El Informe Anual de Acceso de los Medicamentos Huérfanos en España de AELMU elaborado mediante fuentes públicas: Agencia Europea del Medicamento (EMA), Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y Ministerio de Sanidad, analiza la evolución y situación de los medicamentos huérfanos en España con el objetivo de mejorar la disponibilidad de la innovación farmacéutica para todos los pacientes con enfermedades raras.
Este informe nos muestra cómo aún son menos de la mitad los tratamientos con autorización de comercialización en Europa que se encuentran financiados en España por el SNS. Eso sí, se ha producido una mejoría en el acceso, en la financiación y en los tiempos de aprobación si comparamos con el 2020.
Es importante destacar que la pandemia ha favorecido la investigación en los laboratorios y cada vez son más las empresas farmacéuticas que apuestan por la innovación. Esto genera una esperanza a la hora de encontrar nuevas soluciones para los pacientes afectados.
La presidenta de la AELMHU, María José Sánchez, demanda la necesidad de “avanzar hacia un nuevo modelo que permita a nuestro país mejorar el acceso a la innovación en los tratamientos de enfermedades raras, especialmente teniendo en cuenta que la investigación farmacéutica se ha acelerado y va a ofrecer un mayor número de soluciones terapéuticas en los próximos años, capaces de mejorar la calidad de vida de los pacientes y la de sus familias”.
Esta innovación, que se ha visto acelerada en los últimos años, necesitará nuevas fórmulas y modelos de aprobación y financiación para poder trasladar todas las ventajas a los pacientes con EERR.
Según AELMHU, a 31 de diciembre de 2021 eran 176 los MMHH en Europa, de los cuales, 129 tienen autorización para ser comercializados en la UE. De ellos, 111 han adquirido Código Nacional en España (86%) y 56 están financiados por el Sistema Nacional de Salud (43%).
De estos 56 medicamentos huérfanos financiados, se han incluido en el último año en el Sistema Nacional de Salud (SNS) 14 nuevos medicamentos. A pesar de este gran avance, únicamente el 50% de los medicamentos huérfanos que han llegado a España están financiados por el SNS, un dato muy parecido a los últimos años.
En cuanto a los tiempos de espera, de los 55 tratamientos huérfanos pendientes de financiación, un 51% llevan en espera más de 3 años y un 27% lleva menos de un año en esta situación. De estos últimos pendientes de incorporación, un 38% son para enfermedades oncológicas, un 22% metabólicas y un 7% antiinfecciosas.
Aunque el tiempo medio para obtener la financiación ha sido de 24 meses, menos que en 2020, sigue siendo una de las barreras más importantes porque lo deseable, según AELMHU, serían 6 meses como tiempo medio máximo.
Para AELMHU, “la aceleración en la investigación y desarrollo de nuevos medicamentos huérfanos supone una gran oportunidad que debería estimular la suma de esfuerzos de todos los agentes implicados para situarnos en primera línea en eficiencia, capacidad de respuesta y atractivo”.
Con el objetivo de que llegue el mayor número posible de terapias dirigidas a enfermedades raras en España, esta asociación revisa y mejora el sistema actual con el fin de crear un nuevo modelo más ágil y con procesos más claros, que sea capaz de acortar plazos.
