01El objetivo de este barómetro es conocer la opinión de los distintos agentes del sistema sanitario respecto a los elementos esenciales para el acceso al mercado en enfermedades raras. Con este fin, el consejo de redacción de newsRARE diseñó una encuesta electrónica ad hoc, que fue enviada a una base de datos de personas relacionadas con las enfermedades raras (EERR). El cuestionario estuvo disponible del 8 de junio al 31 de julio de 2021.
Un total de 75 personas completaron el barómetro, de las cuales 33 (44%) eran pacientes y asociaciones de pacientes, 14 (19%) personal clínico y de enfermería, 9 (12%) profesionales relacionados con actividades de gestión, administración pública y farmacia hospitalaria, 7 (9%) miembros de la industria farmacéutica, 5 (7%) académicos o consultores, y 7 (9%) provenían de otros ámbitos.
Se preguntó sobre la opinión acerca de la actual situación de acceso a estos fármacos en España y posibles medidas para mejorarlo, así como sobre aspectos específicos relacionados con el nuevo plan de consolidación de los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT) planteado por el Ministerio de Sanidad.
Situación actual
En términos generales, los encuestados consideran que el actual acceso a las terapias dirigidas a EERR en España es relativamente bajo, independiente del criterio analizado. El aspecto con mayor margen de mejora, al obtener una puntuación de 3,40 sobre 10, es la equidad territorial en el acceso. Otros aspectos relevantes a mejorar en términos de acceso son la trasparencia en la toma de decisiones (3,88), la rapidez de acceso (3,96) y el grado de acceso a las terapias, respecto al total de medicamentos huérfanos (MMHH) aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (4,23). Por su parte, los encuestados opinan que la situación no es relativamente tan deficiente en términos de vinculación de las decisiones de acceso a la evidencia clínica disponible (4,65) y a la asociación del acceso con la eficiencia de las terapias (4,99) (FIGURA 1).
Los clínicos y gestores parecen representar los grupos más optimistas en relación a la situación actual de acceso, ya que, en promedio, otorgan mayores puntuaciones que los demás grupos (ligeramente por encima de los 5 puntos sobre 10, mientras que el resto oscila entre 3,7 y 4,0 puntos). Profesionales sanitarios y pacientes coinciden en señalar que la mayor deficiencia está relacionada con la rapidez y la equidad en el acceso. Para la industria, los principales puntos débiles son la equidad y la transparencia en las decisiones, mientras que para la academia/consultoría son el grado de acceso y la rapidez en el acceso. Por su parte, los gestores opinan que la mayor debilidad está relacionada con la transparencia y la vinculación de las decisiones con la eficiencia de las terapias.
El ámbito nacional fue el preferido en todos los subgrupos analizados, si bien el orden de los demás ámbitos difiere en función del perfil de encuestados. Así, para los pacientes el ámbito nacional de las soluciones es tan importante como el europeo (ambos con un 39%); para la industria farmacéutica y los académicos/ consultores, el ámbito regional de las soluciones sería más relevante que el europeo.
Los tres elementos considerados como más relevantes o útiles en los procesos de acceso a los MMHH y terapias avanzadas en España son una mayor armonización de los criterios de evaluación y acceso entre las CCAA (7,68 sobre 10), seguido de la creación de un fondo específico nacional aumentando el presupuesto sanitario actual (6,81) y la existencia de fondos europeos concretos para dar acceso a las terapias avanzadas (6,78). Los tres elementos considerados como menos relevantes fueron el incremento del presupuesto sanitario dedicado a los fármacos, sin la creación de fondos específicos (4,01), la utilización de esquemas de pagos fraccionados a lo largo del tiempo (5,37) y la creación de un fondo nacional para medicamentos innovadores, sin alterar el presupuesto sanitario total actual.
El elemento que generó mayor dispersión entre las respuestas de los encuestados fue la creación de una autoridad independiente de evaluación en España (HispaNICE), con puntuaciones que oscilaron entre 3,00 y 8,78 (FIGURA 3).
Además de sobre estos elementos pre-especificados, también se planteó a los encuestados una pregunta abierta sobre posibles medidas que podrían mejorar el acceso a los MMHH y a las terapias avanzadas, cuyas respuestas fueron agrupadas en 10 dominios (Tabla 1).
Las medidas más frecuentemente esgrimidas por los encuestados, con el 19% de las respuestas, están relacionadas con los incentivos y recursos económicos, tales como la creación de fondos específicos a nivel nacional o europeo, o la corresponsabilidad de las farmacéuticas para lograr la sostenibilidad del sistema. El segundo bloque de medidas más frecuentes, con el 15%, se refieren a la mejora de la equidad en el acceso, para lo que se propone eliminar evaluaciones regionales o priorizar los MMHH en dichas evaluaciones. Por su parte, con una frecuencia del 14%, destacan medidas relacionadas con la mejora de la evaluación, por ejemplo a través de la creación de un comité especializado e independiente para evaluar y decidir sobre el acceso a estas terapias, o una mejora en la calidad de la evidencia presentada.
Posicionamiento terapéutico de las terapias avanzadas y medicamentos huérfanos
En un tercer bloque del barómetro newsRARE se preguntó sobre el posible impacto del nuevo plan de consolidación de los IPT sobre el acceso a los MMHH y las terapias avanzadas. Un primer aspecto que conviene resaltar es que solo el 46% de los encuestados reportaron conocer dicho plan. Para el 80% de ellos, el aspecto que aportará mejoras más significativas (algo o mucho) será el rigor científico aplicado en los procesos de toma de decisión de acceso, seguido de la vinculación de la decisión con la eficiencia de las terapias aprobadas y la coordinación entre los agentes del sistema (67-68%). Para el 61% de los que contestaron a esta pregunta, el nuevo plan de consolidación mejorará las desigualdades en el acceso entre las CCAA, considerado como uno de los aspectos más débiles de la situación actual.
Por su parte, los aspectos relacionados con decisiones basadas en datos de la vida real, la rapidez en la decisión de acceso y la participación de los agentes del sistema son los que menos mejorarán, en la opinión de los encuestados, con la existencia del nuevo plan. El 55% de ellos cree que habrá poca o ninguna mejoría respecto a las decisiones basadas en datos de la vida real, mientras que el 52% no prevé mejorías significativas en la rapidez, y el 51% predice que no habrá una mayor participación de los agentes del sistema (FIGURA 4).
Dentro de este nuevo plan de consolidación de los IPT, figura la existencia de un nodo específico para las evaluaciones de los MMHH no oncológicos y las terapias avanzadas. El 70% de las personas que respondieron a la encuesta opina que este nodo, cuyos detalles todavía no se conocen, debería tener ciertas especificidades con respecto al resto de nodos del plan.
Al preguntar sobre en qué sentido debería producirse esta posible diferenciación en este nodo, el 26,4% de los encuestados contestaron que se deberían considerar otros factores más allá de la eficacia, seguridad y coste del fármaco, tales como la gravedad, las alternativas existentes o aspectos éticos. Para el 23,3%, la diferenciación de este nodo debería traducirse en unos menores tiempos de evaluación, mientras que para el 17,8% debería derivar en una priorización de la evaluación. Un cuarto de los encuestados que creen necesaria la diferenciación en el nodo mencionan la necesidad de contar con mayores umbrales de coste-efectividad, y casi esta misma proporción de encuestados entiende que debería exigirse un menor nivel de requerimientos y evidencia presentada (FIGURA 5).
Dentro de este nuevo plan de consolidación de los IPT, figura la existencia de un nodo específico para las evaluaciones de los MMHH no oncológicos y las terapias avanzadas
