El gobierno anunció el 22 de noviembre su respaldo al lanzamiento del Rare Therapies Launch Pad, un novedoso programa diseñado para crear una vía de acceso a terapias personalizadas dirigidas a niños con enfermedades raras. El primer proyecto de este programa se centrará en el uso de oligonucleótidos antisentido (ASO) para tratar a niños con condiciones cerebrales ultrararas y potencialmente mortales.
Este proyecto es resultado de la colaboración de un consorcio que incluye a Genomics England, la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), el Oxford-Harrington Rare Disease Centre, la Fundación Mila’s Miracle y la Asociación de la Industria Farmacéutica Británica (ABPI). El piloto buscará establecer un enfoque sostenible y escalable con el objetivo de ofrecer terapias individualizadas para una gama más amplia de condiciones raras. Esto incluirá la creación de un camino regulatorio proporcionado que cubra el diagnóstico, el diseño, la fabricación rápida de terapias y el tratamiento.
El programa tiene como objetivo abordar la falta de tratamientos para condiciones raras, beneficiando a millones de niños a nivel mundial, incluyendo cientos de miles en el Reino Unido, que enfrentan condiciones genéticas potencialmente mortales. Respaldada por líderes en genómica y regulación médica, esta iniciativa se considera un paso importante para mejorar el acceso a tratamientos personalizados de manera rápida y segura.
Julia Vitarello, fundadora de la Fundación Mila’s Miracle, cuya hija Mila fue la primera persona en el mundo en recibir una terapia individualizada, elogió la iniciativa y destacó que la ciencia ya no es un impedimento, gracias a la tecnología actual.
El programa se espera que acelere el acceso a terapias personalizadas destinadas a niños con enfermedades raras, marcando un avance significativo en la atención médica personalizada en el Reino Unido.
El Dr. Rich Scott, CEO Interino de Genomics England, resaltó la posición única del Reino Unido en el ámbito de la genómica y subrayó cómo la iniciativa apunta a avanzar en el desarrollo de terapias innovadoras.
La Dra. June Raine, directora ejecutiva de la MHRA, expresó su entusiasmo por parte de esta iniciativa que tiene el potencial de marcar una gran diferencia para los niños con enfermedades genéticas raras.
El Profesor Matthew Wood, director del Oxford-Harrington Rare Disease Centre, señaló que el Rare Therapies Launch Pad posicionará al Reino Unido en la vanguardia de la innovación terapéutica y regulatoria para enfermedades genéticas raras.
En resumen, el programa piloto busca transformar el acceso a tratamientos personalizados para niños con enfermedades raras, promoviendo la innovación terapéutica y mejorando la atención médica en el Reino Unido.
Más información: https://www.genomicsengland.co.uk/news/pilot-launched-to-support-children-with-rare-conditions-to-access-personalised-therapies
