El 28 de diciembre de 2020, el Ministerio de Sanidad, a través de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), lanzó a consulta pública el proyecto de Real Decreto por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales.
En España, el Real Decreto 1015/2009, por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales, estableció los requisitos «para el empleo de medicamentos con el fin de atender necesidades especiales de tratamiento en situaciones clínicas no cubiertas, las condiciones para el acceso a medicamentos autorizados cuando se utilicen en condiciones distintas a las autorizadas, y el acceso a medicamentos no autorizados en España, pero legalmente comercializados en otros Estados.
En concreto:
- Uso compasivo: acceso temprano a medicamentos en fase de investigación clínica.
- Medicamentos extranjeros: acceso a medicamentos no autorizados en España pero sí en otros países.
- Off label: acceso a medicamentos fuera de las condiciones autorizadas para una determinada patología, pero sí para otras enfermedades.
A ellas podemos añadir como alternativa la formulación magistral, donde un profesional farmacéutico prepara un medicamento individualizado para el paciente.
De las personas que han utilizado en alguna ocasión uno o varios de estos tipos de medicamentos, el 15,96% ha utilizado medicamentos huérfanos; el 4,78% ha utilizado alguna vez medicamentos de uso compasivo; y el 3,47% ha accedido a un uso fuera de indicación (off label) de algún medicamento. Finalmente, un 6,3% ha tenido que utilizar medicamentos extranjeros.
Entre quienes han utilizado alguna vez o utilizan este tipo de medicamentos, la mitad han notificado dificultades.
Problemas de la normativa actual
«A lo largo de la vigencia de la norma se han detectado una serie de aspectos que pueden ser optimizados, así como situaciones no contempladas hasta el momento que deben regularse», subraya el documento, que resalta las siguientes dificultades o mejoras:
- La necesidad de diferenciar entre el acceso a medicamentos no autorizados y el acceso a medicamentos autorizados, pero no comercializados efectivamente por diferentes razones.
- La necesidad de clarificar en qué condiciones se puede acceder en cada una de estas circunstancias a estos medicamentos no comercializados efectivamente.
- La utilización de los datos obtenidos con fines de investigación cuando se usan los medicamentos en situaciones especiales con el objeto de generar evidencia en situaciones clínicas donde existe incertidumbre.
- Las actividades a desarrollar y las obligaciones asumidas por los diferentes actores, incluyendo la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, el/la médico/a responsable del tratamiento, el centro hospitalario, la autoridad competente de la Comunidad Autónoma por razón del territorio, el promotor del ensayo clínico y/o el solicitante o titular de la autorización de comercialización, ante el acceso a medicamentos en situaciones especiales.
- El establecimiento de recomendaciones de uso o no uso para el acceso a medicamentos en condiciones diferentes a las autorizadas.
- La selección de medicamentos no autorizados en España, cuando se requiera para garantizar el acceso al tratamiento.
El uso de la formulación magistral en situaciones especiales.
Objetivos del nuevo RD
A esta situación viene a dar respuesta el nuevo Real Decreto por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales.
La consulta recoge entre sus objetivos: delimitar mejor los diferentes supuestos de acceso a medicamentos en situaciones especiales existentes y las distintas categorías incluidas en cada uno de ellos, así como el ámbito sanitario en el que pueden utilizarse. Pretende, igualmente, mejorar el procedimiento de acceso, simplificando las cargas administrativas para los solicitantes, aprovechar las ventajas que aportan las tecnologías de la información y las comunicaciones, tanto en materia de gestión como de transparencia, e incrementar la comunicación entre administraciones y la generación de conocimiento asociado al uso de medicamentos en estas situaciones.
Próximos pasos
Desde algunas organizaciones, como FEDER, han sido presentadas propuestas ante este nuevo RD. Las mismas contemplan:
- Para medicamentos de uso compasivo: La necesidad de que se garantice la continuidad de un tratamiento hasta el momento de su autorización y comercialización.
- Para medicamentos utilizados en condiciones distintas a las autorizadas y para medicamentos no autorizados en España pero legalmente comercializados en otros Estados (extranjeros): La necesidad de priorizar el criterio médico, debidamente justificado mediante un informe clínico, en el momento de la prescripción de un determinado tratamiento, cuya respuesta haya sido claramente beneficiosa o haya permitido estabilizar al paciente, a pesar de la existencia de alternativas terapéuticas comercializadas en España.
- La necesidad de mantener el espíritu de la legislación europea y estatal vigentes, priorizando la prescripción médica y dejando atrás criterios economicistas.
- La necesidad de establecer garantías para que esta norma favorezca el acceso y no delimite, de forma que estas fórmulas excepcionales no se conviertan en habituales, reconociéndolo en la norma y en su aplicación.
- La necesidad de garantizar la adecuada aplicación de la norma en todas las Comunidades Autónomas y con ella, la equidad en el acceso a los tratamientos independientemente del lugar de residencia y/o hospital de referencia, atendiendo a criterios clínicos.
- La necesidad de reconocer e integrar, como agente legitimado, al colectivo de pacientes, junto al resto de actores implicados (AEMPS, médicos, hospitales, Comunidades Autónomas y promotores y titulares de medicamentos).
Se espera que la Administración nacional de continuidad a este tipo de acciones, aunque el plazo de respuesta a la consulta finalizó el día 4 de enero de 2021, por lo que resulta poco adecuado para la ciudadanía. Aun así, se espera que las propuestas recibidas sean analizadas en os próximos meses, y se proceda a la actualización del actual marco normativo, posicionando a España como un referente en materia de enfermedades raras.
