El pasado 4 de febrero tuvo lugar el segundo Diálogo newsRARE sobre “El Valor de la Innovación Terapéutica en Leucemia Mieloide Aguda (LMA): Retos metodológicos en evaluación económica e implicaciones en la toma de decisiones”.

El Diálogo persiguió dos objetivos. Primero, debatir acerca de las ventajas del ADCM como una herramienta alternativa o complementaria de la evaluación económica de medicamentos huérfanos (MMHH) y, en particular, de la evaluación de terapias innovadoras dirigidas a la LMA. Segundo, analizar los retos actuales en el SNS para poder implementar en la práctica esta herramienta, como ayuda en la toma de decisiones clínicas, asistenciales y económicas en el área de la LMA.

Para poner en contexto los temas a abordar en el Diálogo, Antoni Gilabert explicó las características más importantes del ADMC como una herramienta de evaluación que incorpora criterios relevantes para todos los actores involucrados en la prescripción, como clínicos, farmacéuticos, gestores y pacientes, y que van más allá de la eficacia y la seguridad del fármaco. A continuación, los expertos expusieron su punto de vista sobre la utilización del ADMC en la evaluación de innovaciones terapéuticas en el campo de las enfermedades raras, basados en sus conocimientos y experiencia en el tema.

Durante el debate tuvieron lugar las siguientes reflexiones:

  1. Ante la incertidumbre que conlleva la toma de decisiones de nuestro día a día, el ADCM ayuda a evaluar opciones de tratamiento de una forma estructurada, aportando más puntos de vista frente a formas de evaluación más convencionales, lo que resulta especialmente útil en enfermedades raras. El ADMC no está pensado para beneficiar a los MMHH sino para evaluarlos de una manera más adecuada.
  2. El ADMC aporta una mayor transparencia y predictibilidad al proceso de toma de decisiones, al promover una explicitación de las preferencias sobre las alternativas evaluadas. Esto no lo exenta de realizar juicios de valor, ya que se requiere decidir sobre qué criterios incluir en el análisis y asignar ponderaciones y puntuaciones de valor a cada criterio y alternativa. Una limitación para su mayor uso en la práctica puede ser que el decisor sienta que acota su margen de discrecionalidad.
  3. Idealmente, la metodología del ADMC debe estar estandarizada, para asegurar tanto su validez externa en la toma de decisiones como la validez interna en términos de homogeneidad y reproducibilidad. En el ámbito de los MMHH, se necesita ser flexibles y dinámicos, con capacidad de adaptarse en el tiempo frente a cambios en el conocimiento científico y en el uso de recursos.
  4. Los criterios empleados en el ADMC deben ser manejables y adaptables al objeto de la evaluación, con un número de criterios razonable para que el modelo sea asumible. Los criterios deben de ser además definidos y ponderados de forma clara, precisa y transparente, evitando riesgos de doble contabilización. En el caso de los MMHH, se debe incorporar aspectos tan importantes como la carga de la enfermedad, la ausencia de alternativas, las pérdidas laborales o consideraciones éticas.
  5. En el ADMC es imprescindible contar con equipos multidisciplinares, más aún cuando se evalúan alternativas para enfermedades raras, que requieren de ópticas distintas. Es fundamental obtener puntos de vista complementarios, como el de los pacientes, los cuidadores, especialistas en temas legales o en ética o la ciudadanía en general.
  6. Es muy deseable contar con evidencia científica sobre los diferentes criterios de las alternativas evaluadas. Puede ser útil además explorar las vías de comunicación existentes para el diseño de los ensayos clínicos entre la industria farmacéutica y la red de evaluación de tecnologías sanitarias europea (EUnetHTA). Sería deseable intercambiar información sobre las variables que se requiere medir en los ensayos para ser integrada más adelante en los modelos de evaluación, como el ADMC. Si se realiza una recogida temprana de variables, la evaluación será siempre más apropiada.
  7. Lo más importante para evaluar una terapia dirigida es la sumatoria de sus diferentes componentes de valor. Por ello, el ADMC podría ser un buen punto de partida en la evaluación del valor de las terapias dirigidas a la LMA. Las variables analizadas en las evaluaciones económicas convencionales (supervivencia y costes) no recogen todos los drivers de valor de las terapias dirigidas en el campo de la LMA. Otros criterios, como la forma y el lugar de administración del fármaco y las ganancias en calidad de vida, pueden ser tomados en cuenta y valorados en el análisis, para ayudar a evaluarlos de una manera más justa y completa.
  8. La finalidad del ADMC es ayudar a medir el valor relativo de un tratamiento. Esto puede orientar la priorización de compra por parte de los hospitales y del SNS, y ayudar a la rendición de cuentas, siempre y cuando se haga de una manera objetiva, verificable y en consenso entre los agentes implicados. El ADMC puede ayudar así a tangibilizar los criterios de financiación definidos en la Ley de Garantías (art. 92).
  9. El ADMC no sustituye ni a la decisión ni a otras herramientas metodológicas de ayuda a la toma de decisiones, como la evaluación económica o el análisis de impacto presupuestario.

Este Diálogo fue organizado por la Fundación Weber a través del Consejo de Redacción de newsRARE, y ha contado con el patrocinio de Astellas.

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