MÓNICA CLIMENTE MARTÍ
Jefa de Servicio de Farmacia. Hospital Universitario Dr. Peset. Coordinadora grupo OrpharSEFH. Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria
Desde la perspectiva de la Farmacia Hospitalaria, en el momento actual, ¿cuáles considera que son los retos más importantes para mejorar la atención a los pacientes con enfermedades raras (EERR)?
MC: Desde la perspectiva de la Farmacia Hospitalaria, considero que son dos los grandes retos que debemos afrontar para mejorar la atención a los pacientes con EERR o minoritarias. Por un lado, el reto de contribuir a mejorar el acceso a la innovación terapéutica y por otro, el reto de seguir avanzando para desarrollar un modelo de atención a los pacientes más integral, más interdisciplinar y adaptado a sus necesidades particulares.
Con relación al acceso a la innovación terapéutica, nos encontramos en un momento de transición en el que van a producirse importantes cambios en el escenario regulatorio, tanto a nivel europeo como estatal. Y lo deseable es que la nueva legislación que empezará a aplicarse en 2025, tanto el RD de Evaluación de Tecnologías Sanitarias como el RD de Precio y Financiación de medicamentos, permita implementar un modelo más ágil y transparente que mejore el acceso a los medicamentos que aporten valor añadido y cubran las necesidades de los pacientes con EERR. A su vez, el nuevo modelo de evaluación, posicionamiento y financiación deberá ser flexible para adaptar la toma de decisiones a las particularidades que tienen los tratamientos en el ámbito de estas enfermedades, como es el caso de los medicamentos huérfanos o las terapias avanzadas.
Por otra parte, considero también que es un reto muy importante seguir avanzando para mejorar el modelo de atención integral e interdisciplinar para los pacientes con EERR, con un enfoque que permita compartir el conocimiento entre los diferentes profesionales, entre diferentes niveles asistenciales y ofrecer a cada paciente un plan terapéutico y de seguimiento individualizado y adaptado a sus necesidades, no solo clínicas sino también sociosanitarias. En este modelo considero que el farmacéutico de hospital debe tener una participación cada vez más activa en la toma de decisiones sobre el plan terapéutico y, muy especialmente, en el seguimiento y evaluación de resultados en salud en vida real, con una perspectiva amplia, que incluya los resultados clínicos y el beneficio percibido por los pacientes.
En relación con el primer reto que señala, ¿Cómo cree que el nuevo escenario regulatorio en evaluación de tecnologías sanitarias afectará al papel del farmacéutico hospitalario en la gestión de medicamentos huérfanos y terapias avanzadas?
MC: En este nuevo escenario, vamos a tener que adaptarnos a un enfoque distinto en la evaluación y posicionamiento de medicamentos, que partirá a nivel europeo, a través de las Evaluaciones Clínicas Conjuntas, que empezarán a aplicarse en enero de 2025 para fármacos oncológicos y terapias avanzadas y se expandirá a medicamentos huérfanos en 2028.
A nivel estatal, el nuevo RD de Evaluación de Tecnologías Sanitarias establecerá el marco de referencia y definirá las responsabilidades de todas las estructuras que participarán en la cadena de evaluación y posicionamiento de medicamentos en nuestro país, desde
el ámbito estatal hasta el autonómico, regional o incluso hospitalario. A su vez, como ya ha sido puesto de manifiesto por la propia administración, va a ser necesario desarrollar metodologías y procedimientos para implementar el nuevo modelo de acceso a la innovación terapéutica de forma sistemática y que mejore la transparencia de la toma de decisiones.
En este nuevo escenario, vamos a tener que adaptarnos a un enfoque distinto en la evaluación y posicionamiento de medicamentos, que partirá a nivel europeo nuestro país, desde el ámbito estatal hasta el autonómico, regional o incluso hospitalario. A su vez, como ya ha sido puesto de manifiesto por la propia administración, va a ser necesario desarrollar metodologías y procedimientos para implementar el nuevo modelo de acceso a la innovación terapéutica de forma sistemática y que mejore la transparencia de la toma de decisiones.
En este nuevo escenario, vamos a tener que adaptarnos a un enfoque distinto en la evaluación y posicionamiento de medicamentos, que partirá a nivel europeo
En este aspecto, el farmacéutico especialista en Farmacia Hospitalaria tiene conocimiento y experiencia ampliamente demostrados en evaluación y posicionamiento de medicamentos, ya que esta es una de las competencias “core” de nuestra especialidad. Como muestra, podemos destacar la metodología de evaluación de medicamentos desarrollada por el grupo GENESIS de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria, así como la experiencia del Grupo ORPHARSEFH en la aplicación de metodologías de análisis multicriterio a la evaluación de medicamentos huérfanos o la Guía de evaluación económica de medicamentos del Comité Asesor para la Financiación de la Prestación Farmacéutica del Sistema Nacional de Salud en la que participan como expertos varios farmacéuticos de hospital y que es presidido desde diciembre de 2024 por nuestra compañera, la Dra. Ana Ortega Eslava.
Desde mi punto de vista, creo que va a ser necesario un esfuerzo muy importante de coordinación entre todas estas estructuras para garantizar la eficiencia del modelo de acceso y, lo que es más importante, la equidad. Y, en este contexto, los farmacéuticos de hospital seguiremos aportando nuestro expertise y colaborando en la toma de decisiones, desde el ámbito de la macro- gestión, esto es en la evaluación, posicionamiento y financiación de medicamentos “poblacional”, hasta el ámbito individual en el entorno asistencial del paciente.
¿Qué nuevas competencias y responsabilidades podrían surgir para el farmacéutico hospitalario a raíz de la implementación del reglamento HTA y la nueva legislación estatal en evaluación y financiación de medicamentos?
MC: La implementación del nuevo modelo de evaluación y financiación va a requerir, como señalaba anterior- mente, el desarrollo de metodologías explícitas y procedimientos para determinar el valor terapéutico y social de los medicamentos, definir el grado de innovación, el beneficio clínico, la gestión de la incertidumbre o la evaluación económica. Los farmacéuticos de hospital, además de asumir nuestra corresponsabilidad en la toma de decisiones en los diferentes niveles, podemos aportar nuestro conocimiento para el desarrollo de estas metodologías y, además, nuestra competencia clínica en optimización terapéutica y atención farmacéutica a los pacientes, así como nuestra visión transversal de la farmacoterapia, que creo es también necesaria para contribuir a la equidad del sistema.
Además, la aplicación de estas metodologías va a requerir formación específica de alto nivel para todos los agentes que participen en la evaluación de las tecnologías sanitarias y en la toma de decisiones. Será necesario potenciar la formación y capacitación en evaluación para todos los expertos clínicos y no clínicos, así como para los pacientes que van a ser incorporados de forma importante en el nuevo modelo a la toma de decisiones a diferentes niveles y en este aspecto los farmacéuticos de hospital podemos tener un papel clave.
En suma, podemos colaborar con la administración y el resto de los agentes implicados para trabajar conjuntamente en la implementación de un modelo de acceso a la innovación terapéutica más ágil, transparente y participativo, y contribuir a garantizar que esta toma de decisiones se sustente en el rigor científico y asegure la sostenibilidad del sistema.
Con relación a la participación del farmacéutico hospitalario en los equipos interdisciplinares que atienden a pacientes con EERR que señalaba como otro reto, ¿Cómo ve la situación actual y el papel a desarrollar por los FH en estos equipos?
MC: Si algo caracteriza el manejo de los pacientes con EERR es precisamente la complejidad. Hay complejidad en el diagnóstico, gran variabilidad en las manifestaciones clínicas y en el pronóstico. También existe complejidad desde el punto de vista terapéutico y asistencial, por la necesidad de gestionar accesos tempranos a determinados medicamentos en situaciones especiales o, por supuesto, la complejidad técnica, e incluso administrativa, que pueden sumar determinados tratamientos, como las terapias avanzadas que necesitan estos pacientes.
Todo ello hace que el farmacéutico de hospital ya esté implicado y colabore estrechamente con el equipo asistencial para gestionar estas necesidades, participando en los comités clínicos a nivel departamental o regional para la toma de decisiones en pacientes individuales basada en la mejor evidencia científica y el conocimiento más especializado, pero también en las necesidades concretas del paciente, que siempre son más fácilmente detectadas por los profesionales de su entorno más próximo.
Pero debemos seguir implicándonos cada vez más y seguir impulsando una atención farmacéutica más directa a los pacientes con EERR. Tenemos que participar más no solo en la selección del tratamiento sino en la individualización del plan terapéutico, estableciendo de forma consensuada con el equipo y el propio paciente unos objetivos terapéuticos individualizados. Pero también estar más cerca de los pacientes para detectar posibles necesidades no cubiertas a las que los farmacéuticos hospitalarios podemos ofrecer, en ocasiones, soluciones mediante la formulación magistral en el caso de que no se disponga de alternativas terapéuticas comercializadas. Y, por supuesto, implicarnos también en el seguimiento de los pacientes para detectar posibles toxicidades y medir los resultados en salud, como decía, desde una perspectiva global que vaya más allá de los biomarcadores y parámetros clínicos y que incorpore el beneficio percibido por los pacientes a través de los resultados reportados por los pacientes.
Además, sigue pendiente mejorar los procesos asistenciales para adaptarlos a las expectativas y preferencias de los pacientes. En los últimos años, las estrategias de humanización han ido impregnando en las organizaciones y en los equipos asistenciales. Del mismo modo ha ido integrándose en nuestros servicios esta cultura, especialmente en la atención a pacientes vulnerables, como son los pacientes con EERR, y se están ofreciendo, por ejemplo, alternativas para la dispensación de los medicamentos en proximidad, la administración domiciliaria de los terapias parenterales o el uso de las tecnologías para proporcionar información y formación a pacientes, familiares y cuidadores. En todos estos aspectos considero que podemos aportar valor los farmacéuticos de hospital para mejorar los resultados en salud y también la experiencia de los pacientes con EERR y sus familias.
¿Cuáles son las necesidades de la Farmacia Hospitalaria para optimizar la gestión de los tratamientos y la atención a los pacientes con EERR?
MC: Aportar valor en los equipos interdisciplinares y a los pacientes, en un ámbito como el de las EERR, exige un alto nivel de especialización en el conocimiento. El número de medicamentos disponibles y la complejidad de estos, con el crecimiento exponencial en terapias avanzadas que vienen a aportar soluciones a necesidades médicas hasta hoy no cubiertas, son un auténtico reto para los farmacéuticos de hospital a muy diferentes niveles.
Desde el inicio, con la necesidad de aportar un análisis crítico de la evidencia científica sobre el beneficio de estos medicamentos, la compra pública o la implementación de fórmulas de financiación basadas en compartir riesgos, el pago diferido en el tiempo o el pago por resultados, hasta la necesidad de desplegar modelos organizativos que implican el trabajo en red y una gran coordinación entre diferentes profesionales y entre diferentes centros sanitarios, a veces en distintas comunidades autónomas. Son también retos importantes potenciar la farmacovigilancia post-comercialización o la utilización en práctica clínica de una variedad de instrumentos, escalas, scores, etc., que debemos aprender a interpretar y ponderar de forma adecuada para que sean útiles en la toma de decisiones, tanto en el paciente individual como en la generación de evidencia de beneficio en vida real. Y sin olvidar el reto tecnológico que supone la especial complejidad de la fabricación, preparación y administración de muchos de estos tratamientos, como las terapias avanzadas, que exigen estándares de calidad muy elevados porque estos procesos técnicos pueden tener un gran impacto en el resultado final en el paciente.
Aportar valor en los equipos interdisciplinares y a los pacientes, en un ámbito como el de las EERR, exige un alto nivel de especialización en el conocimiento que necesitan estos pacientes
Para abordar estos desafíos, los farmacéuticos de hospital necesitan cada vez más una mayor especialización y formación continuada, inversión en equipamiento y estructuras que garanticen la trazabilidad y la calidad del proceso farmacoterapéutico, incluso llevando la administración hasta el propio domicilio del paciente. También es una necesidad, no ya solo de los servicios de Farmacia Hospitalaria, sino del sistema en general, la adaptación de los sistemas de información para no desaprovechar las oportunidades que nos ofrece la digitalización de la salud y poder explotar la enorme cantidad de datos que se generan en la práctica clínica para generar evidencia en vida real que pueda ser utilizada también en la reevaluación y el reposicionamiento de los medicamentos huérfanos y de las terapias avanzadas.
¿Qué recomendaciones haría a las autoridades sanitarias para mejorar la gestión y el acceso a la innovación terapéutica y mejorar la atención a los pacientes con EERR?
MC: Es necesario reconocer que se han producido importantes avances en los últimos 10 años en la atención a pacientes con EERR. En el ámbito diagnóstico, los avances en biología molecular y otras disciplinas, la definición del Catálogo Común de Pruebas Genéticas y Genómicas del SNS son elementos esenciales para mejorar el diagnóstico precoz y el pronóstico de muchas de estas patologías. En el ámbito terapéutico, se han ido incorporando medicamentos con beneficio clínico muy relevante y aumentando el número e indicaciones de las terapias avanzadas, algunas de ellas con potencial curativo para patologías que hasta ahora no tenían opciones terapéuticas más allá del control de síntomas. En el ámbito clínico-asistencial se han desarrollado modelos organizativos que han permitido un mayor acceso de los pacientes al conocimiento científico más especializado, a través de los CSUR (Centros, Servicios y Unidades de referencia del SNS) trabajando coordinadamente con el resto de los centros asistenciales y se han impulsado iniciativas como el “Proyecto UNICAS” para seguir integrando y transformando la asistencia a las EERR.
La clave será que la implementación del nuevo modelo cuente con los recursos necesarios, potencie la participación de los profesionales sanitarios, expertos en otras áreas y los pacientes, y que se despliegue con la máxima coordinación
Recientemente, la Estrategia de la Industria Farmacéutica 2024-28 identifica las EERR como un área terapéutica clave, así como las terapias avanzadas y eso, sin duda, muestra el compromiso de las instituciones y de la industria de seguir avanzando en investigación y en la incorporación de nuevas opciones terapéuticas que aporten valor a los pacientes y al sistema. Los esperados cambios legislativos que se aplicarán a partir del 2025 plantean mejoras importantes en evaluación y posicionamiento de medicamentos, pero considero que la clave para que esto se traduzca en mejoras concretas en el acceso a la innovación para los pacientes será que la implementación del nuevo modelo cuente con los recursos necesarios, potencie la participación de los profesionales sanitarios y expertos en otras áreas, así como de los pacientes, y que se despliegue con la máxima coordinación para evitar retrasos no justificados.
Por otro lado, la Estrategia en Enfermedades Raras del SNS fue actualizada por última vez en 2014 y urge realizar una nueva actualización que aborde las necesidades actuales. El Informe de Evaluación de esta Estrategia elaborado en 2024 por el propio Ministerio de Sanidad ponía en evidencia la necesidad de seguir avanzando en muchos aspectos, como los registros en EERR, la detección precoz y la prevención primaria, en el seguimiento de la efectividad y seguridad de los medicamentos huérfanos en vida real o en la continuidad asistencial y la formación a pacientes y cuidadores. Este análisis de situación nos dice dónde se debe poner el foco y orientar las futuras iniciativas para responder a las necesidades específicas actuales de los pacientes con EERR y de los profesionales que los atendemos.
