Julio de 2018
El objetivo general de estos informes sobre el estado de situación de las actividades relacionadas con las Enfermedades Raras en Europa, es recopilar información válida, detallada y útil para todas las partes interesadas en el campo de las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos que se llevan a cabo desde el año 2012. El informe de este año centra su investigación en presentar el contexto general de la política europea, la legislación (incluida también la soft law) a este mismo nivel, las recomendaciones y los proyectos de especial relevancia.
Este informe se compila utilizando los datos de diversas fuentes como la base de datos Orphanet e información proporcionada directamente por representantes nacionales. Por todo ello, este trabajo proporciona un resumen de alto nivel de las actividades relacionadas con las enfermedades raras en Europa en lo referente a política y desarrollo.
Este informe general de 2018 aporta una serie conclusiones, que ofrecen una visión optimista de la actual situación de la comunidad de enfermedades raras de Europa. Estas conclusiones son:
- 25 Estados miembros de la UE han adoptado un plan o estrategia nacional para enfermedades raras, en comparación con los sólo 4 que se implementaban en 2008.
- En 2016 se aprobaron las Redes de Referencia Europeas (ERN) para enfermedades raras, siendo 24 las ERN que ya están en funcionamiento.
- La colaboración entre los dominios de“asistencia sanitaria” e “investigación” está aumentando y seguirá creciendo (reforzada, según se anticipa, por el Co-Fondo del Programa Conjunto Europeo para la investigación de Enfermedades Raras).
- Las organizaciones de pacientes, como EURORDIS, continúan creciendo y desempeñando roles de liderazgo en iniciativas tales como acciones conjuntas, licitaciones y proyectos, lo que impulsa el progreso general de la comunidad de pacientes de EERR.
- Orphanet sigue recibiendo el apoyo de la Comisión Europea en su camino hacia la sostenibilidad.
Sin embargo, el informe también destaca una serie de inquietudes, como que después de 3 años del Comité de Expertos en Enfermedades Raras (EUCERD) y 3 años del Grupo de Expertos de la Comisión en Enfermedades Raras (CEGRD), no hay un órgano de reemplazo para cumplir con este papel. Destaca, además, que, si bien las ERN desempeñan un papel fundamental, no se puede esperar razonablemente que tengan un impacto en todos los aspectos de las políticas europeas para enfermedades raras. Otra preocupación es que no hay planes para ninguna acción conjunta futura en el campo de la política de enfermedades raras (aunque las Acciones conjuntas en otras áreas, como las desigualdades de salud y la eSalud, han comenzado operaciones recientemente), lo que dificulta la participación de los interesados en la planificación estratégica.
Este informe cuenta con una extensión de 103 páginas divididas en 13 secciones que repasan el contexto político, a diferentes niveles (en Europa y otras regiones), los recursos especializados (ERNS, laboratorios clínicos), los registros en EERR, las principales aportaciones en investigación en este campo, las novedades en medicamentos huérfanos, o un informe sobre Orphanet.
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