10 de julio de 2018
Tegsedi® (inotersen) recibió la autorización de comercialización de la Comisión Europea (CE) para el tratamiento de la polineuropatía en estadio 1 o en estadio 2 en pacientes adultos con amiloidosis transtiretina hereditaria (hATTR). La amiloidosis por hATTR es una enfermedad hereditaria, progresiva y fatal para la cual las opciones de tratamiento son muy limitadas.
La formación anormal y la agregación de la proteína transtiretina (TTR) dan como resultado depósitos de amiloide TTR en todo el cuerpo y es la causa subyacente de la amiloidosis hATTR. Tegsedi® está diseñado para bloquear la producción de la proteína TTR. En el estudio NEURO-TTR, el tratamiento con Tegsedi® produjo reducciones sustanciales en los niveles de la proteína TTR independientemente del tipo de mutación o estadio de la enfermedad.
Tegsedi® es el primer y único tratamiento terapéutico dirigido a ARN aprobado para pacientes con amiloidosis por hATTR. Con el parto subcutáneo, Tegsedi® pone el tratamiento en las manos de los pacientes, al tiempo que aporta beneficios significativos que se muestran en el estudio NEURO-TTR tanto en las medidas de neuropatía como en la calidad de vida de las personas que viven con esta enfermedad grave y mortal. Este medicamento permitirá que las personas y sus familias afectadas por esta enfermedad avancen con sus vidas.
El tratamiento debe iniciarse y permanecer bajo la supervisión de un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con amiloidosis transtiretina hereditaria.
