Mayo 2019
La EMA autorizó el 19 de mayo de 2019 la comercialización de Zynteglo®, la primera terapia génica de Bluebird Bio para el trastorno de la sangre. Zynteglo® es un medicamento que se utiliza para tratar un trastorno de la sangre conocido como betatalasemia en pacientes a partir 12 años de edad que necesitan frecuentes transfusiones de sangre. Las personas que padecen esta enfermedad genética no pueden segregar suficiente betaglobina, un componente de la hemoglobina, la proteína de los glóbulos rojos que transporta oxígeno en el organismo. Por consiguiente, estos pacientes presentan niveles bajos de glóbulos rojos y necesitan frecuentes transfusiones de sangre.
Zynteglo® está indicado en pacientes que son aptos para el trasplante de células madre, pero carecen de un donante compatible con el que estén emparentados. Zynteglo® contiene, como principio activo, células madre extraídas de los pacientes y que sehan modificado genéticamente para que contengan un gen funcional de betaglobina. Se administra como una infusión (goteo) en una vena y la dosis depende del peso corporal del paciente.
Antes de administrar Zynteglo®, el paciente recibirá un tratamiento de quimioterapia de acondicionamiento para limpiar las células de la médula ósea.
