Antonio Charrua
Director general de CSL Vifor
¿Nos podría hacer una breve descripción de la compañía? ¿Cuáles con las áreas de especialización en CSL Vifor?
AC: CSL Vifor está desde agosto 2022 integrada en el Grupo CSL que está presente en más de 100 países. Entre sus principales tareas se encuentran la investigación, el desarrollo y la fabricación de productos farmacéuticos. La compañía integra también a Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma y, muy recientemente también la compañía española Sanifit Therapeutics.
Para nosotros es imprescindible que los pacientes se sitúen en el centro de todo lo que hacemos. Trabajamos con médicos, pacientes y grupos de intereses de los pacientes con el fin de abordar necesidades médicas no cubiertas en enfermedades con pocas o ninguna opción terapéutica a través de asociaciones con licencia o desarrollos a nivel interno.
Con cerca de 2.300 empleados a nivel mundial, nos hemos integrado recientemente en la compañía australiana CSL con el fin de mejorar todo ese portfolio y pipeline.
Con cerca de 150 años de experiencia, CSL Vifor se enfoca, sobre todo, en el déficit de hierro, Nefrología y Diálisis. Además, en los últimos años nos estamos enfocando mucho en las enfermedades raras en el ámbito de la Nefrología. Nuestro compromiso en estas áreas terapéuticas es el dónde estamos y el dónde queremos llegar a nivel de desarrollo de estos productos.
¿Nos puede explicar la involucración de CSL Vifor en el área de las EERR y cómo ha sido su evolución? ¿Qué es la vasculitis asociada a ANCA y en qué consiste la terapia oral que la UE ha aprobado para tratar a estos pacientes?
AC: El área de terapias para enfermedades raras en Nefrología está en crecimiento. Nosotros queremos consolidar nuestro compromiso de ofrecer nuevos tratamientos y reforzar al área de enfermedades raras muy centradas en toda la parte nefrología y diálisis.
Estamos trabajando en ayudar a mejorar el tratamiento de la vasculitis asociada a anticuerpos anticitoplasma de neutrófilos, que son un grupo de enfermedades autoinmunes sistémicas y potencialmente mortales que presentan un curso crónico con recaídas. Se trata de una inflamación generalizada de los vasos sanguíneos de pequeño y mediano calibre que afecta de forma severa a los riñones y pulmones.
La EMA y también la Agencia Española han autorizado recientemente Avacopán, que presenta un mecanismo de acción único ya que actúa como antagonista selectivo del receptor C5aR1 (o CD88) e inhibe competitivamente la interacción entre C5aR1 y la anafilotoxina C5a. Esta solución desempeña un papel clave en la inflamación vascular porque esta inhibición selectiva de C5aR1 permite el funcionamiento normal de la cascada del complemento. Una de las ventajas de Avacopán es que es un fármaco oral y se requieren dos dosis al día junto con las comidas.
¿Destacaría algún proyecto que se está impulsando desde CSL Vifor en el ámbito de las enfermedades raras?
AC: Queremos ofrecer acceso a Avacopán a los pacientes españoles y, además, tenemos un programa de acceso temprano para poder facilitar el acceso a pacientes de forma gratuita antes de la comercialización del fármaco. Gracias a esto, los pacientes pueden acceder a este medicamento innovador lo antes posible mientras trabajamos con las autoridades sanitarias en el proceso de reembolso y financiación.
También tenemos una web de divulgación acerca de la vasculitis que permite a profesionales, cuidadores y pacientes conocer más la enfermedad para mejorar la forma de vivir con ella: https://www.myancavasculitis.com/
Además, trabajamos con asociaciones de pacientes como FEDER y la Asociación Española de Vasculitis Sistémica para dar apoyo a las iniciativas que permiten que los pacientes mejoren su día a día y tenemos iniciativas de investigación en todo el entorno sanitario. Por ejemplo, el año pasado lanzamos un proyecto de investigación que hicimos con el IESE sobre la salud en el centro de nuestra sociedad, en el que se discutieron todas estas temáticas.
El ámbito de los medicamentos huérfanos es un área donde las preferencias de los distintos agentes, tales como reguladores, pagadores, clínicos, pacientes y la industria parecen estar más alejadas, ¿cómo cree que se podrían integrar adecuadamente todas ellas?
AC: Con trabajo en equipo y una mayor interacción. Bajo mi punto de vista, una de las grandes lecciones que hemos aprendido de esta pandemia del COVID-19 ha sido la necesidad de que todos los intervinientes trabajen en equipo y de forma coordinada. Como esto fue un éxito y lo conseguimos con cierto nivel de urgencia, si lo planeamos bien, lo podemos hacer mucho mejor.
El objetivo común de todos es escuchar las necesidades de los pacientes e interlocutores; e integrar y aceptar las peculiaridades del desarrollo de los medicamentos huérfanos. Esto significa una mejora en la asistencia de los pacientes y en la detección precoz y permite ofrecer terapias más innovadoras y adecuadas. Es importante destacar que el acceso temprano y los ensayos clínicos son una solución en enfermedades raras y España juega un papel muy importante en el desarrollo de estos ensayos. Para tener una idea, de 197 ensayos clínicos en enfermedades raras, 55 se hacen de pediatría y, esto representa un 20% de todos los ensayos realizados en España. El 90% de estos ensayos son promocionados por compañías farmacéuticas que interconectan a todos los intervinientes para poder aportar soluciones.
Como sociedad deberíamos tener un diálogo más profundo sobre los retos de la investigación y, por supuesto, el acceso a estos fármacos y necesidades de los pacientes. Además, ir de la mano de las autoridades sanitarias para conseguir que la innovación pueda incorporarse a nuestro sistema de salud y que los pacientes tengan acceso, es fundamental.
En su opinión, ¿qué criterios deben tenerse en cuenta a la hora de fijar el precio y reembolso de un medicamento huérfano? ¿Cree que deberían ser diferentes a los de un medicamento no huérfano?
AC: En este caso estamos hablando de un tipo de enfermedad que tiene baja prevalencia, pero un altísimo impacto socioeconómico. Y, por supuesto, hablamos de enfermedades muy graves y crónicas con un gran impacto en el paciente y en su entorno familiar y laboral. Esto debería tenerse en cuenta a la hora de poder definir mecanismos de reembolso y sistemas de financiación, con el fin de medir con mayor exactitud el impacto que van a tener. Es muy importante que se evalúen todos los presupuestos y los métodos de financiación, no solo del medicamento per se.
Es importante tener en cuenta los modelos longitudinales de financiación, ya que las decisiones no deberían ser puntuales. Es decir, a lo largo del tiempo es importante mantener el diálogo con las autoridades sanitarias para ir midiendo estos impactos y, sobre todo, buscar y encontrar soluciones de financiación innovadoras que aporten verdaderamente a los pacientes.
En cuanto a la financiación de MMHH y ultra-huérfanos, ¿qué esquemas cree que son los más adecuados para facilitar el acceso a los mismos? ¿A qué retos se enfrentan los sistemas de salud?
AC: Los retos a los que se enfrentan en los sistemas de salud son mayormente presupuestarios. Es importante saber cómo vamos a poder financiar toda la innovación y cuáles son las soluciones más rápidas. Gracias al avance exponencial de la medicina y a las vacunas del Covid-19, hemos comprobado la gran velocidad a la que se pueden traer soluciones del mercado, en paralelo con la regulación de los medicamentos. Con lo cual, uno de los grandes retos es poder cruzar la velocidad de lanzamiento de nuevos medicamentos con la velocidad regulatoria para que los pacientes tengan acceso. Es importante tener en cuenta que este reto de la parte presupuestaria es de este año 2022. En los últimos 50 años, los gobiernos han podido dedicar más presupuesto al área de la salud y educación.
Desafortunadamente, con la situación de guerra que estamos viviendo, los gobiernos están destinando más presupuesto a defensa y el budget dedicado a educación y salud va a sufrir. Considero que es un gran reto para que todos los ciudadanos, entidades, pacientes, pagadores y profesionales sanitarios puedan trabajar en conjunto y que cada sector se responsabilice de minimizar este impacto. Es importante tener una visión transversal de la carga presupuestaria y tener en cuenta, no solo del coste puntual del medicamento, sino también la carga porque son enfermedades crónicas graves que van a impactar en todo el ecosistema del paciente.
Para resumir, es necesario que la regulación y la velocidad en el lanzamiento de nuevos medicamentos vayan en paralelo para poder gestionar esta restricción de budget dedicado a salud y educación.
