Manuel Macía Heras
Jefe del Servicio de Nefrología del Hospital Universitario Ntra. Sra. de Candelaria. Miembro del Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos
En el escenario cambiante de la legislación farmacéutica europea, la Unión Europea está redactando una propuesta de directiva y reglamento, marcando la reforma más significativa en las últimas décadas. Presentada por la Comisión Europea en abril de 2023, esta propuesta se encuentra actualmente bajo la evaluación del Parlamento Europeo, con la adopción prevista para abril de 2024. Entre los aspectos destacados, se incluye la revisión y sustitución de la legislación farmacéutica vigente, con especial foco en la legislación para enfermedades raras, donde uno de los apartados hacen referencia específica a los medicamentos huérfanos.
¿Qué opina sobre la importancia de mantener la incentivación a la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos (MMHH) en un contexto donde la inversión en estos tratamientos es fundamental para los pacientes con enfermedades raras (EERR)?
MM: Desde el Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos de la Universidad de Alcalá hemos analizado este informe y la situación que prevemos como consecuencia de su implantación definitiva. Consideramos de vital importancia mantener aspectos dirigidos a la incentivación en esta área, por lo que hemos buscado fórmulas que permitan cambiar la propuesta legislativa prevista. Toda innovación precisa de recursos y supone cierto riesgo por lo que es necesario su reconocimiento. Además, dado que en este caso su resultado supone un beneficio para la salud del paciente, es esencial que el proceso de innovación también sea facilitado y mejorado.
En el ámbito del sector salud las medidas de innovación no solo tienen un impacto en el proceso de desarrollo de nuevos fármacos, sino que también se genera una mejoría de los procesos de producción y difusión de las nuevas moléculas. En otras palabras, la innovación y la investigación en esta área no solo se basan en lo ya conocido, sino que también pueden dar lugar a la creación de nuevas áreas de conocimiento. Este valor añadido es difícil de cuantificar de manera precisa, pero está siempre presente.
¿Cree que lo que contempla la nueva reforma legislativa de la UE va a incentivar el desarrollo de MMHH o por el contrario va a desincentivar?
MM: Si lo analizamos desde la perspectiva asistencial, la primera impresión es que la propuesta de reforma va a condicionar de manera negativa cualquier iniciativa; aunque, no podemos prever con certeza el impacto que tendrá en el ámbito económico y en los criterios de inversión de las empresas. Como sabemos, el mercado es variable y puede verse afectado por factores no considerados. Sin embargo, es innegable que si tienes una molécula que ha precisado entre 10 a 12 años para su desarrollo y comercialización, las medidas existentes favorecen su utilización frente a otras que no han pasado por este proceso, cualquier modificación de esta situación va a limitar acciones e ideas para el desarrollo de nuevas moléculas e indicaciones. Toda esa situación tendrá un impacto sobre las decisiones que se realicen en el ámbito de la investigación y en el desarrollo de nuevos medicamentos.
La supresión de un comité especializado en cambios legislativos podría reducir la disponibilidad de expertos para abordar situaciones de manera óptima y tendrá consecuencias negativas
Una de las propuestas planteadas en la reforma legislativa europea es la posible eliminación del Comité específico de Medicamentos Huérfanos. ¿Qué implicaciones podría tener?
MM: Las implicaciones podrían ser graves debido a la exclusión en el proceso de decisión y toma de decisiones de personas con acreditada solvencia científica y académica en el conocimiento y la gestión de situaciones relacionadas con EERR y la atención de los pacientes que padecen estas enfermedades. Esta situación también incluye todo lo concerniente a los fármacos, su prescripción y su autorización.
Cuando observamos cambios legislativos y propuestas que eliminan un comité específico con estas características (aunque se pueda recurrir a dinámicas alternativas como establecer asesoramientos), es previsible que esto disminuya la posibilidad de contar con las personas más adecuadas para abordar de manera óptima todas las situaciones que pudieran plantearse. En mi opinión, las consecuencias y las implicaciones van a ser negativas y es previsible que la situación existente empeore.
La reforma farmacéutica también menciona la posibilidad de presentar solicitudes de autorización de comercialización para medicamentos similares antes de que finalice el periodo de exclusividad. ¿Cómo podría esto afectar a los medicamentos huérfanos y a la competencia con medicamentos biosimilares?
MM: Esta situación afecta de manera negativa a los MMHH al colocarlos en la misma línea de partida, pero con una meta mucho más distante, en comparación con otros fármacos o biosimilares que tienen procesos de desarrollo y comercialización más ágiles. La legislación existente, representada por el Reglamento N.º 141/2000, establecía formas diferenciadas de comercialización y acceso para estos medicamentos, sin embargo, ahora se plantea una reducción en estas opciones, creando una situación competitiva desfavorable. Incluso durante los períodos de exclusividad, que ahora se limitan a dos años, cuando esta exclusividad vence, otras moléculas como los biosimilares podrían estar disponibles para su uso.
Los esfuerzos técnicos y económicos realizados por empresas, laboratorios o grupos que buscan mejorar el tratamiento de alta complejidad para el reducido número de pacientes que padecen estas enfermedades se verán afectados. Competidores con menos trayectoria, inversión o desgaste podrían incorporarse a esta área, lo que afectaría la eficiencia de todo esfuerzo realizado.
En este sentido, considero que este aspecto tendrá consecuencias significativas, ya que no solo se trata de cuestiones económicas y de acceso rápido, sino que también limitará el desarrollo de nuevas moléculas, la investigación y la innovación. En última instancia, esto impactará en el elemento esencial y final: proporcionar un tratamiento adecuado a los pacientes.
¿Cuáles serían las posibles implicaciones de la reforma legislativa europea para la equidad en el acceso a estos tratamientos?
MM: Hablar de mantener la equidad en un contexto en el que algunos pacientes son más desfavorecidos, y donde el acceso a las rutas normales de atención ya es más limitado y lento, plantea desafíos evidentes. Si además empeoramos los procedimientos y otros aspectos, creo que la situación se agravará aún más. Esto tendrá un impacto sustancial en todos los aspectos relacionados con la atención a estos pacientes.
La plataforma colaborativa de expertos del Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos ha analizado en profundidad el efecto de estas reformas. ¿Qué hallazgos destacados se han identificado y qué acciones se están tomando para abordar esta situación?
MM: El afán de mejorar todo el proceso ha generado complicaciones. El proceso administrativo no se caracteriza por su agilidad, especialmente en lo que respecta a fármacos y tratamientos de este tipo. Por tanto, proponemos mantener un modelo que incluya una comisión específica o un área dedicada exclusivamente a los MMHH, evitando su inclusión en la gestión global de todos los fármacos, ya que de lo contrario se competiría en desventaja.
Abogamos por una evaluación farmacoeconómica más amplia, inspirada en el modelo inglés NICE, que considere el valor social y otros factores
Otro aspecto crítico es la desaparición de los comités científicos como herramienta fundamental, pasando a considerarse algo que podría utilizarse. Además, queda claro que no se propone la presencia de los pacientes en estas áreas de decisión, eliminando una presencia que hasta ahora existía en cierta medida. Proponemos que se mantenga esa participación de los pacientes.
En el ámbito de la comercialización, abogamos por mantener un esquema riguroso que evite la introducción de moléculas antes de la finalización del periodo de exclusividad. También defendemos reiniciar el periodo de exclusividad si surge una nueva indicación para fármacos que ya han demostrado su utilidad en una situación específica. Esto es esencial para fomentar el desarrollo continuo de las moléculas, evitando competir en plazos más cortos.
Además, destacamos la importancia de considerar el coste de la innovación en la evaluación del desarrollo y de las decisiones. Modelos como el Innovómetro, desarrollado por el Dr. Francisco Zaragozá y la Universidad de Alcalá, deberían ser tenidos en cuenta. También abogamos por la incorporación de estrategias más amplias en la evaluación farmacoeconómica, similar al modelo inglés NICE, que va más allá de los aspectos contables y evalúa el valor social y otros factores.
En cuanto a los incentivos fiscales, proponemos explorar beneficios que fortalezcan el desarrollo sin competir con otras acciones económicas diferenciadas. Esto implica ajustar los cambios fiscales a nivel de la Unión Europea y de los Estados miembros, adaptándolos a la estructura de cada Estado.
Por último, abogamos por la implementación de mecenazgo, una fórmula que permita a quienes brinden apoyo al ámbito de estos medicamentos obtener ventajas. En resumen, estas propuestas reflejan la inquietud del Observatorio Legislativo, respaldado por el Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno de la Fundación General de la Universidad de Alcalá y avalado por la Escuela Andaluza de Salud Pública. Estamos comprometidos con llevar a cabo estas acciones en un periodo aún de borrador, tanto de directrices como de reglamentos, y creemos que vale la pena seguir en esta línea.
Más información sobre el Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos
¿Cómo cree que la nueva reforma legislativa europea podría afectar al trabajo diario de los profesionales de la salud que tratan a pacientes con EERR?
MM: El impacto inicial que experimentamos es desalentador, y sin duda, anticipamos que se requerirá un esfuerzo adicional.
En nuestra labor dedicada a las EERR y la atención a estos pacientes, ya estamos familiarizados con un proceso laborioso en muchas ocasiones. Desde mi perspectiva, la nueva legislación que se encuentra en fase de borrador no va a mejorar la situación ya existente. Finalmente, frente a la situación descrita, es importante destacar que esta es una barrera superable, y estamos comprometidos a superarla.
