Un nuevo informe de las Academias Nacionales de Ciencias, Ingeniería y Medicina recomienda que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) mejore el intercambio de información, avance en la ciencia reguladora necesaria para evaluar medicamentos para enfermedades raras, incremente la colaboración con los pacientes y sus cuidadores, y refuerce la cooperación con la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Estas acciones tienen como objetivo acelerar el desarrollo y la aprobación de fármacos destinados a tratar enfermedades raras.
Las enfermedades raras afectan a hasta 30 millones de personas en EE. UU., 36 millones en la UE y a 300 millones en todo el mundo. Aunque la Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983 ha incentivado la inversión en el desarrollo de fármacos para estas patologías, solo el 5% de ellas cuenta con tratamientos aprobados. Entre los principales obstáculos se encuentran el desconocimiento sobre muchas de estas enfermedades, las pequeñas poblaciones de pacientes y la falta de criterios claros para evaluar la eficacia de los medicamentos.
El informe sugiere que la FDA y la EMA colaboren desde las primeras fases de desarrollo de medicamentos, compartiendo información y coordinando los requisitos de los estudios clínicos para reducir pruebas duplicadas y acelerar el proceso de autorización de los tratamientos. También se insta a la FDA a ser más transparente en la divulgación de información sobre las decisiones de aprobación de medicamentos para enfermedades raras y a mejorar la participación de los pacientes a lo largo de todo el proceso de desarrollo de fármacos.
Asimismo, se recomienda mejorar la recopilación de datos alternativos para ensayos clínicos, especialmente en aquellos casos en los que los estudios tradicionales no son viables debido al reducido número de pacientes. El informe también resalta la importancia de fomentar el desarrollo de terapias para enfermedades raras en niños.
Este estudio, encargado por el Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE. UU., tiene como finalidad mejorar la investigación y el acceso a terapias para las personas que padecen enfermedades raras en todo el mundo.
