NUEVAS EVALUACIONES SANITARIAS: ¿MEJORA U OBSTÁCULO PARA PACIENTES CON ENFERMEDADES RARAS?
Julián Isla
Data and Artificial Intelligence Resource Manager en Microsoft España y fundador de Fundación 29
«Huston, tenemos un problema». Esta frase icónica de la película «Apolo 13» ilustra perfectamente el desafío que enfrentan los pacientes con enfermedades raras: una crisis perpetua, inesperada y llena de incertidumbre, que requiere respuestas innovadoras y urgentes. Aunque las enfermedades raras afectan solo a una minoría de la población, el impacto en la vida de los pacientes es devastador. Los medicamentos huérfanos, diseñados específicamente para estas condiciones, son esenciales para mejorar su calidad de vida. En los últimos años, tanto en Europa como en España, se han implementado cambios significativos en las evaluaciones de tecnologías sanitarias (ETS) que afectan directamente la aprobación y financiación de estos tratamientos. Es crucial un análisis crítico para comprender cómo estas normativas impactan en el acceso y en la participación de los pacientes en la toma de decisiones.
Los pacientes con enfermedades raras enfrentan, al igual que la tripulación del «Apolo 13», un panorama lleno de obstáculos, donde los recursos son escasos y las soluciones deben encontrarse de manera ingeniosa. Las nuevas ETS se asemejan a las fallas técnicas enfrentadas por la tripulación: represen- tan barreras aparentemente insuperables que, sin embargo, deben ser superadas con determinación. Si bien el objetivo del sistema es asegurar la seguridad y calidad de los tratamientos, en la práctica, los pacientes deben luchar continuamente contra estas barreras regulatorias, semejantes a las restricciones de oxígeno y energía en el espacio. Estas exigencias burocráticas podrían desincentivar a las empresas farmacéuticas a desarrollar nuevas terapias para enfermedades raras, dificultando aún más el acceso de los pacientes.
Impacto de las nuevas legislaciones en las ETS
Las normativas recientes han introducido procedimientos más estrictos y estandarizados para la evaluación de medicamentos huérfanos. Aunque el objetivo declarado es garantizar la eficacia y seguridad de los tratamientos, estas regulaciones pueden conllevar la creación de barreras burocráticas que retrasan la aprobación y disponibilidad de terapias cruciales. Además, los costes asociados con el cumplimiento de estos requisitos pueden desincentivar a las farmacéuticas, disminuyendo así las opciones terapéuticas disponibles. Este entorno regulatorio, aunque bien intencionado, podría terminar generando consecuencias contraproducentes para la innovación y el desarrollo de tratamientos dirigidos a estas poblaciones vulnerables.
Acceso de los pacientes a los tratamientos
La implementación de ETS más rigurosas puede tener un impacto negativo en la rapidez y equidad del acceso a los tratamientos. Los pacientes con enfermedades raras ya enfrentan grandes dificultades para obtener un diagnóstico y una terapia adecuados, y estas nuevas regulaciones podrían prolongar aún más los tiempos de espera. La centralización de las evaluaciones también puede dejar de lado las particularidades locales, lo que resulta en desigualdades en la disponibilidad de tratamientos entre diferentes regiones. Es como si la tripulación del Apolo 13 descubriera que cada intento de corregir su rumbo estaba lleno de obstáculos, sin garantías de llegar a tiempo antes de que la situación empeorara irreversiblemente.
Falta de métodos para medir el valor generado por la tecnología sanitaria
Otro desafío crítico en las ETS es la falta de métodos adecuados para medir el valor real que aportan las tecnologías sanitarias desde la perspectiva del paciente. Tradicionalmente, las evaluaciones se centran en parámetros clínicos y económicos, obviando aspectos cualitativos que son fundamentales para los pacientes. Esta carencia podría llevar a decisiones que no reflejan plenamente las necesidades y expectativas de quienes viven con enfermedades raras. Es comparable a evaluar la misión del “Apolo 13” solo en función del consumo de combustible, sin considerar el sufrimiento humano, las tensiones emocionales o las pequeñas victorias que mantuvieron viva la esperanza de la tripulación.
Valor percibido por el paciente
El valor percibido por el paciente se refiere a la evaluación subjetiva de los beneficios que una intervención sanitaria ofrece a su calidad de vida. Este concepto incluye factores como la mejora de la funcionalidad diaria, la reducción del dolor, la facilidad de uso del tratamiento y el impacto emocional positivo. Incorporar esta perspectiva en las ETS es fundamental para garantizar que las decisiones tomadas estén verdaderamente centradas en el paciente y respondan a sus prioridades y expectativas. Al igual que la tripulación del “Apolo 13” valoraba cada pequeña victoria (des- de estabilizar la nave hasta recibir instrucciones cruciales desde Houston) los pacientes valoran cada mejora en su calidad de vida, aspectos que muchas veces no son registrados adecuadamente por los sistemas actuales de evaluación.
Participación de los pacientes en la toma de decisiones
Aunque las nuevas legislaciones destacan la importancia de incluir la voz del paciente en los procesos de ETS, en la práctica, su participación sigue siendo limitada. Los mecanismos existentes para la inclusión de pacientes y sus asociaciones en la toma de decisiones son, con frecuencia, simbólicos. Para garantizar que las decisiones sobre tecnologías sanitarias reflejen verdaderamente las necesidades y prioridades de los pacientes, es crucial que estos sean considerados como socios activos en el proceso. En “Apolo 13”, la colaboración fue vital: la tripulación y el equipo en tierra trabajaron juntos para superar obstáculos aparentemente insuperables. De la misma manera, para que las decisiones sanitarias sean exitosas, la participación efectiva de los pacientes es indispensable.
Conclusiones
Desde la perspectiva del paciente, las nuevas ETS presentan tanto oportunidades como desafíos. Si bien buscan asegurar la calidad y seguridad de los tratamientos, es esencial que estas medidas no se con- viertan en barreras que impidan el acceso a terapias vitales para quienes padecen enfermedades raras. Es imperativo mejorar la transparencia en los procesos de ETS, simplificar los procedimientos burocráticos, y fomentar una verdadera inclusión de los pacientes en la toma de decisiones. Solo así se garantizará que las políticas sanitarias respondan a las necesidades de quienes más lo requieren. Tal como la tripulación del “Apolo 13”, los pacientes con enfermedades raras necesitan todos los aliados posibles para alcanzar sus objetivos. En este viaje, el valor no radica solamente en alcanzar la meta final, sino en cada pequeño paso y cada victoria obtenida, y nuestras políticas sanitarias deben ser un reflejo de esa realidad.
