Los días 25 y 26 de octubre se reunieron varios expertos en Praga para abarcar varias propuestas con el fin de renovar la estrategia para las enfermedades raras. Con el espíritu de continuidad, las partes interesadas en la comunidad de enfermedades raras se centran en cómo la Presidencia checa del Consejo de la UE puede llevar a cabo una estrategia coordinada que aborde mejor las necesidades actuales no satisfechas mediante el establecimiento de objetivos significativos.
A día de hoy, la estrategia debe fortalecer la cooperación y la coordinación de los Estados miembros mediante la combinación de los componentes básicos discutidos durante esta conferencia que conforman el ecosistema de enfermedades raras a lo largo del patient journey (diagnóstico, tratamiento y atención social). El fortalecimiento de la cooperación y la coordinación de los Estados miembros podría esbozarse en un Plan de Acción Europeo para las Enfermedades Raras que aborde las lagunas restantes combinando y complementando las acciones legislativas actuales (por ejemplo, revisiones de la legislación del Reglamento sobre Medicamentos Huérfanos, Uso Pediátrico de Medicamentos y adopción de la Estrategia Farmacéutica). Un Plan de Acción Europeo para las Enfermedades Raras proporcionaría una hoja de ruta para que todos los países europeos trabajen hacia objetivos medibles comunes que respondan directamente a las necesidades insatisfechas y garanticen que las desigualdades no se vean exacerbadas por el país de residencia de una persona.
El diagnóstico temprano (a través de la prueba de portadores antes de la concepción y la detección de recién nacidos) puede disminuir significativamente la mortalidad y la morbilidad causadas por enfermedades raras y mejorar la calidad de vida al acelerar el acceso a la atención y los tratamientos más efectivos. Sin embargo, la búsqueda del diagnóstico a menudo sigue siendo una odisea. Un mejor uso y accesibilidad de las herramientas y tecnologías de diagnóstico disponibles y efectivas actuales debe considerarse a lo largo del curso de vida de cualquier persona que viva con una enfermedad rara en Europa.
La revisión de la Comisión Europea de estas legislaciones como parte de la estrategia farmacéutica de la UE introducirá mejoras y acelerará el acceso de los pacientes a medicamentos seguros, eficaces y asequibles y apoyará la innovación en el sector farmacéutico de la UE. Un nuevo ecosistema en Europa que asegure la sostenibilidad de los sistemas sanitarios podría incluir soluciones adicionales para abordar la falta persistente de tratamientos y las desigualdades entre los países de Europa, como un fondo europeo común para apoyar la generación de evidencia a lo largo de todo el ciclo de vida de los productos y para garantizar el atractivo del ecosistema europeo de I+D para enfermedades raras.
Esta conferencia marcará un hito importante en la propuesta de un marco político para las enfermedades raras tras las conclusiones del informe del Tribunal de Cuentas Europeo n°7/2019.
https://www.mzcr.cz/towards-a-new-european-policy-framework-building-the-future-together-for-rare-diseases/
