Epidyolex® (cannabidiol altamente purificado,100 mg/ mL solución oral), desarrollado por GW Pharmaceuticals (“GW” ahora parte de Jazz Pharmaceutials plc), ha obtenido en España la autorización de financiación por parte del Ministerio de Sanidad para la indicación “tratamiento complementario para las crisis asociadas al Complejo Esclerosis Tuberosa (CET) en pacientes a partir de los 2 años de edad”.
El CET es una patología que provoca el crecimiento de tumores, en su mayoría benignos, en órganos vitales del cuerpo, incluyendo el cerebro, la piel, el corazón, los ojos, los riñones y los pulmones, y en la que la epilepsia es una de las características neurológicas más comunes, impactando gravemente en la vida de estos pacientes. El CET puede diagnosticarse en la infancia, pero a muchos niños no se les diagnostica hasta más tarde, cuando comienzan las crisis y aparecen otros síntomas. Según el Informe ReeR 2021 del Ministerio de Sanidad, se estimó que el número de casos vivos con Complejo Esclerosis Tuberosa a 31 de diciembre de 2018 rondaba las 1.500 personas en toda España.
“En un estudio clínico, aleatorizado doble ciego controlado con placebo, Epidyolex® ha demostrado ser eficaz y seguro en el control de las crisis de pacientes con CET. Este dato es de gran relevancia, ya que no existen muchos ensayos clínicos de esta magnitud que valoren la utilidad de fármacos anticrisis en este grupo de enfermos. Por ello, Epidyolex debería ser considerado entre las primeras opciones terapéuticas en pacientes con CET y epilepsia farmacorresistente”, afirma el Dr. Federico J. Ramos, neuropediatra especialista en Enfermedades Neurocutáneas y Neuro-Oncología del Servicio de Neurología del Hospital Sant Joan de Deu, en Barcelona, centro de referencia nacional a nivel pediátrico de la enfermedad (CSUR).
“Se trata de una patología multisistémica que a nivel neurológico afecta a la multiplicación de las células cerebrales, provocando una desviación en su desarrollo normal y, por tanto, predispone a trastornos epilépticos y también a una serie de síntomas relacionados con la maduración neuronal que ahondan en incapacidades, como el trastorno del espectro autista o la discapacidad intelectual, entre otras. Todo esto la convierte en uno de los síndromes más complejos de abordar tanto por los expertos como por las familias y pacientes que lo sufren, y hace que impacte enormemente en la calidad de vida de las familias afectadas. Además, más del 60% de los pacientes tendrán una epilepsia de difícil control. Por ello, la disponibilidad de Epidyolex® es una gran noticia, ya que existe una necesidad crítica de opciones de tratamiento adicionales para esta enfermedad”.
Por otro lado, añade el Dr. Ramos, “en mi experiencia con el uso de Epidyolex®, he observado que puede tener un gran impacto en calidad de vida, mejorando aspectos del espectro neuropsiquiátrico de la enfermedad, lo cual puede ser muy significativo para estos pacientes. No sólo es la disminución del número de crisis, sino que mejora otros aspectos. En los niños puede mejorar notablemente la intención comunicativa, y eso es algo a lo que en el día a día podemos no darle una gran relevancia clínica como médicos, pero para las familias puede ser un cambio invaluable. Se trata sin duda de una opción terapéutica muy interesante”.
Para Rosana Cajal, directora médica de Jazz Pharmaceuticals, “la decisión de financiación de este medicamento para CET por parte del Ministerio de Sanidad es un importante avance para los pacientes que conviven con esta enfermedad, sus familias y los profesionales sanitarios en España, ya que pone a su disposición una nueva opción terapéutica innovadora. No olvidemos que el CET a menudo puede ser una enfermedad de difícil manejo, causando epilepsia en hasta ocho de cada 10 pacientes. Además, hasta dos tercios de los pacientes con CET con epilepsia son farmacorresistentes. Por ello, aplaudimos la decisión del Ministerio de que este medicamento esté disponible para los pacientes que lo necesitan en nuestro país. Asimismo, la decisión de reembolsar Epidyolex® demuestra que, si se aporta evidencia científica de calidad, las autoridades sanitarias pueden permitir el acceso a los medicamentos basados en cannabinoides a los pacientes que puedan beneficiarse de ellos«.
