Alexion Pharma Spain, el grupo de enfermedades raras de AstraZeneca ha anunciado que el Ministerio de Sanidad ha incluido ravulizumab en el SNS, un inhibidor de C5 de acción prolongada para el tratamiento de adultos y niños que pesan 10 kg o más con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) que presentan hemólisis con síntomas clínicos indicativos de alta actividad de la enfermedad, y también para adultos clínicamente estables tras haber sido tratados con eculizumab durante al menos los últimos seis meses 1.
Ravulizumab también está disponible para el tratamiento de adultos y niños con 10 kg o más con Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa) que no hayan recibido tratamiento con inhibidores del complemento o que hayan recibido eculizumab durante al menos tres meses y tengan evidencia de respuesta a eculizumab.
Ravulizumab se administra cada ocho semanas para pacientes con peso ≥ 20 kg, o cada cuatro semanas para niños de entre 10 kg y 20 kg 1.
Como parte de un amplio programa de desarrollo, ravulizumab está siendo evaluado para el tratamiento de otras indicaciones hematológicas y neurológicas. Las aprobaciones de la Comisión Europea se basan en los datos de cuatro ensayos clínicos: dos ensayos fase III para HPN, que representan el mayor programa de ensayos clínicos en esta patología; y dos estudios globales, abiertos, de un solo brazo, de ravulizumab: uno en adultos y otro en niños con SHUa.
El Dr. Carlos Macedo, director médico de Alexion para España y Portugal, destaca que este tratamiento ofrece la comodidad de una dosificación menos frecuente, sin comprometer la eficacia ni la seguridad y que les proporciona una mayor flexibilidad para sus vidas, al mismo tiempo que reduce la carga del sistema sanitario.
Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa)
El SHUa es una enfermedad rara que puede deteriorar progresivamente órganos vitales, como los riñones, debido al daño en las paredes de los vasos sanguíneos y a la formación de trombos. El SHUa puede afectar a adultos y niños, y se presenta en estado crítico en muchos pacientes que, a menudo, requieren cuidados de apoyo, incluyendo la diálisis, en una unidad de cuidados intensivos. El 56% de los adultos y el 29% de los niños acaban desarrollando una enfermedad renal terminal o fallecen en el plazo de un año tras el diagnóstico, recibiendo únicamente cuidados paliativos. Un diagnóstico correcto y precoz, además del inicio temprano del tratamiento, son fundamentales para mejorar el pronóstico de los pacientes.
El Dr. Manuel Praga, especialista en nefrología en el Servicio de Nefrología del Hospital 12 de Octubre de Madrid, manifestó que los resultados de los ensayos clínicos de fase III demuestran que ravulizumab produjo una respuesta completa de la microangiopatía trombótica (MAT), una mejora de la función renal y la suspensión de la diálisis en la mayoría de los pacientes tratados, tanto en adultos como en niños.
Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN)
La HPN es un trastorno sanguíneo ultrararo crónico, progresivo y potencialmente mortal que se caracteriza por la destrucción de glóbulos rojos (hemólisis intravascular) y la activación de los glóbulos blancos y las plaquetas, pudiendo producir acontecimientos graves, que ponen en riesgo la vida, como la trombosis. Se presenta sin previo aviso, y suele pasar desapercibida con retrasos en el diagnóstico que oscilan entre 1 y más de 10 años 2,3.
Durante este tiempo que tardan en recibir el diagnóstico, los pacientes pueden experimentar un amplio abanico de síntomas como la trombosis y daño orgánico, afectando significativamente a su calidad de vida y deteriorando su salud progresivamente 4-6.
La HPN está causada por una mutación genética adquirida (no heredada) que puede producirse después del nacimiento y da lugar a la producción de células sanguíneas anormales sin proteínas protectoras de la superficie. La ausencia de estas proteínas protectoras permite que el sistema del complemento, que forma parte del sistema inmune, esencial para la defensa del organismo contra las infecciones, «ataque» y destruya o active estas células sanguíneas anormales, causando la hemólisis intravascular.
Puede presentarse en niños y adultos de cualquier edad, siendo los 30 años la edad media de diagnóstico. La enfermedad afecta tanto a hombres como a mujeres y a personas de todos los grupos raciales y étnicos. Convivir con HPN puede ser debilitante, disminuyendo la calidad de vida. Los síntomas pueden incluir fatiga, dificultad para tragar (disfagia), dificultad para respirar (disnea), dolor abdominal, disfunción eréctil y hemoglobinuria (orina de color oscuro).
La Dra. Mónica Ballesteros, especialista en Hematología y Hemoterapia del Hospital General Universitario Gregorio Marañón de Madrid, manifestó: “ravulizumab proporcionó una inhibición completa del complemento desde la primera infusión tanto en adultos como en niños. Reducir a un máximo de 7 infusiones de mantenimiento al año para pacientes con un peso corporal ≥ 20 kg permite minimizar el impacto de la patología en la vida de los pacientes. En este sentido, según un estudio realizado, el 93% de los pacientes prefirieron ravulizumab al actual inhibidor del complemento”.
- Ficha Técnica de ULTOMIRIS. Alexion Europe SAS. Versión Abril 2022. 2. Borowitz MJ, Craig FE, Digiuseppe JA, et al. 2010;78(4):211-30.3. Parker CJ.. 2016;2016(1):208-16. 4. Dacie JV, SM. Ser Haematol. 1972;5(3):3-23.5. Sahin F, et al. Am J Blood Res. 2015;5(1):1-9. 6. Shammo JM, et al. Blood. 2015;126:3264. ES/M ULTO PNH/0004
Elaboración Agosto 2022
