Mayo 2019
El 3 de mayo de 2019, la Comisión Europea concedió a Waylivra® (Volanesorsén) la autorización de comercialización condicional como complemento de la dieta en pacientes adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (FCS), considerada una enfermedad ultra-rara causada por el mal funcionamiento de la enzima lipoproteína lipasa (LPL) y caracterizada por un alto riesgo de pancreatitis, en quienes la respuesta a la dieta y al tratamiento de reducción de triglicéridos no ha sido suficiente. Se calcula que hay entre 3.000 y 5.000 personas que sufren FCS en todo el mundo, de las que aproximadamente 1.000 viven en Europa.
Volanesorsén es un oligonucleótido antisentido diseñado por Ionis y desarrollado conjuntamente por Akcea e Ionis para reducir la producción de ApoC-III, una proteína que regula los triglicéridos plasmáticos. Volanesorsén es una solución inyectable por vía subcutánea autoadministrable en una jeringa precargada de un solo uso.
Esta autorización se produce tras el dictamen favorable que recomendaba la aprobación del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA. Como parte de la autorización de comercialización condicional, Akcea e Ionis realizarán un estudio de seguridad postautorización no intervencionista basado en un registro.
La autorización de comercialización de volanesorsén por la CE se basa en los resultados del estudio de fase 3 APPROACH y del estudio de extensión abierto en marcha del mismo, siendo respaldada por los resultados del estudio de fase 3 COMPASS. Losresultados del ensayo APPROACH, el más amplio realizado en pacientes con FCS, muestran que, en comparación con placebo, el tratamiento con volanesorsén logra una reducción clínica y estadísticamente significativa de los triglicéridos durante el período de estudio. Un análisis de los pacientes con antecedentes de episodios recurrentes de pancreatitis (2 episodios en los cinco años previos al inicio del estudio) mostró una reducción considerable de las pancreatitis en pacientes tratados con volanesorsén en comparación con los tratados con placebo. Los acontecimientos adversos más frecuentes en el estudio APPROACH fueron reacciones en la zona de inyección y descensos del recuento de plaquetas. Además del estudio de extensión abierto, también están en curso programas internacionales de acceso precoz a volanesorsén.
