El Congreso ha entregado varios programas y reformas cruciales para la comunidad de enfermedades raras por las que NORD y la comunidad rara lucharon y ayudarán a acelerar los esfuerzos para desarrollar terapias efectivas y ampliar el acceso a la atención.
Como parte de su paquete de fin de año, el Congreso votó a favor de:
- fortalecer la vía de aprobación acelerada de la Administración de Alimentos y Medicamentos para garantizar que los proveedores de atención médica y las compañías de seguros continúen teniendo confianza en los medicamentos aprobados a través de esta vía crítica;
- reautorizar el Programa de Subvenciones para Productos Huérfanos, el Programa de la Ley de Mejores Productos Farmacéuticos para Niños de los Institutos Nacionales de Salud y el Programa de Subvenciones para Consorcios de Dispositivos Pediátricos hasta septiembre de 2027; y
- asegurar una mayor representación de poblaciones diversas y desatendidas en ensayos clínicos que respalden la aprobación de medicamentos y dispositivos médicos por parte de la FDA.
Estas acciones suponen una importante victoria para los más de 25 millones de estadounidenses que viven con enfermedades raras. El Congreso también incluyó disposiciones para extender la cobertura de ciertos servicios de telesalud bajo Medicare hasta diciembre de 2024.
“La Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD) aplaude la decisión del Congreso de abordar los asuntos pendientes y garantizar que estas medidas se aprueben antes de fin de año”, dijo Peter Saltonstall, presidente y director ejecutivo de NORD. “Cada una de estas acciones apoyará mejor los esfuerzos para que los pacientes con enfermedades raras obtengan terapias seguras y efectivas”.
Si bien el Congreso ha logrado estas importantes victorias para quienes viven con enfermedades raras, NORD está profundamente decepcionado de que el Congreso no haya tomado medidas para aclarar cómo se otorga la exclusividad de los medicamentos huérfanos a los tratamientos relevantes aprobados por la FDA. Este componente de la Ley de Medicamentos Huérfanos necesita aclaración para seguir siendo un incentivo útil para que los fabricantes estudien poblaciones vulnerables, como los niños.
NORD seguirá luchando por estas y otras prioridades que ayudarán a promover terapias seguras y efectivas para las personas con enfermedades raras y expandirán el acceso a una atención asequible e integral.
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