Doctor and patient.

Los desafíos a los que se enfrentan las personas con enfermedades raras (EERR) son muchos y, a menudo, es la propia rareza de las EERR lo que limita la atención dedicada a estos pacientes. Esta limitación hace que la implicación de este colectivo en la toma de decisiones a lo largo de su recorrido por los servicios sanitarios -desde la búsqueda de un diagnóstico certero hasta la elección de su tratamiento-, sea una necesidad cada vez más imperiosa.

Este artículo pretende dar una visión sobre el empoderamiento de las personas con EERR, destacando su evolución en el tiempo, su importancia, y los tipos de estrategias que se han desarrollado para conseguirlo, así como plantear algunas medidas que podrían facilitar una participación cada vez más activa de los pacientes en el manejo de su enfermedad y en el proceso de toma de decisiones.

CONCEPTO, EVOLUCIÓN E INSTITUCIONALIZACIÓN DEL EMPODERAMIENTO

Los orígenes de la idea del empoderamiento de las personas se remontan a movimientos como el feminismo, la psicología freudiana, la teología, el “Black Power” y el gandhismo, proyectos radicales de transformación social que tenían en común la lucha por conseguir que grupos sociales históricamente excluidos pudieran reclamar conjuntamente sus derechos. Sin embargo, no es hasta la década de 1970 cuando se empieza a utilizar este término de manera formal1. Se trata de un concepto complejo y multidimensional que ha sido referenciado de distintas maneras. Algunos autores incluso han sugerido que su entendimiento resulta más fácil a través de la ausencia de lo que supone: falta de poder, impotencia, desesperanza, alienación, victimización, subordinación, paternalismo, dependencia y pérdida del sentido de control sobre la propia vida2.

En el ámbito de la salud, el uso del empoderamiento comenzó a utilizarse asociado a diversos movimientos sociales que buscaban reducir la marginación por género, raza, orientación sexual y discapacidad. Un ejemplo notable es el movimiento de autoempode- ramiento de las personas con VIH/ SIDA producido en los años 1980, bajo los “Principios de Denver”, donde se condenaba el uso de la palabra víctima para referirse a su colectivo1.

En 1998, la Organización Mundial de la Salud (OMS) define el empoderamiento como “un proceso a través del cual las personas adquieren un mayor control sobre las decisiones y acciones que afectan a su salud”3, y el empoderamiento colectivo como “el proceso que permite a las comunidades aumentar el control sobre sus vidas”4. Por su parte, la declaración de Salzburgo, firmada en 2010 por 18 países, supone un marco importante para la inclusión de los pacientes en los procesos de toma de decisiones compartidas, invitando a los clínicos a considerar el proceso de decisión como una doble vía que requiere tiempo, información y la participación de los pacientes. A su vez, los pacientes son invitados a externalizar sus miedos, preguntas y valores, reconocer que tienen derecho a intervenir de igual manera en las decisiones, y buscar información adecuada y de calidad para la toma de decisiones que conciernan su salud5.

En el caso de los pacientes con EERR, el proceso de empoderamiento adquiere aún mayor relevancia. Debido a la baja prevalencia de estas enfermedades y la falta de conocimiento e información adecuadas, el paciente a menudo se ve obligado a convertirse en un experto de su propia enfermedad. Además, los pacientes que padecen estas enfermedades tienen mayor riesgo de experimentar deterioros en su calidad de vida, acentuados por altos niveles de ansiedad, depresión, dolor, fatiga y una reducción de su participación en actividades sociales6.

Dentro de este contexto, se observa una continua evolución de la institucionalización del empoderamiento, tanto de manera general como específicamente para los pacientes con EERR, y a distintos niveles (global, europeo, nacional, autonómico, nacional, por enfermedad). En este proceso destaca el desarrollo de legislaciones, regulaciones y normativas, planes nacionales de política pública, el papel de las asociaciones de pacientes, la creación de plataformas de información y el establecimiento de proyectos para impulsar medidas que puedan beneficiar a los pacientes con EERR (Figura 1).

El empoderamiento como “un proceso a través del cual las personas adquieren un mayor control sobre las decisiones y acciones que afectan a su salud»

El papel de las asociaciones de Pacientes en el empoderamiento de los pacientes con EERR cobra especial importancia, ya que dichas asociaciones son sus representantes en diversas actividades, como la defensa de sus derechos, la sensibilización de la sociedad con respecto a su problemática y el impulso de la investigación, entre otras. En este sentido, la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) actúa como el principal representante de los pacientes con EERR en España, y su movimiento asociativo ha mostrado una notable evolución a lo largo de las últimas dos décadas. Entre 1999, año de su constitución, y 2019, el número de socios (de los cuales, el 90% son asociaciones de pacientes) ha crecido un 22% anual, contando en la actualidad con más de 370. En 2003, este tejido representaba a 200 enfermedades, y en 2019, a casi 1.300 (Figura 2).

PRINCIPALES ESTRATEGIAS DE EMPODERAMIENTO DE LOS PACIENTES CON ENFERMEDADES RARAS

Mas allá de la institucionalización del empoderamiento, distintas estrategias han demostrado ser eficaces en el aumento de la capacidad de los pacientes con EERR para asumir el control de sus propias vidas y enfermedades, contribuyendo a mejorar su esperanza de vida y la calidad de la misma. A través de sus acciones individuales y colectivas, los pacientes juegan un importante papel para reducir su situación de vulnerabilidad, pasando de ser sujetos pasivos a actores relevantes, con opinión propia, en los procesos de toma de decisiones. Entre las principales estrategias de empoderamiento figuran la alfabetización en salud, la participación en el proceso de toma de decisiones y el apoyo a la autogestión de su enfermedad1.

Alfabetización en salud

El proceso de alfabetización en salud es un componente fundamental para el empoderamiento de los pacientes con EERR, así como para permitir que dispongan de información y capacidad para participar en los procesos de toma de decisiones, influyendo en su propio diagnóstico y tratamiento, participando en el diseño de ensayos clínicos y aportando conocimiento en la elaboración de estrategias sanitarias en EERR y guías clínicas, entre otros.

Distintas estrategiashan demostrado ser eficaces en el aumento de la capacidad de los pacientes con EERR para asumir el control de sus propias vidas y enfermedades, contribuyendo a mejorar su esperanza de vida y la calidad de la misma

La disponibilidad de información adecuada para los pacientes con enfermedades raras es fundamental para posibilitar su empoderamiento. La baja alfabetización en salud afecta negativamente a la salud de los pacientes, refuerza la existencia de desigualdades, especialmente en los más vulnerables, y resulta en mayores costes económicos para el sistema. La formación del paciente en su enfermedad y tratamiento incrementa los niveles de alfabetización en salud, generando beneficios individuales y sociales11. La alfabetización en salud también está relacionada con hábitos de vida más saludables, como dejar de fumar, realizar ejercicio o controlar la dieta, así como con mejores resultados en la salud mental12.

Actualmente, la cantidad de información disponible, sobre todo en las plataformas digitales, es muy extensa. En Europa, el número de dispositivos móviles por cada 1.000 habitantes es 140 veces mayor que el número de médicos (>600 vs 4,3)13. Sin embargo, según una encuesta de alfabetización en salud lanzada en 2011 en 8 países europeos, 1 de cada 2 personas declaró tener bajos niveles de alfabetización, con diferencias significativas entre países. En España, esto afectó al 58,3% de las personas (tercer peor nivel de alfabetización de entre los países analizados), mientras que Holanda, con un 28,7%, alcanzó el mejor nivel y Bulgaria, con el 62,1%, el peor14. Por ello, uno de los objetivos de política pública lanzados recientemente por el Parlamento Europeo es intentar que en 2025 el 100% de los pacientes sean alfabetizados en salud13.

Otras iniciativas europeas destacadas para impulsar la alfabetización en salud son el programa de la Academia Europea de Pacientes (EUPATI), la EURORDIS Open Academy, las actividades de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) y las estrategias de comunicación de las organizaciones de pacientes con EERR en España (Figura 3).

La EUPATI es una innovadora ini- ciativa centrada en la educación y la formación para aumentar la capacidad de los pacientes de comprender y contribuir a la investigación y el desarrollo de fármacos, y mejorar además la disponibilidad de información objetiva, fiable y fácil para el público. Ha contribuido a lograr muchos avances en la alfabetización en salud. Entre ellos, ha formado a más de 200 pacientes expertos en el área de I+D y otros aspectos clave para el empoderamiento, lo que ha resultado en el aumento de la participación de estos pacientes en los procesos de toma de decisión. Por ejemplo, en os 14 meses de duración del curso de EUPATI en los años 2015 y 2016, el porcentaje de pacientes expertos con participación como asesores en la industria farmacéutica ha aumentado del 13% al 44%16. Además, EUPATI ha publicado cinco guías y hojas de ruta sobre la participación de pacientes en procesos de toma de decisión y ha ayudado a más de 4 millones de pacientes a través de sus herramientas educativas17–21.

Actualmente, la cantidad de información disponible, sobre todo en las plataformas digitales, es muy extensa. En Europa, el número de dispositivos móviles por cada 1.000 habitantes es 140 veces mayor que el número de médicos

Para los pacientes con EERR, destacan dos actividades fundamentales, una a nivel europeo y otra a nivel nacional. Fundada en 2007, la EURORDIS Open Academy proporciona formación a más de 150 representantes de pacientes europeos con EERR al año, de 30 países, y tiene casi 60 cursos online disponibles, con 1.200 personas de más de 135 países registradas en su plataforma web. El 95% de los participantes considera que las formaciones contribuyeron a aumentar su capacitación, y el 100% de los pacientes la recomiendan. Los representantes de pacientes formados en la Open Academy participan en procesos de toma de decisiones como iguales, junto a científicos, responsables políticos y la industria, para mejorar de una manera eficaz la asistencia, los tratamientos y la vida de las personas afectadas por una enfermedad rara22.

newsRARE COMO HERRAMIENTA DE EMPODERAMIENTO

Como ejemplo de alfabetización en salud de las personas con EERR, no podemos dejar de mencionar esta revista, newsRARE, que desde su creación en 2016 pretende ser un canal de difusión, formación, expresión y debate de todos los elementos que rodean a las enfermedades raras. A través de ella, ofrecemos información detallada y rigurosa desde el punto de vista científico, pero también accesible para una audiencia más amplia que los profesionales clínicos, la administración o la industria farmacéutica, de modo que los pacientes también puedan empoderarse y participar en mayor medida en la toma de decisiones sobre su patología.

A nivel español, FEDER destaca por su apoyo a la alfabetización, la representatividad de los pacientes y la realización de actividades para impulsar el empoderamiento de las personas con EERR. En 2018, más de 115 mil pacientes con EERR, familiares o representantes se beneficiaron de servicios de información y orientación, atención psicológica, consultas sobre asesoría jurídica, atención educativa, atención a casos sin diagnóstico, participación asociativa y programas educativos10.

Las organizaciones de pacientes con EERR de España, en su mayoría socias de FEDER, también cobran un papel fundamental en dar mayor visibilidad social a este colectivo, facilitando información sobre las patologías que representan y, como resultado, mejorando el conocimiento de la sociedad sobre ellas. En este sentido, según una encuesta realizada en 2015 a 90 asociaciones de pacientes, 9 de cada 10 personas habían percibido una mejoría en el conocimiento sobre las EERR en España a través de una mayor actividad mediática15.

Hay otros ejemplos a nivel nacional de iniciativas de coordinación para impulsar el conocimiento e información sobre EERR. Una de ellas es la creación, en 2009, por parte del Ministerio de Sanidad, del Centro de Referencia Estatal de Atención a Personas con Enfermedades Raras y sus Familias (CREER) de Burgos, con el objetivo de conseguir una mejor atención para las personas que tienen enfermedades poco comunes. Entre sus servicios, CREER incluye apoyo y formación a las familias afectadas, información y documentación sobre EERR, formación especializada y promoción de estudios e investigaciones23.

A nivel español, FEDER destaca por su apoyo a la alfabetización, la representatividad de los pacientes y la realización de actividades para impulsar el empoderamiento de las personas con EERR

Otro ejemplo es el proyecto Share4Rare, lanzado en abril de 2019 y liderado por el Hospital San Juan de Dios, en Cataluña. Consiste de una gran red social sobre EERR que incorpora algoritmos matemáticos que hacen posible que, cuando una persona realiza una consulta, el sistema realice una búsqueda y proponga usuarios idóneos para darles respuesta. Asimismo, permite conectar a pacientes con la misma enfermedad y síntomas, ayudando a que los propios pacientes y familiares participen en el proceso de mejora de la alfabetización en salud24.

La inclusión del paciente en el proceso de toma de decisiones

La toma de decisiones médicas compartidas es el proceso por el cual un clínico, un equipo clínico o un comité multidisciplinar, y un paciente toman una decisión en conjunto, tras evaluar las opciones disponibles, beneficios y potenciales efectos adversos, considerando los valores y preferencias de los pacientes, ya sea en el manejo del tratamiento clínico (farmacológico, psicológico, fisioterapia, nutricional, etc.) o en el desarrollo y diseño de estudios clínicos25.

Se ha demostrado que la utilización de este proceso genera resultados notables para los pacientes, como el aumento del conocimiento sobre la enfermedad, la correcta percepción del riesgo que supone cada enfermedad, la elección de opciones acordes a los valores de cada paciente y la reducción de la sensación de conflictos generados durante este proceso26. En el caso de las EERR, el principal desafío para su realización es la propia rareza de las enfermedades, lo que hace que haya insuficiente conocimiento sobre las mismas27.

Además de que el paciente, sobre todo el más vulnerable, pueda ser partícipe de su propio tratamiento y diagnóstico, es importante que se le involucre en otros procesos de decisión, como los relacionados con el desarrollo de medicamentos, evaluaciones de tecnologías sanitarias, elaboración de guías clínicas y procesos regulatorios y de investigación. Hay diversos ejemplos de éxito de iniciativas y proyectos relacionados con la inclusión de los pacientes con EERR en procesos de decisión (Figura 4).

Uno de ellos es la participación, desde el año de 2000, de 3 repre- sentantes de asociaciones de pacientes con EERR en el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de Medicamento (EMA), encargado de la designación de medicamentos huérfanos, del asesoramiento a la Comisión Europea sobre la elaboración y aplicación de una política de medicamentos huérfanos para la Unión Europea, y de la elaboración de directrices detalladas relacionadas con estos medicamentos28.

Además de que el paciente, sobre todo el más vulnerable, pueda ser partícipe de su propio tratamiento y diagnóstico, es importante que se le involucre en otros procesos de decisión

Por su parte, en 2016, EURORDIS creó el Grupo Europeo de Defensa de los Pacientes (ePAG) para cada una de las 24 Redes Europeas de Referencia (ERN), con el fin de propiciar que los pacientes parti- ciparan en los procesos de toma de decisión. Actualmente, hay 250 representantes de pacientes involucrados en los 24 ePAGs que participan en reuniones de Consejos Ejecutivos y grupos de trabajo de las ERN, y ayudan a definir áreas de investigación importantes para los pacientes y sus familias, entre otras actividades y responsabilidades37.

Uno de los diversos casos de éxito de los ePAGs se refiere a la participación de pacientes en el entendimiento del “estado del arte” de 10 guías clínicas para enfermedades raras. Su principal contribución ha sido la identificación de las necesidades no satisfechas de los pacientes con EERR en dichas guías34. Por su parte, también se ha involucrado a los pacientes en la edición y creación de la ontología (taxonomía computacional) de enfermedades raras oculares, contribuyendo a reducir los desafíos existentes en el tratamiento médico basado en la evidencia36. En la Tabla 1 resumimos los principales casos de éxito de los ePAGs.

La evidencia con respecto al uso de herramientas de toma de decisiones por parte de pacientes con EERR todavía es escasa31. Sin embargo, el número de iniciativas relacionadas con este ámbito es cada vez mayor. Un ejemplo de ello es la plataforma web PyDeSalud (www.pydesalud. com), que promueve el intercambio de material informativo para facilitar el diseño de herramientas de toma de decisiones compartidas (PtDA) a través de una investigación rigurosa y bajo supervisión de un Comité de Científicos y Expertos. Aunque se centran en enfermedades de alta prevalencia, ya han empezado a desarrollar materiales informativos sobre EERR y tienen planificado desarrollar PtDAs para EERR en el futuro31.

En el ámbito de la investigación, la participación de los pacientes con EERR se produce de distin- tas maneras: la identificación de áreas de investigación prioritarias, la selección de indicadores de resultados relevantes, la provisión de información y conocimiento que sirvan de base para el diseño del estudio, y la identificación de estrategias para mejorar el proceso y volumen de reclutamiento de pacientes. Las organizaciones de pacientes también tienen un papel activo en este sentido, al acceder más fácilmente a los pacientes, difundir los resultados, y en algunos casos, participar en la financiación de los estudios30. En general, el mayor nivel de influencia por parte de los pacientes en la investigación ocurre cuando éstos son responsables de la financiación y/o definición de los objetivos de la misma33.

Asimismo, hay ejemplos de la participación de pacientes con EERR en procesos de evaluaciones de tecnologías sanitarias en España, sobre todo en la realización de estudios de coste-efectividad de fármacos huérfanos, como son los casos de las enfermedades de ataxia degenerativa29 y de distrofias retinianas32. La Red Española de Agencias de Evaluación de Tecnologías Sanitarias y Prestaciones del Sistema Nacional de Salud (RedETS) está avanzando para estructurar y formalizar una estrategia en la que los pacientes sean una parte integrante de estos procesos.

Conviene resaltar que el Reino Unido es una de las regiones del mundo que más ha avanzado en este aspecto. Desde 1999, el Instituto Nacional de Salud y Excelencia Clínica (NICE) involucra a pacientes, usuarios de servicios, cuidadores y el público en general, en sus procesos de evaluación de tecnologías sanitarias38. Actualmente, los pacientes participan en la mitad de los 8 grupos (formados por consultores, expertos y el comité de evaluación) responsables del proceso de evaluación de nuevos medicamentos llevado a cabo por NICE, con una participación de entre 2 y 6 pacientes por grupo39. Su cometido es aportar evidencia, comentar los borradores de los informes técnicos, aclarar cuestiones sobre la evidencia presentada y aportar información antes y después de las reuniones. Asimismo, pueden apelar contra las recomendaciones del documento de evaluación final, antes de que el mismo sea aprobado oficialmente39.

Apoyo a la autogestión de la enfermedad

La autogestión de la enfermedad, o el autocuidado, se define como la capacidad del paciente para afrontar todo lo que conlleva su enfermedad, incluidos los síntomas, el tratamiento, las consecuencias físicas y sociales, y los cambios en su estilo de vida. Se considera un componente central en el manejo de enfermedades crónicas, y la mayor parte de su atención es proporcionada y coordinada por los propios enfermos, con el apoyo de familiares y cuidadores, de manera domiciliaria o comunitaria1.

Conviene resaltar que el Reino Unido es una de las regiones del mundo que más ha avanzado en este aspecto

Sin embargo, el autocuidado no es una realidad para los pacientes con EERR. En el barómetro realizado por EURORDIS, una de las principales necesidades expresadas por este colectivo fue la de contar con servicios que ayuden a mantener su autonomía y autocuidado, incluyendo rehabilitación (48%), apoyo psicológico (47%), adaptación del hogar a las condiciones de la enfermedad (30%), aparatos médicos (28%) y transporte adaptado (23%)6. Por esta razón, el apoyo a la autogestión es fundamental para los pacientes que padecen alguna EERR.

Los programas de apoyo a la autogestión en pacientes con EERR son todavía limitados. Sin embargo, hay una extensa evidencia de los efectos beneficiosos de dichos programas en pacientes con enfermedades crónicas, como la mejora en la adherencia a la medicación, reducciones en el número de ingresos hospitalarios y utilización de recursos sanitarios, mejoras en la calidad de vida, aumento de los niveles de confianza y estructura emocional para la autogestión de la enfermedad, y disminución de los niveles de ansiedad y depresión, entre otros40–43. Un ejemplo de estos resultados se observa en la implantación en 2012, a nivel nacional, de la Red de Escuelas de Salud para la Ciudadanía (Escuela para Pacientes)44.

DESAFÍOS Y VÍAS DE DESARROLLO DE CARA AL FUTURO

En las últimas décadas se han producido importantes avances en el empoderamiento de los pacientes con EERR y su participación en la toma de decisiones, si bien continúan existiendo desafíos que abordar. Uno de los principales retos reside en que las iniciativas se implementan de manera fragmentada y desigual en los países y regiones da la Unión Europea. Una de las medidas que podrían mitigar esta situación sería la creación de una estrategia unificada de empoderamiento de los pacientes con EERR a nivel europeo. Esta hoja de ruta debería considerar las distintas experiencias, resultados y buenas prácticas existentes en todo el territorio, e incluir un marco de actuación común a todos los niveles de gobernanza (regional, nacional y local), asegurando que el empoderamiento se convierta en una realidad, y generando beneficios para todos los sistemas sanitarios nacionales1.

Otros ámbitos de avance pasarían por el impulso de iniciativas para recabar evidencia relacionada con los resultados obtenidos gracias al mayor empoderamiento. Asimismo, convendría reforzar las iniciativas relacionadas con los proyectos de apoyo a la autogestión de las EERR y el desarrollo de herramientas de toma de decisiones específicas para EERR. Por otro lado, será clave impulsar una mayor formación y concienciación por parte de los profesionales sanitarios, en un contexto de toma de decisiones compartidas, así como intensificar la formación clínica práctica en Unidades de Referencia y adaptar los servicios sociales para que atiendan mejor a las necesidades de los pacientes con EERR, entre otras medidas1,31,45.

En las últimas décadas se han producido importantes avances en el empoderamiento de los pacientes con EERR y su participación en la toma de decisiones

CONCLUSIONES

El empoderamiento del paciente es un factor clave en el proceso de creación de sistemas sanitarios eficaces, equitativos y sostenibles. La inclusión del paciente en los procesos de toma de decisiones produce beneficios a tres niveles: individual, a través de la mejoría en su salud, satisfacción y calidad de vida; social, por la mejora de la calidad de los servicios sociosanitarios, el diseño de intervenciones que responden mejor a sus necesidades y una mejor utilización de los recursos; y de política pública, a través de la participación de los pacientes en recomendaciones, guías y políticas y estrategias sanitarias.

En las últimas décadas se han producido importantes logros en relación al empoderamiento de los pacientes con EERR, con muchos ejemplos de normativas e instituciones que lo facilitan o lo acrecientan, además de distintos proyectos y estrategias de desarrollo, como las relacionadas con la alfabetización en salud y la participación del paciente en procesos de toma de decisiones compartidas. Sin embargo, es necesario intensificar esfuerzos, tanto desde la política pública como desde la investigación sociosanitaria, para seguir diseñando y proponiendo estrategias enfocadas en integrar en mayor medida a los pacientes con EERR en el proceso de toma de decisiones sobre su enfermedad. A fin de cuentas, se trata de orientar dicho proceso hacia las personas a las que van dirigidos los tratamientos, escuchando su voz y sus preferencias informadas, con el fin último de contribuir a mejorar su calidad de vida.

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