Abril de 2018
Objetivo
El informe, cuyo título original inglés es «European Commission approved Orphan Drugs between 2012 & 2016: analysis of P&R situation in Spain» persigue tres objetivos fundamentales. El primero, identificar la situación de precio y financiación en España de los medicamentos huérfanos aprobados entre 2012 y 2016. El segundo objetivo es identificar y describir las variables clínicas, económicas e institucionales para cada medicamento huérfano aprobado. Y el tercero, analizar estas mismas variables, y su relación con el proceso de precio y reembolso de cada uno de estos medicamentos huérfanos.
Metodología
Para la identificación de los MMHH aprobados se consulta en febrero de 2017 la web de la EMA. Su situación actual de precio y reembolso, se extrae de las siguientes fuentes: CIMA (centro de información de medicamentos de la AEMPS), web de la AEMPS (Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios), Botplus (plataforma online de pago del Colegio Oficial de Farmacéuticos) y web del Ministerio de Sanidad. Además, se identifican las 3 categorías que se dan en el proceso de P&R en España: 1 aprobado, 2 en proceso, y 3 rechazado.
De esta búsqueda y categorización, surge el algoritmo utilizado en el estudio.
En una siguiente fase, se procede a identificar y describir las variables clínicas, económicas e institucionales a analizar. Éstas quedan definidas en la tabla que se muestra a continuación
Resultados
Como principal resultado, se obtiene el número de medicamentos huérfanos aprobados entre 2012 y 2016 por la Comisión Europea, con autorización en España, según su situación de P&R.
Los resultados muestran que el estatus es el siguiente: de los 40 medicamentos huérfanos estudiados, 17(42,5%) han obtenido P&R en España, 16 (40%) se encuentran aún en este proceso y 7(17,5%) han sido rechazados.
Gracias a este análisis, se obtiene también la media de tiempo (18,4 meses) en el periodo comprendido entre 2012-2016, desde la aprobación en la CE hasta su P&R en España. En cuanto a la media de tiempo en el mercado español desde la autorización hastala aprobación de P&R, es de 12,8 meses, mientras que la media de tiempo para este mismo proceso, cuando el resultado es negativo, es de 13 meses.
El análisis demuestra que hay una significativa reducción del periodo comprendido entre la aprobación por la CE y la autorización de la Aemps en este periodo, de hecho, disminuye de los 17-20 meses en 2012 a los 1,3-2 meses en 2016.
En cuanto al análisis de las variables clínicas, se identifica que 18 de los 40 fármacos autorizados (un 45%) están indicados para oncología (10 con precio y reembolso aprobado); 24 de estos fármacos cuentan con alternativa terapéutica; 13 de ellos van dirigidos a enfermedades ultra-raras (4 con precio y reembolso aprobado), y 24 a raras.
Por último, en cuanto a las variables institucionales se expone que 21 de los 40 casos disponían de un informe de posicionamiento terapéutico, con opinión positiva en 17 de ellos (15 de ellos reembolsados) y negativa en 4. Otros 11 están en pleno proceso de elaboración y hay 8 que, si bien han sido aprobados por la Comisión en el periodo 2012-2013, no cuentan con IPT.
Limitaciones del estudio
El estudio presenta muchas limitaciones, fundamentalmente, ligadas a la disponibilidad de la información, especialmente, a aquélla que tiene que ver con los procesos regulatorios de P&R en España. Por ejemplo, no existe información explícita disponible sobre la decisión de rechazo de P&R. De la misma forma, los acuerdos de precios reales en España no son tampoco transparentes y los precios listados en las bases de datos disponibles no reflejan las negociaciones de precios, que pueden reducir el precio real reembolsado hasta un 50%.
En cuanto a Las variables clínicas, no fue posible realizar una clasificación con criterios uniformes para todos los diferentes tipos de MMHH y enfermedades e igualmente, muchos de los datos sobre prevalencia para EERR en España, o bien no son muy accesibles o bien no existen.
Además, El IPT no se introdujo en España hasta 2013, por lo que el análisis de IPT no se pudo realizar en todos los MMHH.
Conclusiones
El estudio concluye que, pese a ciertos condicionantes, los procesos de aprobación y fijación de P&R en España, se han reducido, lo que supone la mejora del tiempo de incorporación al mercado de los medicamentos huérfanos.
Disponible en:
http://www.omakaseconsulting.com/wp-content/uploads/2018/03/omakase-lab-1-2018-pr-orphan-drugs.pdf
