Antoni Gilabert Perramon
Director Área de Farmacia y del Medicamento, Consorci de Salut i Social de Catalunya. Profesor asociado de Farmacia Clínica y Farmacoterapia, Universidad de Barcelona
RESUMEN
El bajo nivel de evidencia disponible para los medicamentos huérfanos, junto con su elevado impacto presupuestario y su alto ratio coste-efectividad incremental, dificulta el proceso de evaluación de estos medicamentos. Ante esta situación, el Servicio Catalán de la Salud (CatSalut) se planteó incorporar el Análisis de Decisión MultiCriterio (ACDM) en las evaluaciones de los medicamentos huérfanos.
El objetivo del estudio es establecer si la introducción de esta metodología de decisión multicriterio puede ayudar en el proceso de evaluación y toma de decisiones en el acceso de los medicamentos huérfanos.
Para ello el CatSalut, en el marco de su Programa de Armonización Farmacoterapéutica, desarrolló una estrategia de implantación basada en 3 etapas. En una primera etapa, se seleccionaron y estructuraron los criterios cualitativos y cuantitativos. En segundo lugar, se establecieron los pesos relativos de los criterios seleccionados. En tercer lugar, se escogieron 3 medicamentos huérfanos (alfa 1 antitripsina para el déficit de alfa 1 antitripsina, eliglustat para la enfermedad de Gaucher y tolvaptan para el riñón poliquístico) y se evaluaron de acuerdo con el marco definido anteriormente.
Los criterios seleccionados y priorizados con mayor peso específico para incorporar a la evaluación fueron la severidad de la enfermedad, la necesidad no cubierta, la efectividad, la seguridad y tolerabilidad comparada, el tipo de beneficio terapéutico, el coste anual del tratamiento por paciente, los otros costes médicos, la calidad de la evidencia, los consensos de expertos y las guías de práctica clínica.
Para cada uno de los 3 medicamentos huérfanos se estableció el valor medio resultante de la evaluación multicriterio. Sin embargo, a pesar de definir un valor estimado para cada medicamento, los miembros del programa de armonización farmacoterapéutica consideraron que el MCDA contribuía a la toma de decisiones utilizando los criterios por separado, en lugar de usar el valor medio de puntuación de todos los criterios.
El estudio concluye que la metodología MCDA puede ser implementada en la evaluación de medicamentos huérfanos como un complemento para la toma de decisiones del programa de armonización y del CatSalut, y que es una ayuda para la definición de su valor clínico añadido. En definitiva, el MCDA se muestra como una herramienta que añade transparencia y estructura la discusión de los comités de evaluación de medicamentos, mejorando la predictibilidad de las decisiones y recomendaciones de acceso de los medicamentos huérfanos.
COMENTARIO
El acceso a los medicamentos huérfanos es un reto para todos los servicios de salud. La enorme incertidumbre, tanto en términos clínicos como económicos, dificulta enormemente la toma de decisiones. Establecer mecanismos de evaluación rigurosos, transparentes y predictibles que aseguren la validez interna y externa de las decisiones y recomendaciones permite acotar la incertidumbre, armonizar los criterios de uso y asegurar la equidad de acceso y de resultados.
La iniciativa del CatSalut de incorporar la metodología MCDA en su programa de armonización farmacoterapéutica es un paso más para intentar mejorar la toma de decisiones a partir de la incorporación de metodología explicita y reproducible.
La principal conclusión del estudio es que la implementación de la metodología MCDA en la evaluación de medicamentos huérfanos es un apoyo y complemento a la evaluación clásica que añade transparencia y estructura la discusión de los comités de evaluación de medicamentos, pero que no se visualiza como una herramienta para clasificar cuantitativamente el valor de los mismos.
Esta conclusión es importante, ya que de inicio uno podría querer utilizar esta metodología para cuantificar y comparar numéricamente los medicamentos
evaluados. Sin embargo, los investigadores concluyen que ésta no es su utilidad, sino que la principal ventaja encontrada es que permite estructurar y poner mayor transparencia y método a la evaluación, así como añadir a la evaluación clásica (basada en la eficacia, la seguridad y el coste) otros elementos importantes para la toma de decisiones de acceso, como las necesidades no cubiertas o la rareza.
La metodología MCDA no está exenta de críticas por parte de aquellos que defienden que en la evaluación coste-efectividad todos estos criterios de una forma u otra ya se encuentran incluidos que el MCDA lo que hace es sumar varias veces un mismo criterio o similar. De todas maneras, el CatSalut no abandona la evaluación clásica, sino que le añade las partes positivas del MCDA, tanto metodológicas como de enriquecimiento y estructuración del debate. Solamente la explicitación de los criterios y armonización de los mismos en las sucesivas evaluaciones ya es una mejora sustancial.
Por último, cabe resaltar que es una muy buena noticia que un servicio de salud de una administración pública como el CatSalut incorpore metodología explícita y transparente para su toma de decisiones. Se trata de un buen ejemplo a seguir de cara a resolver el reto del acceso a los medicamentos huérfanos con la máxima transparencia y rigor.
