESCRIPCIÓN Y DISPENSACIÓN. Financiado por el Sistema Nacional de Salud. Medicamento sujeto a prescripción médica. Diagnóstico hospitalario.

PRESENTACIÓN Y PRECIO Orladeyo®
150 mg cápsulas duras. (C.N. 759139). PRECIO INDUSTRIAL NOTIFICADO: 12.156 €.

  1. Ficha Técnica de Orladeyo®. Disponible en:
    https://cima.aemps.es/cima/dochtml/ft/1211544001/FT_1211544001.html
  2. Busse PJ, Christiansen SC. Hereditary Angioedema. N Engl J Med. 2020 Mar 19;382(12):1136-1148. doi: 10.1056/NEJMra1808012. PMID: 32187470.
  3. Encuesta sobre Acceso y Disponibilidad de Medicamentos para AEH: https://angioedema-aedaf.haei.org/encuesta-sobre-acceso-y-disponibilidad-de-medicamentos-para-aeh/
  4. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/orladeyo#authorisationdetails-section%20Contacto:%20Niamh%20Lyons%20+353%2087%20774%205000%20nlyons@biocryst.com%20ORL-ES-MA-2023-003

 

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