
Juan Oliva
Universidad de Castilla-La Mancha Departamento de Análisis Económico
RESUMEN
Contexto
En un contexto de importante desarrollo de nuevos medicamentos huérfanos (MM.HH), la financiación pública de los mismos está suponiendo un impacto presupuestario relevante, lo cual genera dudas sobre la sostenibilidad de las políticas actuales de financiación y precios para estos fármacos.
Objetivo
Revisar aquellos elementos habitualmente empleados en el debate sobre la financiación de MM.HH y ubicar los mismos en un marco de decisión coherente y explícito que sirva de apoyo a la toma de decisiones en este ámbito.

Métodos
Revisión de la literatura publicada en revistas científicas y literatura gris sobre el tema analizado en un proceso que consta de las siguientes fases: (i) identificar las preguntas de investigación; (ii) búsqueda de los estudios relevantes; (iii) selección de los estudios; (iv) extracción de la información relevante; (v) análisis de los datos; (vi) consulta a expertos; (y vii) presentación de resultados.
Resultados
La búsqueda identificó 43 estudios relevantes de los que se extrajeron 19 factores como candidatos a ser incorporados en el proceso de decisión. Estos factores fueron: (1) prevalencia (rareza) de la enfermedad; (2) severidad de la misma; (3) tendencia a dar preferencia a individuos “visibles”; (4) si la enfermedad pone en riesgo la vida o genera discapacidad crónica; (5) pruebas sobre la eficacia/efectividad del tratamiento; (6) magnitud del beneficio del tratamiento; (7) disponibilidad de tratamientos alternativos; (8) perfil de seguridad de los tratamientos; (9) perfil innovador del tratamiento; (10) impacto social del tratamiento; (11) aspectos normativos relacionados con el impacto del tratamiento y justicia distributiva; (12) objetivos de las políticas de I+D; (13) precio del tratamiento; (14) impacto presupuestario del tratamiento; (15) relación coste efectividad del tratamiento; (16) factibilidad diagnóstica; (17) factibilidad de proveer el tratamiento; (18) consideraciones de política industrial y comercial; (19) consideraciones legales.
Estos 19 elementos se integran en tres grandes categorías: los que determinan el coste de oportunidad de los recursos invertidos; los que revelan el valor del tratamiento considerado; otros elementos no incluidos en los anteriores. Asimismo, se identifican otros elementos relevantes que guardan relación con las preferencias de los principales actores (pacientes, profesionales sanitarios, sociedad), así como elementos institucionales a considerar.
Con estos mimbres, los autores desarrollan un marco teórico general que integra los elementos identificados. Un elemento discutido (y discutible) es la no incorporación de la relación coste-efectividad de manera expresa puesto que sus componentes principales ya son incluidos de manera separada en el marco.
Conclusiones
Los autores proponen su marco de decisión como un medio alternativo de aportar información a los decisores sobre financiación de MM.HH, frente a los sistemas tradicionales, coherente con los principios de evaluación económica pero partiendo de un concepto de valor más amplio y aportando mayor transparencia al proceso. Más allá del caso particular de los MM.HH, los valores adoptados deberían ser utilizados en la evaluación de otras tecnologías e intervenciones sanitarias.
COMENTARIO
Sin duda, el artículo de Paulden et al. es un trabajo muy atractivo y provocador al contraponer un modelo alternativo al tradicionalmente empleado en evaluación económica para la valoración de diferentes dimensiones relacionadas con las enfermedades raras y la financiación de los MM.HH. En mi opinión, sin embargo, este no es el punto fuerte del trabajo. Y no lo es por tres razones fundamentales: en primer lugar, los autores no aclaran cómo este marco alternativo conseguirá resolver el problema con los que ellos mismos abren el artículo: el fuerte impacto presupuestario asociado a las recientes aprobaciones de MM.HH; en segundo lugar, aunque los autores señalan la complementariedad del marco elegido frente a los circuitos habituales de uso de la evaluación económica (EE) como guía de la toma de decisiones sanitarias, conviene recordar que la EE es solo una pieza más de información a incorporar en dicho proceso y, como tal, es interpretada por las agencias
evaluadoras de todos los países que han decidido aplicar dicha herramienta: además del coste y de la capacidad del nuevo tratamiento para modificar el curso de la enfermedad, la consideración de la severidad de la enfermedad, si existen o no tratamientos alternativos, consideraciones de tipo ético y un largo etcétera de elementos están insertos en los procesos de valoración y toma de decisiones sanitarias; y, en tercer lugar, porque el marco propuesto, aunque racional, depende fundamentalmente del peso que se dé a las preferencias de los actores, puesto que ello determinará la valoración de cada medicamento huérfano frente a los tratamientos alternativos. Sobre estas cuestiones, los autores no arrojan luz. De este modo, la ganancia en la transparencia del proceso puede quedar mitigada por la incertidumbre derivada de la discrecionalidad asociada a la puesta en práctica del nuevo marco propuesto.
Frente a ello, parece más interesante destacar el excelente trabajo de revisión y sistematización de aquellos elementos habitualmente empleados en el debate sobre evaluación y financiación de MM.HH. La identificación de los 19 factores y su elicitación son un valor añadido importante del trabajo, el cual puede servir como base de estudios posteriores de revelación de preferencias de pacientes, decisores y ciudadanos.
Junto a ello, las dimensiones identificadas también pueden servir para organizar los puntos de actuación de políticas sanitarias e industriales que busquen modificar algunos de los aspectos clave que acontecen bien antes de que el medicamento llegue a la fase de negociación del precio y reembolso, bien después de la misma, o incluso en la misma fase. Por ejemplo, si el impacto presupuestario es elevado se pueden proponer fórmulas de colaboración público-privada para medicamentos que lleguen a la fase III a cambio de reducir el precio del medicamento en la fase de comercialización; si la incertidumbre en la evaluación es elevada, se debe plantear un esquema de licencias adaptativas cuyas condiciones se modifiquen en función de resultados a largo plazo en los pacientes reales; o, para cumplir con lo anterior, es preciso no ya desarrollar registros de pacientes sino ligar los mismos con datos de utilización de servicios sanitarios y de resultados en salud y emplear esta información para la financiación y la gestión de recursos; o bien, si los costes sociales ocasionados por la enfermedad trascienden el medio sanitario y afectan al ámbito laboral y social tanto del paciente como de su entorno afectivo, las evaluaciones de los MM.HH deben ser planteadas desde la perspectiva social;… y así, un largo etcétera.