Javier Mar Medina
Unidad de Gestión Sanitaria y Unidad de Investigación AP-OSIs del Hospital Alto Deba
RESUMEN
Contexto
La identificación de los criterios que los decisores europeos pueden o deben usar para establecer el valor social de los tratamientos para las enfermedades raras es un tema sujeto a debate. El marco estándar está basado en el coste por año de vida ajustado por calidad (AVAC) y no tiene en cuenta el pequeño tamaño del mercado potencial. Su aplicación estricta dejaría, en la práctica, fuera de la financiación a los medicamentos huérfanos. Con este trabajo, los autores tratan de explorar el uso para enfermedades raras de un experimento de elección discreta (EED) basado en las preferencias individuales de los decisores en la asignación de fondos públicos.
Métodos
A partir de una revisión preliminar de la literatura empírica sobre preferencias distributivas se seleccionaron los atributos de valor y sus niveles a utilizar en un análisis de decisión multi-criterio (MCDA). En una muestra de conveniencia de decisores participantes en un proyecto con cinco países europeos (Inglaterra, Francia, Alemania, Italia y España), se llevó a cabo un EED explorando sus preferencias en distintos escenarios de atención médica que involucraban medicamentos huérfanos. La encuesta para el EED incluyó escenarios con combinaciones de ocho atributos y se analizó estadísticamente mediante regresión logística.
Resultados
El número de participantes que completaron el cuestionario fue de 199. El modelo estadístico mostró que los decisores daban una preferencia relativa mayor a algunos atributos como el coste del tratamiento, la mejora de la salud, el coste-efectividad o la falta de alternativas de tratamiento. Sin embargo, también se demostró que la gravedad de la enfermedad, el comienzo en edad temprana, los tiempos de espera y los efectos secundarios son también valores sociales importantes que no deben ignorarse.
Conclusiones
Loa autores señalan la importancia de conocer las preferencias que pueden influir en las decisiones sobre los medicamentos huérfanos en diferentes países. Además, aportan información previa valiosa para el diseño de futuros estudios con metodología de EED en medicamentos huérfanos.
COMENTARIO
Como señalan los autores en la introducción, no hay consenso acerca del método para medir el valor de los medicamentos huérfanos. Por un lado, está la débil evidencia clínica sobre su seguridad y eficacia y el alto precio de muchos medicamentos huérfanos que condicionan una baja eficiencia. Si se aplicase estrictamente, podría conducir sistemáticamente a la denegación de cobertura y al bloqueo del acceso del paciente a tales terapias. Por otro lado, está documentado que, además del criterio del coste-efectividad, la sociedad acepta incluir otros criterios para responder a las necesidades de las personas con enfermedades graves. La aportación principal de este trabajo es dar a conocer las preferencias de una muestra importante de decisores europeos respecto a unos criterios bien conocidos obtenidos de la literatura.
Desde el punto de vista del diseño, el estudio es impecable. La elección del método del MCDA es adecuada, lo mismo que los atributos y sus niveles. El EED está muy bien descrito y el análisis estadístico se sigue con facilidad. Los resultados permiten identificar los criterios mejor valorados por los decisores, que son el coste del tratamiento, la mejora de la calidad de vida, la relación coste-efectividad y la falta de alternativas de tratamiento. A los otros cuatro criterios se les asignó una menor prioridad: la gravedad de la enfermedad, el comienzo en edad temprana, los tiempos de espera para el tratamiento y los efectos secundarios.
Un aspecto que los autores discuten insuficientemente es el de las diferencias entre las valoraciones de los decisores y las de la población general recogidas en el artículo de Green et al (2009)i . Uno esperaría encontrar discrepancias entre el criterio de los decisores, más centrado en la eficiencia de los tratamientos, y el de la población general, que daría prioridad a la necesidad social y a la reducción de desigualdades. Ambos colectivos (decisores y población) dan granrelevancia al atributo de “Value for Money” que podríamos traducir por coste-efectividad, ya que se refiere a cuán eficientemente se utilizan los recursos del Sistema Nacional de Salud y que se basa en la relación entre el coste del tratamiento y los beneficios para la salud. Esta especie de viaje de ida hacia el MCDA se justifica por la falta de sensibilidad hacia los medicamentos huérfanos y se convierte en un viaje de vuelta al criterio de eficiencia. Este recorrido es esperable cuando se pregunta a decisores, pero no tanto cuando los entrevistados son población sin responsabilidades de gestión. Sin embargo, no se comenta en la discusión que el coste-efectividad sigue siendo un elemento decisivo de acuerdo con la prioridad asignada a los diferentes atributos. Tampoco se comenta que los criterios que permitirían aumentar la prioridad de las enfermedades huérfanas, como la gravedad de la enfermedad y el comienzo en edad temprana son valorados como determinantes secundarios de las preferencias de los decisores.
Una vez analizado el resultado del EED, parece que el problema inicial no se ha resuelto, ya que la aplicación de los criterios incluidos según la valoración de los decisores no parece que vaya a cambiar el proceso de evaluación de los medicamentos huérfanos. Mi duda es si falta algún criterio más de tipo ético, como la disminución de las desigualdades en salud, que rompa el criterio utilitarista que da prioridad a la ganancia en salud para el conjunto de la población. Los autores hacen referencia a ese punto al final de la introducción cuando señalan que, para guiar la toma de decisiones en el contexto de las enfermedades raras, serequiere un marco amplio (holístico) que tenga en cuenta cuestiones como la incertidumbre, los dilemas éticos y la dificultad para evaluar las intervenciones.
El objetivo de este estudio se cumple, ya que iba dirigido a aportar un marco amplio de valores explícitos y ponderados que se pudiese aplicar en la financiación de medicamentos huérfanos. Sin embargo, hubiese sido útil presentar también algún ejercicio de su aplicación en un caso de vida real. Esto hubiese permitido valorar las ventajas que proporciona y las dificultades que implica su uso en la práctica de un servicio de salud.
i Green C, Gerard K. Exploring the social value of health-care interventions: a stated preference discrete choice experiment. Health Economy 2009; 18: 951–76.
