Mayo 2019
El 6 de mayo, la EMA aprobó Palynziq®, la primera terapia de sustitución enzimática diseñada para abordar la causa subyacente de la fenilcetonuria (PKU) en pacientes adultos o adolescentes de 16 años o más. La PKU es una afección rara y genética que amenaza el cerebro marcada por la incapacidad de procesar el aminoácido fenilalanina de la proteína dietaria, lo que provoca problemas en el sistema nervioso. Si no se trata, los altos niveles de Phe pueden volverse tóxicos para el cerebro y pueden conducir a problemas neurológicos y neuropsiquiátricos graves, que afectan la forma en que una persona piensa, siente y actúa.
Palynziq® se utiliza en pacientes cuyo nivel de fenilalanina en sangre no se han controlado de forma adecuada con otros tratamientos. Es una solución inyectable por vía subcutánea autoadministrada una vez al día, clínicamente probada para reducir los niveles de Phe en sangre en adultos con PKU que tienen niveles de Phe en sangre no controlados en el tratamiento existente. Cada jeringa precargada es para un solo uso.
La aprobación de Palynziq® se ha basado en los resultados de dos ensayos clínicos: uno abierto, en el que se inyectaron 20 o 40mg al día, y uno con placebo, en el que se estudió el rechazo al medicamento en pacientes previamente tratados con Palynziq®. Ambos ensayos mostraron que, aunque el fármaco reducía significativamente los niveles de Phe en sangre en la mayoría de los casos, en algunos también producía reacciones adversas.
