PILAR PINILLA DOMÍNGUEZ
Principal Scientific Advisor, National Institute for Health and Care Excellence (NICE)
¿Desde cuándo involucra el NICE a los pacientes en los procesos de evaluación de tecnologías sanitarias?
PP: El NICE involucra a pacientes y al público en general desde sus comienzos, hace ya 20 años. En su primera evaluación, publicada en el año 2000, NICE ya contó con la perspectiva de los pacientes, que dieron testimonio al comité asesor y decisor. Desde entonces contamos también con la participación de organizaciones de pacientes, quienes envían evidencia como parte de la información que se obtiene para una evaluación.
En el 2002 el NICE creó formalmente el departamento de involucramiento de pacientes y relaciones con el público y la sociedad en general; y en 2008 organizó el primer comité de manera abierta al público, de modo que éste estuviera invitado a registrarse y a asistir como espectador a un comité de evaluación de tecnologías sanitarias.
¿Por qué es importante contar con la opinión de los pacientes a la hora de generar evidencia sobre el valor de los medicamentos huérfanos?
PP: Para el NICE, el involucramiento de pacientes es absolutamente crítico en todo el trabajo que hacemos, porque son ellos quienes se ven afectados por nuestras recomendaciones y los que reciben el cuidado que ofrecen los servicios sociales y sanitarios. La participación de los pacientes es uno de los principios fundamentales de la organización. Ellos son los verdaderos expertos y los que pueden ofrecer un entendimiento y una contribución esencial para el desarrollo de las recomendaciones del NICE. Además, su involucramiento nos permite asegurarnos de que nuestro trabajo refleje las necesidades y prioridades de aquellos que se ven afectados por nuestras recomendaciones.
Los pacientes ofrecen nueva evidencia e información que no podemos obtener de otra manera. Por ejemplo, ¿cuál es la calidad de vida de estos pacientes? ¿cómo es vivir con la enfermedad? ¿qué impacto tiene en las actividades de la vida diaria? Y, cuando es relevante, no solo se obtiene esta información desde el punto de vista del paciente, sino también del de sus cuidadores y familiares.
La participación de los pacientes también permite comentar la evidencia e información sobre una enfermedad, y retar a veces las asunciones que tenemos, por ejemplo, acerca de qué medidas de resultado son relevantes desde el punto de vista del paciente, o sobre cuál es el modo de administración de una tecnología más aceptable para ellos. Tenemos que tener en cuenta que en la evaluación de una tecnología sanitaria estamos hablando de un contexto muy cuantitativo, con mucha evidencia científica, y que es importante darle también un contexto más cualitativo. Al fin y al cabo, es un imperativo democrático, es decir, hemos de tener en cuenta el punto de vista del paciente.
¿Cómo funciona este modelo de participación en el NICE? ¿Tienen formalizado algún protocolo?
PP: En primer lugar, dentro de cada comité decisor contamos con dos personas que no son expertos científicos ni sanitarios pero que actúan como «lay members» o representantes de la comunidad de pacientes y la sociedad. Ellos forman parte del comité decisor y tienen la misma voz y voto que cualquier otro miembro del comité. También invitamos a las asociaciones nacionales de pacientes a enviar evidencia y participar en la consulta de recomendaciones preliminares. Asimismo, tenemos pacientes expertos o cuidadores, a nivel individual, que ofrecen su testimonio de lo que significa vivir con la enfermedad y que dan su propia experiencia durante el comité.
Por otra parte, está el público en general. Cualquier persona puede hacer comentarios sobre las recomendaciones preliminares o asistir como observador al comité. Realmente, el proceso en sí es el mismo tanto para las evaluaciones que realizamos dentro del Technology Appraisal Programme (Programa de Evaluación de Tecnologías) como para las que hacemos dentro del programa de enfermedades ultra-raras.
En el ámbito de las ultra-raras, la participación de los pacientes es más crucial, ya que generalmente se carece de estudios sobre la historia natural de la enfermedad. Los pacientes y las organizaciones son los verdaderos expertos, con un conocimiento mucho mayor y más profundo sobre lo que supone vivir con la enfermedad. Tienen información mucho más concreta y a menudo también más datos, incluso a nivel cuantitativo, sobre el número de pacientes que padecen la enfermedad en el país, algo que en algunas ocasiones es muy difícil estimar.
La participación de los pacientes es crucial no solamente durante el comité, sino en todos los aspectos de la evaluación. Se les invita a formar parte desde el “scope” (el alcance de la evaluación), que es cuando determinamos la pregunta que la evaluación va a responder, de manera que ellos puedan comentar sobre la población objetivo, la intervención a evaluar, los comparadores y las medidas de resultado que son relevantes. Luego, se les involucra dentro del proceso de evaluación a través de una plantilla, donde las organizaciones de pacientes pueden comentar y enviar evidencia, y también en las consultas públicas. En las evaluaciones de enfermedades ultra-raras, se les involucra también en el momento de crear un acuerdo de acceso gestionado, si esto fuera necesa- rio. En estos casos, las organizaciones de pacientes firman como actores fundamentales del acuerdo, de manera que se establece su responsabilidad y deber, así como su derecho de obtener el tratamiento durante este periodo de acceso gestionado. En estos acuerdos, ellos se comprometen a la recolección de datos y, se entiende que, si los datos no se recolectan durante el periodo de recolección, o si los resultados finales no apoyan lo que se esperaba, el reembolso del medicamento cesará, tal y como se establece en el acuerdo.
Es decir, a los pacientes se les involucra realmente en todos los aspectos: desde el primer momento en el que se piensa en cómo va a ser la evaluación; durante el proceso evaluativo en sí; y en la etapa final cuando se publican las recomendaciones o, en el caso de ser necesario, cuando se hace un acuerdo de acceso gestionado.
¿Cuáles son las principales barreras para conseguir pacientes empoderados en EERR?
PP: Existen distintas barreras y retos a la hora de involucrar a los pacientes. En primer lugar, encontrar a pacientes que quieran participar y que sean los adecuados en términos de la experiencia que tengan con la enfermedad, o de su capacidad para exponerla en un entorno tan formal o científico como puede ser un comité de evaluación. Otro reto es la complejidad científico-técnica de las discusiones, así como los tiempos, ya que en una evaluación tenemos unos plazos muy estrictos que son difíciles de cumplir. Una barrera adicional es que las decisiones o recomendaciones no siempre son aceptables para los pacientes o el público en general. Es difícil demostrar que el testimonio de los pacientes sigue siendo relevante, incluso si la decisión no es acorde con lo que ellos esperaban.
También hay que tener en cuenta que existe evidencia limitada sobre el peso que debe tener el punto de vista de los pacientes, su experiencia y sus preferencias, de una manera que sea estructurada y fácil de considerar dentro de la evaluación en sí. Estamos hablando de un área en la que los conceptos sobre los que se basa la evaluación de tecnologías sanitarias y la evaluación económica son complejos, y es difícil demostrar cuál es el peso que tiene la aportación del paciente en comparación con otro tipo de evidencia más científica.
¿Considera importante que los pacientes participen en el diseño de los ensayos clínicos? ¿Hay experiencias en el NICE en este sentido?
PP: Es muy importante que el punto de vista de los pacientes quede marcado desde una fase temprana que nos permita recolectar a tiempo la evidencia. El NICE tiene un departamento de Scientific Advice en el que damos asesoramiento científico a la industria, en términos de evidencia clínica, cuando se están desarrollando los planes para los ensayos. Es importante tener en cuenta el punto de vista del paciente en el momento en el que se están diseñando estos ensayos clínicos, ya que, si los involucramos en las fases tempranas, desde el momento en el que se establece un asesoramiento científico, su contribución puede asegurar que se recoja la información que es relevante desde su punto de vista. Además, el paciente puede dar información tan relevante como puede ser: ¿es un ensayo clínico o un determinado tipo de estudio aceptable desde el punto de vista del paciente? ¿cuáles son las medidas de resultado que vamos a recoger? ó ¿con qué frecuencia vamos a recolectar los datos?
¿Podría mencionar algunas recomendaciones y claves de éxito para empoderar a los pacientes?
PP: Hay distintos aspectos clave para que el involucramiento de los pacientes tenga éxito. En primer lugar, tiene que haber un compromiso corporativo y políticas internas al respecto. Hay que ser muy claro con el tipo de aportación que se va a requerir del paciente, para que no haya ningún problema con lo que se espera. Además, hay que involucrar a las personas apropiadas, no solamente a nivel individual, sino también en términos de asociaciones de pacientes.
Por otro lado, debe haber un proceso de reclutamiento y de consulta abierto y transparente que todo el mundo pueda comprender. Es muy importante, además, que haya igualdad de status dentro de comité, y el apoyo de un moderador que haga que los representantes de los pacientes se sientan valorados por sus contribuciones, que hacen de manera voluntaria.
Es importante también que haya un entrenamiento y familiarización con el rol que los pacientes tienen que llevar a cabo y que se les apoye y compense por su participación. Asimismo, debe existir un punto de apoyo para las asociaciones de pacientes dentro de la organización, al que puedan acudir en caso de tener alguna duda sobre el proceso o método, que son muy complejos en sí. Por último, cabe destacar también la relevancia de que exista un proceso evaluativo de la involucración de pacientes y una revisión del mismo, de manera que podamos obtener una retroalimentación de su participación que ayude a mejorar el proceso en caso de que sea necesario.
