Jaime Espín Balbino
Profesor de la Escuela Andaluza de Salud Pública
RESUMEN
Contexto
El Análisis de Decisión Multi-Criterio (MCDA) es un instrumento para la toma de decisiones que toma en cuenta factores multidimensionales y que permite la comparación de tecnologías sanitarias. El enfoque utilizado en el MCDA está ganando fuerza en la Evaluación de Tecnologías Sanitarias (ETS) y algunos de sus elementos están empezando a ser utilizado en las ETS que serealizan en Europa. En esa misma línea, algunos expertos proponen que el enfoque utilizado en MCDA puede ser utilizado para la evaluación de los medicamentos huérfanos, ya que se incluyen criterios específicos para las enfermedades raras que no se cubren con una evaluación tradicional.
Objetivo
El objetivo principal de este artículo es mostrar cual es la situación actual y últimos avances en el uso del MCDA para la ETS en medicamentos huérfanos a través de la revisión de los modelos existentes, las características de sus diseños, así como identificar oportunidades para la mejora del modelo.
Método
Los autores realizaron una revisión de la literatura en enero de 2018 a través de las principales bases de datos (MEDLINE, EMBASE, Web of Science….) para buscar publicaciones relacionadas con el uso del MCDA para enfermedades raras. Losmodelos de MCDA identificados fueron analizados a través de sus elementos, como estructura, criterios, puntuación y metodología de ponderación.
Resultados
Se identificaron 211 publicaciones, de las cuales se seleccionaron 29. Nueve autores desarrollaron sus propios modelos de MCDA, 7 de los cuales estaban basados en revisiones de la literatura, con la intención de identificar los criterios de decisión más relevantes. En 13 publicaciones (8 modelos), los pesos fueron asignados a los criterios en base a los aportes de los distintosinteresados (stakeholders). Los criterios más utilizados para la creación del modelo de MCDA fueron la eficacia o efectividad relativa, la necesidad de la intervención y la gravedad de la enfermedad. Algunos modelos tenían criterios que se solapaban, especialmente en las áreas de costes y efectividad.
Conclusión
Se han desarrollado una serie de modelos de MCDA para las ETS, cada uno con un enfoque y complejidad diferentes, incluyendo algunos que tenían como objetivo específico la evaluación de medicamentos huérfanos. Los modelos han evolucionado lentamente a través de los años en base a pilotos, aportes de los interesados (stakeholders), intercambio de experiencias ypublicaciones científicas. Sin embargo, falta aún un consenso en la estructura del modelo, la selección de criterios y el peso de éstos. Un modelo más simple haría que aumentara su aceptación. Un debate entre los distintos interesados sobre el diseño y las estrategias de implementación de los modelos de MCDA beneficiarían también a esa aceptación.
COMENTARIO
Posiblemente exista cierto consenso entre los expertos en Evaluación de Tecnologías Sanitarias en la necesidad de incluir un conjunto de criterios adicionales a los ya conocidos de coste y efectividad en los procesos de evaluación de tecnologías sanitarias, especialmente vistas las limitaciones existentes hasta ahora. Unos de los principales “damnificados” de estas limitaciones son los procesos de evaluación de medicamentos huérfanos, debido a las características de este tipo de medicamentos (alto coste, ensayos clínicos con grandes limitaciones, mucha incertidumbre en sus resultados, etc.); es por ello que este grupo de medicamentos puede ser uno de los que pueden verse beneficiados de tener un enfoque más amplio con la asignación de criterios adicionales en los procesos de evaluación como son la equidad, necesidades no satisfechas, gravedad de la enfermedad, etc. Si bien muchos expertos pueden alegar que estos criterios ya están explícitos en muchos de los procesos de evaluación para la asignación de precio y reembolso de medicamentos, la ventaja de la utilización del MCDA es que no solamente los criterios son explícitos, sino que también están ponderados según su importancia.
El artículo de Baran-Kooiker et al. es una buena y actualizada revisión de la literatura sobre las experiencias y modelos de MCDA en el ámbito de las enfermedades raras y medicamentos huérfanos. El artículo clarifica muy bien la problemática existente en sus procesos de evaluación, señalando las particularidades de Alemania (umbral de 50 millones de euros tras la aprobación de AMNOG), Inglaterra – NICE (con un umbral de coste-efectividad más alto para medicamentos huérfanos), Francia, etc. Como también señalan los autores, una de las principales limitaciones del estudio es haber limitado la búsqueda a medicamentos huérfanos y enfermedades raras, lo que ha podido llevar a la omisión de publicaciones que pudieran tener un contenido relevante y con valor para este tema, pero en publicaciones de ámbito general.
En el ámbito del MCDA, uno de los modelos de referencia es el marco EVIDEM que tuvo una adaptación para los medicamentos huérfanos en el año 2016, intentando captar elementos como calidad de vida, carga del cuidador, costes indirectos y productividad, etc. Este marco es uno de los que consta con más referencias en esta revisión de la literatura. En esta misma línea, los autores también señalan la existencia del ISPOR Task Forceque realizó dos publicaciones sobre buenas prácticas en el uso del MCDA.
Los autores de la revisión también señalan las críticas existentes a los distintos modelos de MCDA, señalando algunos de sus defectos en los diseños y en la metodología de las puntuaciones. Esas críticas pueden usarse como argumento para justificar el lento avance en el uso del MCDA por parte de las Agencias de Evaluación de Tecnologías Sanitarias en la puesta en marcha de este instrumento.
El artículo también realiza un análisis exhaustivo de los principales criterios utilizados en la literatura, tales como beneficio, tamaño de la población, necesidades no satisfechas, eficacia comparada, seguridad, calidad de la evidencia, innovación, etc.
Por último, en las conclusiones, los autores señalan varias cosas importantes. En primer lugar, la evolución de los modelos
de MCDA, con modelos que cubren específicamente enfermedades huérfanas, pero aún con la necesidad de tener un mayor consenso en los criterios a seleccionar y la ponderación de estos criterios. En segundo lugar, a pesar de la existencia de iniciativas como EVIDEM o el proyecto MoCA, no existe aún una implementación amplia de este instrumento en el contexto europeo. En tercer lugar, los países han sido flexibles en los procedimientos de evaluación de medicamentos huérfanos, pero el MCDA puede captar (de una manera explícita y transparente) aquellos criterios necesarios para hacer una evaluación que tenga en cuenta factores más allá del de coste-efectividad.
Sin duda alguna, la potencialidad de uso del MCDA está ahí y esta revisión de Baran-Kooiker et al. saca a la luz cuales son las principales experiencias en el ámbito de los medicamentos huérfanos. Es necesario avanzar en la posibilidad de utilizar este instrumento, que puede ayudar a tener en cuenta más criterios de los habitualmente utilizados en los procesos de evaluación de medicamentos y tecnologías sanitarias y especialmente a través de criterios públicos y transparentes.
