Junio 2016
La Agencia de Evaluación de Tecnologías Sanitarias, que pertenece al Instituto de Salud Carlos III, viene realizando monografías sobre aspectos relevantes en el campo de la Evaluación Económica y la toma de decisiones. La presente monografía sobre Criterios de Financiación de Medicamentos Huérfanos, realizada en colaboración con el Instituto Max Weber, fue publicada el pasado día 17 de junio.
El principal objetivo de este trabajo consiste en identificar los criterios que podrían ser relevantes, y aquéllos que efectivamente imperan en la práctica real de los países desarrollados. La metodología empleada para alcanzar este objetivo fue una revisión de literatura, a partir de bases bibliográficas relevantes y fuentes de literatura gris, para identificar tanto artículos teóricos o empíricos sobre criterios de financiación/reembolso de los medicamentos huérfanos, como sobre políticas aplicadas en los principales países de la UE, Estados Unidos, Australia y Canadá.
En resumen, la mayor parte de los artículos encontrados considera que los criterios de coste-efectividad no deben ser los únicos utilizados para justificar la financiación de un medicamento huérfano, si bien existe un debate sobre los criterios adicionales concretos a considerar. La decisión podría basarse en argumentos de índole humanística (justicia, equidad, regla de rescate), clínica (gravedad de la enfermedad, disponibilidad de alternativas terapéuticas, cambio del curso de la enfermedad) y económica (coste de oportunidad, impacto presupuestario, sostenibilidad del sistema). La monografía ofrece un resumen de los principales argumentos expuestos a favor y en contra de cada argumento. Por otra parte, se comprueba que la mayor parte de los países desarrollados basan la financiación de los medicamentos huérfanos en ciertos criterios adicionales, con el fin de acelerar el acceso a los mismos por parte de los pacientes con enfermedades raras, sobre todo si ésta es grave, carece de alternativas terapéuticas y afecta a un número reducido de personas.
Disponible en el siguiente enlace: http://gesdoc.isciii.es/gesdoccontroller?action=download&id=17/06/2016-16c31d38eb
